Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie nad dodaniem navtemadlina do ruxolitinibu u pacjentów z mielofibrozą z niewystarczającą odpowiedzią na ruxolitinib

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z mielofibrozą, co jest chorobą szpiku kostnego, która prowadzi do powstawania blizn w szpiku i może powodować powiększenie śledziony oraz inne objawy. W badaniu oceniane są dwa leki: ruxolitinib i navtemadlin. Ruxolitinib jest już stosowany w leczeniu mielofibrozy, a navtemadlin to nowy lek, który jest badany w połączeniu z ruxolitinibem. Celem badania jest sprawdzenie, czy dodanie navtemadlina do ruxolitinibu poprawia wyniki leczenia w porównaniu do samego ruxolitinibu z placebo.

W badaniu pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup. Jedna grupa będzie otrzymywać ruxolitinib z navtemadlinem, a druga ruxolitinib z placebo. Badanie będzie trwało kilka miesięcy, a pacjenci będą regularnie monitorowani pod kątem zmian w objawach i wielkości śledziony. Monitorowanie będzie obejmować badania obrazowe, takie jak MRI lub CT, oraz ocenę objawów za pomocą specjalnych formularzy.

Badanie ma na celu ocenę, czy połączenie navtemadlina z ruxolitinibem jest bezpieczne i skuteczne w zmniejszaniu objawów i wielkości śledziony u pacjentów z mielofibrozą, którzy nie uzyskali wystarczającej poprawy po leczeniu samym ruxolitinibem. Wyniki badania mogą pomóc w opracowaniu nowych strategii leczenia dla osób z tą chorobą.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent rozpoczyna okres przygotowawczy z lekiem ruxolitinib. Lek ten jest podawany doustnie w formie tabletek.

    Pacjent musi być dorosły (18 lat lub więcej) i mieć potwierdzoną diagnozę pierwotnej mielofibrozy lub wtórnej mielofibrozy. Wymagana jest również ocena stanu zdrowia według skali ECOG na poziomie 0 do 2.

  2. Krok 2

    Okres randomizacji

    Po okresie przygotowawczym, pacjent przechodzi do fazy randomizacji, gdzie kontynuuje przyjmowanie ruxolitinibu w stabilnej dawce.

    Pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: jedna grupa otrzymuje dodatkowo navtemadlin, a druga placebo. Oba leki są podawane doustnie w formie tabletek.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania, pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem objawów i zmian w objętości śledziony. Oceny te są przeprowadzane za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) lub tomografii komputerowej (CT).

    Dodatkowo, pacjent wypełnia formularz oceny objawów mielofibrozy, aby ocenić zmiany w ogólnym samopoczuciu.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania, wyniki są analizowane w celu porównania skuteczności i bezpieczeństwa terapii z navtemadlinem w porównaniu do placebo.

    Analizy obejmują badania fizykalne, testy laboratoryjne, monitorowanie zdarzeń niepożądanych oraz badania elektrokardiograficzne (EKG).

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Musisz być dorosłym, czyli mieć co najmniej 18 lat.
  • Musisz mieć potwierdzoną diagnozę jednej z następujących chorób: pierwotna mielofibroza lub wtórna mielofibroza (np. po czerwienicy prawdziwej lub nadpłytkowości samoistnej).
  • Twój lekarz musi ocenić, że jesteś w jednej z kategorii ryzyka: wysokie, pośrednie-1 lub pośrednie-2, według Międzynarodowego Systemu Prognostycznego.
  • Twój stan zdrowia musi być oceniony jako 0 do 2 w skali Wschodniej Grupy Onkologicznej, co oznacza, że jesteś w stanie wykonywać codzienne czynności z niewielkimi ograniczeniami.
  • Nie możesz wcześniej przyjmować leków z grupy inhibitorów JAK.
  • Musisz mieć stabilną dawkę leku ruksolitinib.
  • Musisz mieć suboptymalną odpowiedź na terapię wstępną ruksolitinibem, co oznacza, że leczenie nie przyniosło oczekiwanych rezultatów.
  • Twoja choroba musi być oceniona jako TP53WT, co oznacza, że nie ma mutacji w genie TP53.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na jakiekolwiek składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli uczestniczył w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na działanie leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma choroby psychiczne, które mogą wpływać na jego zdolność do zrozumienia i przestrzegania instrukcji badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma choroby serca, które mogą być zagrożeniem podczas badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Navtemadlin

