Study of pelabresib plus ruxolitinib versus placebo plus ruxolitinib in adult patients with JAK‑inhibitor‑naive myelofibrosis

Randomizacja

Po zapisaniu się do badania pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca pelabresib oraz ruxolitinib lub grupa otrzymująca placebo oraz ruxolitinib. przydział jest podwójnie ślepy, co oznacza, że pacjent i personel nie wiedzą, którą wersję leku otrzymuje.

Ocena wyjściowa

Przed rozpoczęciem leczenia wykonywane są badania wyjściowe, w tym obrazowanie jamy brzusznej metodą MRI lub CT w celu zmierzenia objętości śledziony oraz kwestionariusz całkowitego wyniku objawów (TSS) w wersji mfsa f v4.0.

Wyniki tych badań służą jako punkt odniesienia do późniejszych ocen.

Rozpoczęcie leczenia

Pacjent przyjmuje tabletki doustnie każdego dnia.

Ruxolitinib: tabletka o dawce 25 mg, przyjmowana raz dziennie.

W grupie eksperymentalnej: pelabresib – tabletka 175 mg, przyjmowana raz dziennie.

W grupie kontrolnej: placebo – tabletka bez substancji czynnej, przyjmowana raz dziennie.

Lek jest przyjmowany przez cały czas trwania badania, co obejmuje co najmniej 48 tygodni.

Regularne wizyty kontrolne

Co 2‑4 tygodnie pacjent zgłasza się na wizytę kontrolną, podczas której lekarz ocenia bezpieczeństwo leczenia, wykonuje badania laboratoryjne oraz pyta o ewentualne działania niepożądane.

W razie potrzeby dawka ruxolitinib może być dostosowana zgodnie z zaleceniami badania, ale zmiana jest dokumentowana w protokole.

Ocena w tygodniu 12

Po 12 tygodniach leczenia wykonywane jest ponowne obrazowanie MRI lub CT w celu oceny zmiany objętości śledziony.

Pacjent wypełnia ponownie kwestionariusz TSS.

Wyniki określają, czy doszło do co najmniej 35 % zmniejszenia objętości śledziony (svr35) oraz czy objawy zmniejszyły się o co najmniej 50 % (tss50).

Ocena w tygodniu 24

W 24‑tym tygodniu ponownie mierzy się objętość śledziony metodą MRI lub CT i ocenia się TSS.

Jest to główny punkt końcowy badania, w którym określa się skuteczność leku w zmniejszeniu wielkości śledziony oraz poprawie objawów.

Dane z tego tygodnia są wykorzystywane do analizy pierwotnych rezultatów badania.

Oceny w tygodniu 36 i 48

W tygodniu 36 oraz 48 powtarza się obrazowanie MRI lub CT oraz kwestionariusz TSS.

Dodatkowo monitorowane są wyniki krwi, w tym poziom hemoglobiny, aby ocenić odpowiedź hemoglobinową.

Te wizyty pozwalają określić trwałość uzyskanej odpowiedzi oraz ewentualne ponowne pogorszenie.

Zakończenie leczenia i dalsze obserwacje

Po zakończeniu okresu leczenia (minimum 48 tygodni) pacjent przestaje przyjmować badane leki.

Następuje okres obserwacji, podczas którego przeprowadzane są dalsze badania bezpieczeństwa oraz ocena długoterminowych efektów.

Pacjent jest informowany o wynikach badania po jego zamknięciu.