Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie oceniające wpływ pakrytynibu na zwłóknienie szpiku kostnego u pacjentów z mielofibrozą i małopłytkowością

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej mielofibroza, która jest schorzeniem szpiku kostnego prowadzącym do jego włóknienia, czyli zastępowania prawidłowej tkanki szpiku przez tkankę włóknistą. Choroba ta może występować jako pierwotna mielofibroza lub rozwinąć się po innych schorzeniach krwi, takich jak czerwienica prawdziwa lub nadpłytkowość samoistna. W badaniu będzie stosowany lek o nazwie pakrytynib, który jest silnym i selektywnym inhibitorem kinaz, czyli substancją blokującą działanie określonych białek w komórkach. Badanie jest przeznaczone dla osób z mielofibrozą, które mają obniżoną liczbę płytek krwi, czyli małopłytkowość, ze stężeniem płytek między 50 a 120 tysięcy na mikrolitr.

Celem badania jest ocena wpływu pakrytynibu na zmniejszenie włóknienia w szpiku kostnym. Lek będzie podawany w postaci twardych kapsułek doustnie przez okres do 24 miesięcy, z maksymalną dawką 400 miligramów na dobę. Podczas badania uczestnicy będą poddawani regularnym badaniom, w tym biopsji szpiku kostnego, która polega na pobraniu małej próbki tkanki szpiku do oceny stopnia włóknienia, oraz badaniom rezonansu magnetycznego, które pozwalają na ocenę zawartości tłuszczu w szpiku kostnym. Badanie oceni również wpływ leku na liczbę płytek krwi i poziom hemoglobiny, czyli białka odpowiedzialnego za przenoszenie tlenu we krwi, a także na zmniejszenie objętości śledziony i nasilenie objawów choroby.

W trakcie badania będą monitorowane działania niepożądane leku oraz zbierane informacje o dawkowaniu i konieczności przerw w leczeniu lub zmniejszenia dawki. Dodatkowo będą przeprowadzane badania laboratoryjne oceniające zmiany w poziomach cytokin w osoczu, czyli substancji sygnałowych w organizmie, oraz zmiany w ekspresji genów związanych z chorobą. Badanie ma również na celu sprawdzenie, czy zmiany w szpiku kostnym widoczne w rezonansie magnetycznym i biopsji są powiązane z poprawą stanu zdrowia pacjentów, w tym z poprawą parametrów krwi i zmniejszeniem objętości śledziony.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia pacritinibem

    Zostanie rozpoczęte leczenie lekiem pacritinib, który jest przyjmowany doustnie w formie twardych kapsułek.

    Lek działa jako inhibitor, czyli substancja blokująca określone białka w organizmie, co ma pomóc w leczeniu włóknienia szpiku kostnego.

  2. Krok 2

    Ocena po 24 tygodniach leczenia

    Po 24 tygodniach od rozpoczęcia leczenia zostanie przeprowadzona ocena stanu zdrowia.

    Zostanie wykonana biopsja szpiku kostnego, czyli pobranie małej próbki szpiku do badania pod mikroskopem, aby sprawdzić, czy nastąpiło zmniejszenie stopnia włóknienia.

    Zostanie wykonane badanie rezonansu magnetycznego (MRI) w celu oceny zmian w szpiku kostnym, w szczególności ilości tkanki tłuszczowej.

    Zostanie oceniona odpowiedź na leczenie pod względem poziomu hemoglobiny, czyli białka odpowiedzialnego za przenoszenie tlenu we krwi, oraz sprawdzone będzie, czy konieczne są przetoczenia krwi.

    Zostanie oceniony poziom płytek krwi, czyli komórek odpowiedzialnych za krzepnięcie.

    Zostanie pobrana próbka krwi do oceny zmian w genach związanych z chorobą.

    Zostanie przeprowadzona ocena objętości śledziony, jeśli jest ona powiększona.

    Zostanie przeprowadzona ocena objawów choroby za pomocą kwestionariusza.

  3. Krok 3

    Kontynuacja leczenia do 52 tygodni

    Leczenie pacritinibem będzie kontynuowane do 52 tygodni, czyli przez około rok od rozpoczęcia.

    W tym okresie będą monitorowane działania niepożądane leku oraz ogólny stan zdrowia.

    Będzie oceniana dawka leku, ewentualne przerwy w leczeniu lub konieczność zmniejszenia dawki.

  4. Krok 4

    Ocena końcowa po 52 tygodniach leczenia

    Po 52 tygodniach leczenia zostanie przeprowadzona końcowa ocena efektów terapii.

    Zostanie ponownie wykonana biopsja szpiku kostnego w celu sprawdzenia, czy nastąpiło zmniejszenie stopnia włóknienia o co najmniej jeden stopień w porównaniu do stanu początkowego.

    Zostanie wykonane kolejne badanie MRI do oceny zmian w szpiku kostnym.

    Zostanie oceniona trwałość odpowiedzi na leczenie pod względem poziomu hemoglobiny i potrzeby przetaczania krwi przez cały okres 52 tygodni.

    Zostanie oceniony poziom płytek krwi bez konieczności ich przetaczania.

    Zostanie pobrana próbka krwi do ponownej oceny zmian w genach związanych z chorobą.

    Zostanie przeprowadzona ocena objętości śledziony, jeśli była ona powiększona na początku badania.

    Zostanie przeprowadzona końcowa ocena objawów choroby za pomocą kwestionariusza.

    Zostanie przeprowadzona analiza wszystkich działań niepożądanych, które wystąpiły podczas leczenia.

  5. Krok 5

    Zakończenie udziału

    Po zakończeniu 52 tygodni leczenia i przeprowadzeniu wszystkich badań końcowych udział w badaniu zostanie zakończony.

    Przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki leku należy stosować skuteczne metody antykoncepcji, jeśli jest się osobą w wieku rozrodczym.

Kto może wziąć udział w badaniu?

15 kryteriów

  • Musisz podpisać pisemną i dobrowolną zgodę na udział w badaniu.
  • Musisz mieć ukończone 18 lat.
  • Musisz mieć potwierdzoną diagnozę mielofibrozy (jest to choroba szpiku kostnego), która może być pierwotna lub rozwinąć się po czerwienicy prawdziwej albo po nadpłytkowości samoistnej.
  • Musisz mieć małopłytkowość (niską liczbę płytek krwi), to znaczy liczbę płytek krwi pomiędzy 50 a 120 tysięcy na mikrolitr.
  • Musisz wymagać leczenia inhibitorem JAK-2 (to rodzaj leku stosowanego w tej chorobie) w opinii lekarza prowadzącego i być odpowiedni do rozpoczęcia leczenia pakrynitybem jako pierwszym lub drugim lekiem z tej grupy.
  • Jeśli wcześniej otrzymywałeś leczenie, musisz wyzdrowieć z działań niepożądanych do stopnia 1 lub mniejszego.
  • Musisz mieć stan sprawności według skali ECOG (skala oceniająca ogólną sprawność fizyczną) wynoszący 0, 1 lub 2, co oznacza, że jesteś w stanie funkcjonować samodzielnie lub z niewielkim ograniczeniem.
  • Musisz być zakwalifikowany do grupy ryzyka pośredniego-1, pośredniego-2 lub wysokiego według skali DIPSS (skala oceniająca rokowanie w mielofibrozie).
  • Musisz mieć liczbę blastów (niedojrzałych komórek krwi) we krwi obwodowej poniżej 5% oraz bezwzględną liczbę neutrofilów (rodzaj białych krwinek) co najmniej 500 na mikrolitr.
  • Musisz mieć prawidłową krzepliwość krwi, określoną przez czas protrombinowy i czas częściowej tromboplastyny nie większe niż 1,5 razy powyżej górnej granicy normy.
  • Musisz mieć odpowiednią czynność wątroby, co oznacza, że enzymy wątrobowe (ALT i AST) nie mogą przekraczać 3 razy górnej granicy normy, lub 5 razy jeśli podwyższenie jest związane z mielofibrozą, a bilirubina całkowita i bezpośrednia nie może przekraczać 4 razy górnej granicy normy.
  • Musisz mieć odpowiednią czynność nerek, określoną przez szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej większy niż 30 mililitrów na minutę.
  • Jeśli jesteś osobą w wieku rozrodczym, musisz być gotowy stosować skuteczne metody antykoncepcji podczas badania i do 30 dni po ostatniej dawce leku.
  • Musisz być gotowy i w stanie tolerować częste badania rezonansem magnetycznym (MRI) oraz biopsję szpiku kostnego (pobranie próbki szpiku do badania) podczas badania.
  • Musisz być w stanie zrozumieć i chętny do wypełniania ocen objawów choroby w formie kwestionariuszy.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak szczegółowych kryteriów wykluczających w dostępnych danych badania klinicznego
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Pacritinib to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest stosowany w leczeniu pacjentów z włóknieniem szpiku kostnego, którzy mają niską liczbę płytek krwi. Lek ten ma na celu zmniejszenie włóknienia w szpiku kostnym. Włóknienie szpiku kostnego to stan, w którym normalny szpik kostny zostaje zastąpiony tkanką bliznowatą, co utrudnia prawidłowe wytwarzanie komórek krwi. Pacritinib jest podawany wszystkim uczestniczącym w badaniu pacjentom, ponieważ jest to badanie otwarte z pojedynczą grupą, co oznacza, że wszyscy otrzymują ten sam lek.

Co już wiadomo o tej terapii

Pacritinib – Lek podawany doustnie, który jest obecnie badany w badaniach klinicznych jako potencjalne leczenie dla pacjentów z mielofibroza (chorobą szpiku kostnego powodującą nadmierne bliznowacenie). Substancja ta jest szczególnie testowana u osób, które mają obniżoną liczbę płytek krwi, co stanowi poważne wyzwanie w leczeniu tej choroby. Pacritinib działa poprzez blokowanie specyficznych białek w komórkach (kinaz JAK), które są odpowiedzialne za nieprawidłowy wzrost tkanki włóknistej w szpiku kostnym i inne objawy choroby. Głównym celem badań jest sprawdzenie, czy lek może zmniejszyć zwłóknienie szpiku kostnego i poprawić stan pacjentów z tym schorzeniem.

Badane choroby

Włóknienie szpiku – Mielofibroza to przewlekła choroba szpiku kostnego, w której dochodzi do nadmiernego rozrostu tkanki włóknistej w szpiku. W wyniku tego procesu szpik kostny jest stopniowo zastępowany przez tkankę bliznowatą, co utrudnia prawidłową produkcję komórek krwi. Choroba należy do nowotworów mieloproliferacyjnych, w których szpik produkuje nieprawidłowe komórki krwiotwórcze. W miarę postępu choroby dochodzi do powiększenia śledziony, która przejmuje funkcję wytwarzania komórek krwi. Pacjenci doświadczają niedokrwistości, zmniejszenia liczby płytek krwi oraz różnych objawów ogólnych. Mielofibroza może rozwijać się samoistnie lub powstać jako powikłanie innych chorób szpiku kostnego.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-522509-39-00Kod protokołuGEMFIN-MF-PACRI 2401Planowana liczba uczestników30 osóbSponsorGrupo Espanol De Enfermedades Mieloproliferativas Cronicas Ph

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).