Badanie bezpieczeństwa i tolerancji leku S230815 podawanego dokanałowo u dzieci z encefalopatią padaczkową rozwojową związaną z genem KCNT1

Badanie dotyczy dzieci z encefalopatią rozwojowo-padaczkową związaną z genem KCNT1, która jest rzadką chorobą genetyczną powodującą napady padaczkowe i zaburzenia rozwojowe. W ramach badania testowany jest nowy lek o nazwie S230815, który jest oligonukleotydem antysensownym zaprojektowanym do oddziaływania na gen KCNT1. Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i tolerancji tego leku u dzieci z tą chorobą.

Lek S230815 podawany jest w formie roztworu do wstrzykiwań przez nakłucie lędźwiowe, czyli bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego. W trakcie badania pacjenci otrzymują stopniowo zwiększane dawki leku, a lekarze obserwują ich stan zdrowia i monitorują występowanie możliwych działań niepożądanych. Badanie jest prowadzone w sposób otwarty, co oznacza, że zarówno lekarze jak i pacjenci wiedzą, jaki lek jest podawany.

Badanie składa się z dwóch części - wstępnej fazy Ib oraz głównej fazy II. W czasie trwania badania pacjenci są regularnie badani przez lekarzy, którzy sprawdzają ich stan zdrowia i bezpieczeństwo stosowania leku. Zbierane są również informacje o liczbie napadów padaczkowych występujących u pacjentów. Pacjenci mogą kontynuować przyjmowanie swoich dotychczasowych leków przeciwpadaczkowych podczas udziału w badaniu.