W skrócie
Orziloben (znany również jako NST-6179) to badany lek testowany w chorobie wątroby związanej z niewydolnością jelit (IFALD), schorzeniu wątroby, które może rozwinąć się u osób zależnych od długotrwałego żywienia dożylnego. Dane z badań klinicznych obejmują jedno ukończone badanie fazy 2a, do którego włączono 18 uczestników. W badaniu oceniano bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę doustnego orzilobenu przez 4 do 12 tygodni.
Najważniejsze informacje
- Orziloben to badana substancja testowana w badaniu fazy 2a w chorobie wątroby związanej z niewydolnością jelit (IFALD).
- Ukończone badanie objęło 18 uczestników i miało randomizowany, podwójnie zaślepiony, kontrolowany placebo charakter.
- Orziloben podawano w postaci roztworu doustnego, a leczenie trwało 4 tygodnie w części A i 12 tygodni w części B.
- W badaniu mierzono bezpieczeństwo i tolerancję, farmakokinetykę (stężenie leku w organizmie) oraz biomarkery farmakodynamiczne zdrowia wątroby.
- Badanie jest zarejestrowane jako NCT05919680 i ma status ukończonego.
Czym jest orziloben?
Orziloben, znany również pod kodem rozwojowym NST-6179, to badana substancja, która w rejestrze badań nie została dopuszczona jako lek. Nazwa orziloben odnosi się do substancji czynnej w badaniu klinicznym opisanym na tej stronie. Substancja jest opracowywana dla osób z chorobą wątroby związaną z niewydolnością jelit, schorzeniem, które może dotyczyć pacjentów wymagających długotrwałego żywienia pozajelitowego.
Jak działa orziloben?
W rejestrze badania fazy 2a nie opisano konkretnego celu molekularnego ani mechanizmu działania orzilobenu. Badanie zaprojektowano w celu oceny wpływu farmakodynamicznego na nieinwazyjne biomarkery stłuszczenia wątroby, zapalenia wątroby, cholestazy wątrobowej, zwłóknienia wątroby, metabolizmu lipidów, metabolizmu glukozy, metabolizmu kwasów żółciowych, krążących inkretyn oraz funkcji i uszkodzenia jelit. Pomiary biomarkerów mają pokazać, czy substancja zmienia procesy biologiczne związane z uszkodzeniem wątroby w IFALD, ale w rejestrze badania nie podano, w jaki sposób orziloben wywołuje takie efekty.
W jakich schorzeniach badany jest orziloben?
- Choroba wątroby związana z niewydolnością jelit (IFALD) — zaburzenie wątroby, które może rozwinąć się u osób z niewydolnością jelit, często związane z długotrwałą zależnością od żywienia dożylnego. Do badania fazy 2a włączono uczestników z tym schorzeniem.
Jak podaje się orziloben?
W badaniu fazy 2a orziloben podawano w postaci roztworu doustnego. Placebo użyte do porównania opisano jako przezroczysty, bezbarwny do jasnożółtego roztwór doustny. W rejestrze badania nie podano konkretnej dawki orzilobenu, ponieważ wpis dotyczący interwencji zawiera 0 mg, co oznacza, że dawka nie została zgłoszona w rejestrze.
Co wykazały badania kliniczne?
Zarejestrowano jedno ukończone badanie fazy 2a orzilobenu. Było to badanie randomizowane, podwójnie zaślepione i kontrolowane placebo, z udziałem 18 uczestników. Podzielono je na dwie części: część A oceniała bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę przez 4 tygodnie, natomiast część B wydłużała leczenie do 12 tygodni i oceniała również efekty farmakodynamiczne.
Pierwszorzędowe punkty końcowe obejmowały pomiary bezpieczeństwa i tolerancji, takie jak zdarzenia niepożądane, parametry laboratoryjne, parametry życiowe, elektrokardiogramy, badania fizykalne oraz odsetek uczestników, którzy przerwali udział z powodu zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem. Parametry farmakokinetyczne obejmowały pole pod krzywą zależności stężenia od czasu od czasu 0 do ostatniego mierzalnego stężenia (AUC0-last), maksymalne obserwowane stężenie (Cmax) oraz czas do osiągnięcia Cmax (Tmax) w dniu 1. i 14. w części A oraz w dniu 1. i 28. w części B.
Badanie miało również na celu ocenę wpływu funkcji jelita grubego na profil farmakokinetyczny orzilobenu oraz ocenę zależności ekspozycja-odpowiedź poprzez pomiar zmian biomarkerów farmakodynamicznych. Badanie ma status ukończonego, ale w rejestrze nie podano wyników.
Jakie działania niepożądane są znane?
W rejestrze badania nie podano działań niepożądanych ani wyników dotyczących bezpieczeństwa z ukończonego badania. W badaniu mierzono bezpieczeństwo i tolerancję, w tym zdarzenia niepożądane i przerwanie udziału z powodu zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem, ale w dostarczonych danych nie ma żadnych wyników.