W skrócie
Imetelstat to badana substancja testowana pod kątem leczenia mielofibrozy, rzadkiego nowotworu krwi. Obecnie trwa jedno badanie fazy 3 (NCT04576156), w którym porównuje się imetelstat z najlepszą dostępną terapią u 354 dorosłych z mielofibrozą pośredniego-2 lub wysokiego ryzyka, która nie odpowiedziała na leczenie inhibitorami JAK. W badaniu mierzy się przeżycie całkowite, czyli czas od randomizacji do zgonu z dowolnej przyczyny.
Najważniejsze informacje
- Imetelstat jest testowany w badaniu fazy 3 w leczeniu mielofibrozy.
- W badaniu bierze udział 354 uczestników z chorobą pośredniego-2 lub wysokiego ryzyka.
- Uczestnicy muszą mieć mielofibrozę nawrotową lub oporną na leczenie inhibitorami JAK.
- Głównym punktem końcowym jest przeżycie całkowite, definiowane jako czas od randomizacji do zgonu z dowolnej przyczyny.
- Badanie jest obecnie autoryzowane i porównuje imetelstat z najlepszą dostępną terapią.
- Identyfikator badania to NCT04576156.
Czym jest imetelstat?
Imetelstat to badana substancja testowana pod kątem leczenia mielofibrozy, rodzaju nowotworu krwi, w którym w szpiku kostnym gromadzi się tkanka bliznowata, zakłócając prawidłowe wytwarzanie komórek krwi. W rejestrze badania jest on wymieniony jako lek podawany we wlewie dożylnym w dawce 9,4 mg na kilogram masy ciała. W tych rejestrach nie podano informacji o pozwoleniu na dopuszczenie do obrotu dla imetelstatu, co sugeruje, że jest on nadal w fazie badań.
Jak działa imetelstat?
W rejestrze badania nie opisano mechanizmu działania imetelstatu. Dostępne źródła koncentrują się na innych preparatach przeciwanemicznych, takich jak doustne i dożylne produkty żelaza, a nie na samym imetelstacie.
W jakich schorzeniach badany jest imetelstat?
- Mielofibroza — rzadki nowotwór krwi, w którym szpik kostny zostaje zastąpiony tkanką bliznowatą, co prowadzi do niskiej liczby krwinek i powiększenia śledziony. Badanie koncentruje się na chorobie pośredniego-2 lub wysokiego ryzyka, która nawróciła lub jest oporna na leczenie inhibitorami JAK.
Jak podaje się imetelstat?
Imetelstat podaje się we wlewie dożylnym w dawce 9,4 mg na kilogram masy ciała. W rejestrze badania nie określono częstości podawania ani czasu trwania leczenia.
Co wykazują badania kliniczne?
Trwa jedno autoryzowane badanie fazy 3. Jest to badanie interwencyjne porównujące imetelstat z najlepszą dostępną terapią u 354 uczestników z mielofibrozą pośredniego-2 lub wysokiego ryzyka, u których choroba nawróciła lub jest oporna na leczenie inhibitorami JAK. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest przeżycie całkowite, definiowane jako odstęp czasu od daty randomizacji do daty zgonu z dowolnej przyczyny.
Jakie działania niepożądane są znane?
Dostarczone źródła uzupełniające dotyczą preparatów przeciwanemicznych zawierających żelazo, a nie imetelstatu. Opisują one reakcje nadwrażliwości, w tym reakcje anafilaktyczne, związane z dożylnymi produktami żelaza, takimi jak karboksymaltoza żelazowa, sacharoza żelaza, dekstran żelaza i glukonian żelaza. Te działania niepożądane nie dotyczą imetelstatu i zostały wymienione tylko dlatego, że pojawiają się w źródłach dotyczących innych preparatów przeciwanemicznych. W dostarczonych danych nie ma informacji o działaniach niepożądanych specyficznych dla imetelstatu.