W skrócie
Other antineoplastic agents to grupa leków działających przeciwnowotworowo poprzez hamowanie wzrostu i podziału komórek. Dane z badań klinicznych dla tej grupy substancji obejmują jedno badanie fazy 3 imetelstatu u 354 dorosłych z mielofibrozą, rzadkim nowotworem szpiku kostnego. Badanie porównuje imetelstat z innymi dostępnymi metodami leczenia u osób, których choroba nie odpowiedziała na leczenie inhibitorami JAK.
Najważniejsze informacje
- Jedno badanie fazy 3 dotyczy imetelstatu, substancji zaliczanej do innych leków przeciwnowotworowych, w mielofibrozie.
- Do badania włączono 354 uczestników z mielofibrozą o pośrednim-2 lub wysokim ryzyku, z nawrotem lub opornością na leczenie inhibitorami JAK.
- Głównym punktem oceny jest przeżycie całkowite, definiowane jako czas od randomizacji do zgonu z dowolnej przyczyny.
- Badanie jest obecnie autoryzowane i porównuje imetelstat z najlepszą dostępną terapią.
- Imetelstat podawany jest w infuzji dożylnej w dawce 9,4 mg na kilogram masy ciała.
- Leki przeciwnowotworowe z tej klasy mogą wpływać na szybko dzielące się prawidłowe komórki, co może prowadzić do zahamowania czynności szpiku kostnego i utraty włosów.
Czym są inne leki przeciwnowotworowe?
Inne leki przeciwnowotworowe to kategoria leków obejmująca środki przeciwnowotworowe, które nie pasują do innych, bardziej szczegółowych klas. Leki przeciwnowotworowe, nazywane również cytostatykami, wpływają na wzrost i podział komórek, co oznacza, że działają antyproliferacyjnie. Działają poprzez różne mechanizmy, aby zapobiegać rozwojowi i rozprzestrzenianiu się komórek nowotworowych, czyli nieprawidłowych komórek mogących tworzyć guzy.
Jedną z substancji zaliczanych do tej kategorii jest imetelstat, substancja czynna badana w opisanym na tej stronie badaniu klinicznym. Imetelstat jest badany w leczeniu mielofibrozy, rzadkiego nowotworu szpiku kostnego, w którym wewnątrz szpiku gromadzi się tkanka bliznowata, zaburzając prawidłową produkcję komórek krwi.
Inne leki zaliczane do tej szerokiej kategorii to izotretynoina, lenalidomid i abirateron, stosowane w chorobach od trądziku i niedokrwistości po szpiczaka mnogiego i raka prostaty. Kategoria ta obejmuje więc szeroki zakres substancji o różnych budowach chemicznych i zastosowaniach klinicznych.
Jak działają inne leki przeciwnowotworowe?
Ponieważ jest to szeroka kategoria, a nie pojedyncza rodzina chemiczna, dokładny mechanizm działania zależy od konkretnej substancji. Ogólnie leki przeciwnowotworowe zapobiegają wzrostowi i rozprzestrzenianiu się komórek nowotworowych poprzez zakłócanie podziału komórkowego. Wpływają również na szybko dzielące się prawidłowe komórki, dlatego mogą hamować czynność szpiku kostnego, spowalniać wzrost, upośledzać gojenie, powodować bezpłodność i prowadzić do utraty włosów.
Dane z badań klinicznych dla tej grupy substancji dotyczą imetelstatu, który podaje się dożylnie w dawce 9,4 mg na kilogram masy ciała. Rejestr badania nie opisuje szczegółowo celu molekularnego imetelstatu, ale jest on porównywany z najlepszą dostępną terapią u osób z mielofibrozą, u których choroba nawróciła po leczeniu inhibitorami JAK lub jest na nie oporna.
W jakich chorobach stosuje się lub bada inne leki przeciwnowotworowe?
Choroby badane lub leczone lekami z tej kategorii różnią się znacznie w zależności od konkretnej substancji. Przedstawione tu dane z badań klinicznych dotyczą jednej choroby:
- Mielofibroza — rzadki nowotwór szpiku kostnego, w którym w szpiku tworzy się tkanka bliznowata, prowadząc do zaburzeń prawidłowej produkcji komórek krwi. Badanie dotyczy imetelstatu u osób z mielofibrozą o pośrednim-2 lub wysokim ryzyku, u których choroba nawróciła lub jest oporna na leczenie inhibitorami JAK.
