W skrócie
S230815-2 jest badany w jednym wczesnym badaniu klinicznym u dzieci z KCNT1-related Developmental and Epileptic Encephalopathy. Celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leczenia oraz zebranie pierwszych danych z badania fazy 1/2. Badanie dotyczy pacjentów pediatrycznych z tą rzadką chorobą.
Najważniejsze informacje
- S230815-2 jest badany w jednym wczesnym badaniu klinicznym u dzieci z KCNT1-related Developmental and Epileptic Encephalopathy. Badanie ma charakter fazy 1/2 i jest prowadzone jako otwarte, wieloośrodkowe badanie z wielokrotnym zwiększaniem dawki. Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leczenia. Najważniejszy miernik to częstość i nasilenie działań niepożądanych. Planowana liczba uczestników to 28 osób. Badanie jest obecnie autoryzowane.
Przegląd badania
W dostarczonych danych opisano jedno badanie kliniczne dotyczące S230815-2, prowadzone u pacjentów pediatrycznych z KCNT1-related Developmental and Epileptic Encephalopathy. Jest to badanie interwencyjne, czyli takie, w którym uczestnicy otrzymują badaną terapię, aby ocenić jej działanie w warunkach badania.
Tytuł badania wskazuje, że jest to badanie first-in-human, czyli pierwsze badanie u ludzi, oraz że ma ono charakter wieloośrodkowy, otwarty i z wielokrotnym zwiększaniem dawki. Oznacza to, że badanie odbywa się w więcej niż jednym ośrodku, a badacze wiedzą, jakie leczenie otrzymują uczestnicy.
Kto bierze udział
Badanie obejmuje uczestników pediatrycznych, czyli dzieci, które mają rozpoznaną KCNT1-related Developmental and Epileptic Encephalopathy. To rzadka choroba rozwojowa i padaczkowa, wymieniona w danych źródłowych jako główna jednostka chorobowa badania.
W opisie nie podano dodatkowych kryteriów kwalifikacji, takich jak wiek w latach, wcześniejsze leczenie czy inne wymagania medyczne. Z dostępnych informacji wynika jedynie, że badanie jest skierowane do dzieci z tym konkretnym rozpoznaniem.
Jak zaplanowano badanie
Badanie ma fazę 1/2, co oznacza wczesny etap rozwoju klinicznego. W takich badaniach najpierw ocenia się, czy leczenie jest bezpieczne i dobrze tolerowane, a dopiero potem zbiera się więcej danych o jego zastosowaniu w badanej grupie.
W danych podano także, że badanie jest otwarte i prowadzone w modelu multiple ascending dose, czyli z wielokrotnym zwiększaniem dawki. W praktyce oznacza to, że kolejne grupy uczestników mogą otrzymywać różne dawki, aby sprawdzić bezpieczeństwo badanej terapii.
W opisie interwencji wskazano, że chodzi o S230815 Solution for injection 10mg/ml do podania dokanałowego. To ważna informacja organizacyjna badania, ponieważ określa formę podania stosowaną w tym protokole badawczym.
Co jest oceniane
Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji S230815-2 u dzieci z KCNT1-DEE. Bezpieczeństwo oznacza sprawdzenie, czy leczenie nie powoduje nieakceptowalnych problemów zdrowotnych, a tolerancja pokazuje, jak dobrze organizm znosi terapię.
W krótkim opisie badania podkreślono, że celem jest również uzyskanie pierwszych danych dotyczących stosowania S230815-2 w tej grupie pacjentów. Ponieważ jest to badanie wczesnej fazy, nacisk kładzie się przede wszystkim na ocenę, czy terapia może być dalej rozwijana w kolejnych badaniach.
Jakie wyniki są mierzone
Najważniejszym wynikiem badania jest częstość i nasilenie działań niepożądanych. Działania niepożądane to niechciane problemy zdrowotne, które mogą pojawić się podczas badania leczenia.
Ten punkt końcowy pomaga badaczom ocenić, czy S230815-2 jest odpowiednio bezpieczne i czy można kontynuować jego rozwój kliniczny w tej populacji dzieci. W dostarczonych danych nie podano innych końcowych punktów badania.
Status badania i liczba uczestników
Status badania został podany jako Authorised, czyli autoryzowane. Oznacza to, że badanie zostało zatwierdzone do prowadzenia zgodnie z danymi źródłowymi.
Planowana liczba uczestników wynosi 28 osób. Taka liczba jest typowa dla wczesnych badań klinicznych, w których najpierw zbiera się podstawowe informacje o bezpieczeństwie i tolerancji leczenia.
W tabeli źródłowej wskazano jeden identyfikator badania: NCT07227857. To numer, który pozwala rozpoznać konkretne badanie w rejestrze badań klinicznych.