Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie porównujące imetelstat z terapią skojarzoną u pacjentów z myelofibrozą średniego-2 lub wysokiego ryzyka, którzy nie reagują na leczenie inhibitorami JAK

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z mielofibrozą, co jest chorobą szpiku kostnego, która prowadzi do powstawania blizn w szpiku i może powodować powiększenie śledziony oraz inne objawy. Celem badania jest porównanie skuteczności leku imetelstat z najlepszymi dostępnymi terapiami u pacjentów z mielofibrozą o średnim-2 lub wysokim ryzyku, którzy nie reagują na leczenie inhibitorami JAK. Imetelstat to lek podawany w formie roztworu do infuzji, co oznacza, że jest wprowadzany do organizmu przez kroplówkę.

W badaniu pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup: jedna grupa będzie otrzymywać imetelstat, a druga najlepszą dostępną terapię, która może obejmować leki takie jak danazol, kortykosteroidy, busulfan, anagrelid, hydroksykarbamid, kladrybina, merkaptopuryna i inne. Czas trwania leczenia imetelstatem wynosi do 21 dni, a pacjenci będą monitorowani pod kątem ogólnego przeżycia, co oznacza czas od rozpoczęcia badania do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny.

Badanie ma na celu ocenę, czy imetelstat może poprawić przeżycie pacjentów w porównaniu z innymi terapiami. Dodatkowo, badanie będzie analizować odpowiedź na leczenie, w tym zmniejszenie objawów i wielkości śledziony po 24 tygodniach. Wyniki te pomogą określić, która terapia jest bardziej skuteczna dla pacjentów z tą formą mielofibrozy.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca imetelstat lub grupa otrzymująca najlepszą dostępną terapię (BAT).

    Imetelstat jest podawany w formie roztworu do infuzji, co oznacza, że lek jest wprowadzany do organizmu przez kroplówkę.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjenci w grupie imetelstatu otrzymują lek zgodnie z ustalonym harmonogramem, który może obejmować regularne wizyty w ośrodku badawczym w celu podania infuzji.

    Pacjenci w grupie BAT otrzymują terapię, która jest uznawana za najlepszą dostępną opcję dla ich stanu zdrowia. Może to obejmować różne leki, takie jak anagrelide, cladribine, hydroxycarbamide, czy mercaptopurine, w zależności od indywidualnych potrzeb pacjenta.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas trwania badania, stan zdrowia pacjenta jest regularnie monitorowany. Obejmuje to badania krwi, oceny objawów oraz badania obrazowe, takie jak MRI lub CT, w celu oceny wielkości śledziony.

    Celem monitorowania jest ocena skuteczności leczenia oraz identyfikacja ewentualnych działań niepożądanych.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Główne cele badania obejmują ocenę przeżycia całkowitego pacjentów oraz odpowiedzi na leczenie, takie jak zmniejszenie objawów i wielkości śledziony po 24 tygodniach.

    Wyniki te są analizowane w celu porównania skuteczności imetelstatu z najlepszą dostępną terapią.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie jest planowane do zakończenia w kwietniu 2026 roku. Po zakończeniu badania, pacjenci mogą być informowani o wynikach oraz dalszych krokach dotyczących ich leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną pierwotną mielofibrozę (PMF) zgodnie z kryteriami WHO lub mielofibrozę po czerwienicy prawdziwej (PET-MF) lub mielofibrozę po nadpłytkowości samoistnej (PPV-MF) zgodnie z kryteriami IWG-MRT, potwierdzoną przez lokalne badanie patologiczne.
  • Pacjent musi mieć średnio-zaawansowane 2 lub wysokie ryzyko mielofibrozy według Dynamicznego Międzynarodowego Systemu Prognostycznego.
  • Pacjent musi mieć nawrót lub oporność na leczenie inhibitorami JAK i nie kwalifikować się do przeszczepu komórek macierzystych (ASCT) w momencie badania przesiewowego.
  • Pacjent musi mieć mierzalne powiększenie śledziony, co oznacza, że śledziona jest wyczuwalna co najmniej 5 cm poniżej lewego łuku żebrowego lub ma objętość co najmniej 450 cm3 według MRI lub CT.
  • Pacjent musi mieć aktywne objawy mielofibrozy, co oznacza, że ma wynik co najmniej 5 punktów na skali od 0 do 10 dla co najmniej jednego z objawów lub wynik 3 lub więcej dla co najmniej dwóch z następujących objawów: zmęczenie, nocne poty, swędzenie, dyskomfort w jamie brzusznej, ból pod żebrami po lewej stronie, wczesne uczucie sytości i ból kości.
  • Wyniki badań laboratoryjnych krwi pacjenta muszą mieścić się w określonych granicach: liczba neutrofili co najmniej 1,5 x 10^9/L niezależnie od wsparcia czynników wzrostu oraz liczba płytek krwi co najmniej 75 x 10^9/L niezależnie od wsparcia transfuzji płytek krwi.
  • Pacjent musi być w odpowiednim przedziale wiekowym, obejmującym osoby dorosłe.
  • Badanie jest otwarte dla obu płci.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjenci, którzy nie mają zdiagnozowanej choroby zwanej mielofibrozą, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie są w wieku dorosłym, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Pacjenci, którzy nie mają choroby w stadium średnio-zaawansowanym 2 lub wysokiego ryzyka, nie kwalifikują się do badania.
  • Osoby, których choroba nie jest nawracająca lub oporna na leczenie inhibitorami JAK, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Nawracająca oznacza, że choroba powraca po leczeniu, a oporna oznacza, że nie reaguje na leczenie.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Imetelstat (GRN163L)

    to lek badany w tej próbie klinicznej. Jest stosowany u pacjentów z pośrednio-2 lub wysokiego ryzyka mielofibrozą, u których choroba nie reaguje na leczenie inhibitorami kinazy Janusowej (JAK). Celem stosowania imetelstatu jest poprawa przeżycia pacjentów poprzez zahamowanie wzrostu komórek nowotworowych.

  • Najlepsza dostępna terapia (BAT)

    to zestaw standardowych metod leczenia, które są obecnie stosowane w leczeniu mielofibrozy. W tej próbie klinicznej BAT jest porównywana z imetelstatem, aby ocenić, która z tych metod jest bardziej skuteczna w poprawie przeżycia pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Imetelstat – Imetelstat jest lekiem podawanym dożylnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 3. Jego głównym celem terapeutycznym jest leczenie pacjentów z myelofibrozą, szczególnie tych, u których choroba nie reaguje na leczenie inhibitorami kinazy Janus (JAK). Mechanizm działania imetelstatu polega na hamowaniu aktywności telomerazy, co prowadzi do skracania telomerów w komórkach nowotworowych, ograniczając ich zdolność do dalszego podziału. Klasyfikowany jest jako inhibitor telomerazy.

Badane choroby

Mielofibroza – Jest to choroba szpiku kostnego, w której dochodzi do nadmiernego tworzenia się tkanki włóknistej, co prowadzi do zaburzeń w produkcji krwinek. W wyniku tego procesu szpik kostny staje się mniej efektywny, co może prowadzić do anemii, osłabienia, zmęczenia oraz powiększenia śledziony. Choroba może postępować powoli, ale z czasem może prowadzić do poważniejszych problemów zdrowotnych. W zaawansowanych stadiach może dojść do przekształcenia się w ostrą białaczkę szpikową. Mielofibroza jest uważana za rzadką chorobę, a jej dokładne przyczyny nie są w pełni zrozumiałe.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-509120-17-00Kod protokołuGRN163LMYF3001Planowana liczba uczestników354 osobySponsorGeron Corp.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).