Szerzej, leki zaliczane do różnych leków przeciwnowotworowych są stosowane lub badane w wielu innych chorobach, w tym w ostrej białaczce szpikowej, ostrej białaczce limfoblastycznej, raku piersi, raku jelita grubego, szpiczaku mnogim, czerniaku, niedrobnokomórkowym raku płuca, raku jajnika i raku prostaty.
Jak podaje się inne leki przeciwnowotworowe?
Sposób podawania leku z tej kategorii zależy od konkretnej substancji i jej postaci. W opisanym na tej stronie badaniu klinicznym imetelstat podaje się w infuzji dożylnej, co oznacza, że jest podawany bezpośrednio do żyły. Dawka stosowana w badaniu wynosi 9,4 mg na kilogram masy ciała.
Inne leki przeciwnowotworowe występują w różnych postaciach. Na przykład chlorowodorek daunorubicyny, inny lek o działaniu przeciwnowotworowym, jest dostępny w postaci zastrzyku, który należy podawać do szybko płynącej infuzji dożylnej i nigdy nie wolno go podawać domięśniowo ani podskórnie, ponieważ w przypadku wydostania się leku poza żyłę może dojść do ciężkiego uszkodzenia tkanek miejscowych. To pokazuje, że droga podania leków przeciwnowotworowych zależy od konkretnego leku i jego postaci.
Co wykazują badania kliniczne?
Dostępne dane z badań klinicznych dla tej grupy substancji obejmują jedno badanie fazy 3 dotyczące imetelstatu w mielofibrozie. Badania fazy 3 to późne etapy badań, które porównują nowe leczenie z aktualnym standardowym leczeniem, aby sprawdzić, czy działa lepiej lub jest bezpieczniejsze.
Do badania włączono 354 uczestników z mielofibrozą o pośrednim-2 lub wysokim ryzyku, u których choroba nawróciła lub jest oporna na leczenie inhibitorami JAK. Badanie jest obecnie autoryzowane, co oznacza, że uzyskało zgodę organów regulacyjnych na prowadzenie.
Głównym punktem końcowym mierzonym w badaniu jest przeżycie całkowite, definiowane jako odstęp czasu od daty randomizacji do daty zgonu z dowolnej przyczyny. Oznacza to, że badanie sprawdza, czy osoby leczone imetelstatem żyją dłużej niż osoby otrzymujące najlepszą dostępną terapię. Badanie porównuje imetelstat z najlepszą dostępną terapią, która jest aktualnym standardowym leczeniem tej choroby.
Jakie działania niepożądane są znane?
Działania niepożądane różnią się w zależności od konkretnego leku przeciwnowotworowego. Dla szerokiej kategorii różnych leków przeciwnowotworowych znany wpływ na szybko dzielące się prawidłowe komórki oznacza, że leki te mogą hamować czynność szpiku kostnego, hamować wzrost, upośledzać gojenie, powodować bezpłodność i utratę włosów.
W przypadku chlorowodorku daunorubicyny, konkretnego leku o działaniu przeciwnowotworowym, charakterystyka produktu opisuje kilka istotnych działań niepożądanych. Ciężka mielosupresja występuje, gdy lek jest stosowany w dawkach terapeutycznych, co może prowadzić do zakażenia lub krwotoku. Toksyczność mięśnia sercowego, która w najcięższej postaci może być potencjalnie śmiertelną zastoinową niewydolnością serca, może wystąpić podczas leczenia lub miesiące do lat po jego zakończeniu. Ryzyko toksyczności mięśnia sercowego wzrasta po przekroczeniu całkowitej dawki skumulowanej 400 do 550 mg na metr kwadratowy u dorosłych.
Te działania niepożądane są specyficzne dla daunorubicyny i mogą nie dotyczyć innych substancji z kategorii leków przeciwnowotworowych. Rejestr badania klinicznego imetelstatu nie zawiera profilu działań niepożądanych w dostępnych tu danych.