Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością bexicaserinu (LP352) u dzieci i dorosłych z encefalopatią rozwojową i padaczkową

Rozpoczęcie badania i pierwsza wizyta

Po pomyślnym ukończeniu poprzedniego badania (LP352-301 lub LP352-302), zostaniesz zakwalifikowany do tego długoterminowego badania.

Podczas pierwszej wizyty lekarz przeprowadzi szczegółowe badanie fizykalne, które obejmuje ogólną ocenę stanu zdrowia poprzez oględziny, osłuchiwanie i badanie palpacyjne.

Zostanie wykonane 12-odprowadzeniowe EKG - to badanie sprawdza rytm i aktywność elektryczną serca za pomocą elektrod naklejanych na klatkę piersiową.

Lekarz zmierzy parametry życiowe, czyli tętno, ciśnienie krwi, temperaturę ciała i częstość oddechów.

Zostanie sprawdzone, czy masz niezawodnego i stałego rodzica, prawnego opiekuna lub opiekuna, który będzie Cię wspierał podczas całego badania.

Otrzymasz instrukcje dotyczące prowadzenia elektronicznego dzienniczka napadów (eDiary), w którym będziesz zapisywał wszystkie napady padaczkowe.

Badania laboratoryjne i ocena bezpieczeństwa

Zostanie pobrana próbka krwi do badań laboratoryjnych bezpieczeństwa, które sprawdzą funkcjonowanie narządów wewnętrznych i ogólny stan zdrowia.

Lekarz przeprowadzi ocenę przy użyciu C-SSRS (Skala Oceny Ryzyka Samobójczego Columbia), która bada myśli i zachowania związane z krzywdzeniem siebie.

Zostanie wypełniony kwestionariusz PHQ-9 (Kwestionariusz Zdrowia Pacjenta-9), który ocenia nastrój i objawy depresji poprzez 9 pytań o samopoczucie w ostatnich dwóch tygodniach.

Zostaną zmierzone parametry wzrostu - wzrost i masa ciała, aby monitorować rozwój fizyczny podczas badania.

Rozpoczęcie przyjmowania leku badanego

Otrzymasz bexicaserin (LP352) w postaci roztworu doustnego do przyjmowania przez usta.

Lek będziesz przyjmował zgodnie z dawką i częstotliwością ustaloną przez lekarza na podstawie Twojej wcześniejszej odpowiedzi na leczenie.

Dawkowanie może być dostosowywane przez lekarza w zależności od Twojej odpowiedzi na leczenie i tolerancji leku.

Przez pierwsze 28 dni będziesz prowadził szczegółowy dzienniczek napadów, zapisując wszystkie napady padaczkowe typu napadów ruchowych, które można policzyć.

Okres obserwacji i monitorowania

Przez cały czas trwania badania będziesz regularnie odwiedzał klinikę na zaplanowane wizyty kontrolne.

Podczas każdej wizyty lekarz będzie sprawdzał występowanie działań niepożądanych (TEAE) - wszelkich problemów zdrowotnych lub objawów, które mogą wystąpić podczas przyjmowania leku.

Będą monitorowane szczególnie poważne działania niepożądane (SAE) oraz działania niepożądane prowadzące do przerwania leczenia.

Regularnie będą powtarzane badania laboratoryjne, pomiary parametrów życiowych, badanie fizykalne i EKG.

Kontynuuj prowadzenie dzienniczka napadów przez cały okres badania, zapisując częstotliwość i rodzaj napadów.

Ocena skuteczności leczenia

Lekarz będzie analizował zmiany w częstotliwości napadów ruchowych, porównując średnią z 28-dniowego okresu leczenia z okresem podstawowym (baseline) sprzed rozpoczęcia badania.

Zostanie ocenione, czy jesteś respondentem 50% - czy częstotliwość napadów zmniejszyła się o co najmniej 50% w porównaniu do okresu przed leczeniem.

Będzie prowadzona długoterminowa ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku podczas okresu podtrzymującego (maintenance), który obejmuje średnią z 28-dniowego okresu porównywaną z okresem podstawowym.

Regularne wizyty kontrolne

Podczas regularnych wizyt będą ponownie sprawdzane kwestionariusze C-SSRS i PHQ-9 w celu monitorowania stanu psychicznego.

Parametry wzrostu (wzrost i masa ciała) będą regularnie mierzone, szczególnie istotne u dzieci w wieku rozwojowym.

Lekarz będzie oceniał ogólną tolerancję leku i dostosowywał dawkowanie w razie potrzeby.

Każda zmiana w stanie zdrowia lub nowe objawy będą dokładnie rejestrowane i oceniane przez zespół badawczy.

Długoterminowe monitorowanie

Badanie ma charakter długoterminowy, co oznacza, że będzie trwało przez dłuższy okres w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności leku w czasie.

Będziesz kontynuował przyjmowanie bexicaserinu dopóki lekarz uzna, że odnosisz korzyści z leczenia i lek jest dla Ciebie bezpieczny.

Regularne wizyty kontrolne będą kontynuowane według harmonogramu ustalonego przez zespół badawczy.

Prowadzenie dzienniczka napadów będzie konieczne przez cały okres uczestnictwa w badaniu w celu dokładnego monitorowania skuteczności leczenia.