    to lek badany w tej próbie klinicznej. Jego celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności w połączeniu z innym lekiem, ruxolitinibem, u pacjentów z mielofibrozą, którzy nie uzyskali wystarczającej odpowiedzi na leczenie samym ruxolitinibem. Navtemadlin jest testowany, aby sprawdzić, czy może pomóc w zmniejszeniu objętości śledziony oraz poprawie ogólnego samopoczucia pacjentów.

  • Ruxolitinib

    to lek stosowany w leczeniu mielofibrozy, który działa poprzez hamowanie pewnych enzymów w organizmie, co może pomóc w zmniejszeniu objawów choroby. W tej próbie klinicznej ruxolitinib jest stosowany jako terapia podstawowa, a jego skuteczność jest porównywana w połączeniu z navtemadlinem. Celem jest ocena, czy dodanie navtemadlina do ruxolitinibu przynosi lepsze rezultaty w leczeniu pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Navtemadlin

    Jest to lek podawany doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych jako dodatek do ruksolitinibu u pacjentów z mielofibrozą, którzy nie uzyskali optymalnej odpowiedzi na ruksolitinib. Mielofibroza to choroba szpiku kostnego, która prowadzi do powstawania blizn w szpiku i zaburzeń produkcji krwi. Navtemadlin działa na poziomie molekularnym poprzez hamowanie specyficznych białek, co może pomóc w zmniejszeniu objętości śledziony i poprawie objawów choroby. Jest klasyfikowany jako lek przeciwnowotworowy, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są nadal oceniane w badaniach klinicznych.

  • Ruxolitinib

    Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu mielofibrozy, który działa poprzez hamowanie enzymów zwanych kinazami Janusowymi (JAK), co pomaga w regulacji produkcji komórek krwi i zmniejszeniu objawów choroby. Ruxolitinib jest już zatwierdzony do użytku w leczeniu mielofibrozy i jest szeroko stosowany w praktyce klinicznej. W badaniach klinicznych jest stosowany jako standardowa terapia, do której dodawany jest navtemadlin w celu oceny poprawy odpowiedzi u pacjentów.

Badane choroby

  • Pierwotna mielofibroza

    Jest to choroba szpiku kostnego, w której dochodzi do nadmiernego tworzenia tkanki włóknistej, co prowadzi do zaburzeń w produkcji krwinek. W wyniku tego procesu szpik kostny staje się mniej efektywny, co może prowadzić do anemii, osłabienia i powiększenia śledziony. Choroba może rozwijać się powoli, a objawy mogą się nasilać z czasem. Często towarzyszą jej objawy takie jak zmęczenie, utrata masy ciała i nocne poty. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać poważniejszych problemów z krwią.

  • Wtórne włóknienie szpiku

    Jest to stan, który rozwija się jako powikłanie innych chorób krwi, takich jak czerwienica prawdziwa czy nadpłytkowość samoistna. Charakteryzuje się podobnymi zmianami w szpiku kostnym jak w pierwotnej mielofibrozie, prowadząc do włóknienia i zaburzeń w produkcji krwinek. Objawy mogą obejmować powiększenie śledziony, zmęczenie, anemię i inne problemy związane z krwią. Choroba może postępować stopniowo, a jej przebieg zależy od pierwotnej choroby, która ją wywołała. Pacjenci mogą doświadczać różnorodnych objawów, które wpływają na ich codzienne funkcjonowanie.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-504724-25-00Kod protokołuKRT-232-115Planowana liczba uczestników183 osobySponsorKartos Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).