Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
149 Rue De Sevres, 75015 Paryż, Francja
Hopital Necker Enfants Malades (Paryż, Francja) specjalizuje się w badaniach klinicznych m.in. w takich schorzeniach jak: Anemia sierpowata, Osteochondrodysplazja, Zapalenie jelita grubego wrzodziejące, Spektrum przerostu związanego z PIK3CA. Ośrodek prowadzi ważne badania.
W dziale gastroenterologii pediatrycznej Szpitala Necker Enfants Malades prowadzone są badania nad chorobami układu pokarmowego, w tym nad stanami zapalnymi jelit, zaburzeniami wchłaniania oraz metabolicznymi konsekwencjami cystic fibrosis.
Badania te mają na celu opracowanie skuteczniejszych metod leczenia oraz poprawę jakości życia małych pacjentów, a ich wyniki są regularnie prezentowane w międzynarodowych konferencjach.
Departament intensywnie bada układ immunologiczny w kontekście chorób autoimmunologicznych i pierwotnych niedoborów odporności, w tym zespołów zapalnych oraz posttransplantacyjnych zaburzeń limfoproliferacyjnych.
Celem jest zwiększenie skuteczności interwencji immunologicznych oraz zmniejszenie ryzyka powikłań związanych z leczeniem.
W dziale genetyki klinicznej prowadzone są badania nad wrodzonymi zaburzeniami rozwojowymi, w tym achondroplazją, zespołem Alagille oraz klasyczną hiperplazją nadnerczy.
Prace te przyczyniają się do rozwoju spersonalizowanej medycyny i otwierają perspektywy dla terapii przyczynowych u najmłodszych pacjentów.
Sekcja nefrologiczna koncentruje się na chorobach nerek i układu moczowego u dzieci, obejmując zarówno schorzenia pierwotne, jak i powikłania po przeszczepach.
Celem jest przedłużenie funkcji nerek oraz poprawa jakości życia dzieci z przewlekłymi schorzeniami nefrologicznymi.
W ramach onkologii pediatrycznej prowadzone są badania nad nowoczesnymi terapiami w białaczkach, chłoniakach oraz nowotworach układu nerwowego.
Prace mają na celu zwiększenie przeżywalności oraz zmniejszenie toksyczności leczenia onkologicznego u najmłodszych pacjentów.
Badania w obszarze metabolizmu obejmują cukrzycę typu 1, pierwotne zaburzenia metaboliczne oraz zaburzenia związane z niedoborami enzymatycznymi.
Celem jest opracowanie innowacyjnych metod kontrolowania zaburzeń metabolicznych oraz poprawa prognoz klinicznych.
Dział kardiologiczny i pulmonologiczny prowadzi badania nad chorobami sercowo-naczyniowymi oraz układem oddechowym u pacjentów pediatrycznych, w tym nad niewydolnością serca i ciężkimi infekcjami płuc.
Prace te mają na celu zwiększenie szans przeżycia i poprawę jakości życia dzieci z poważnymi schorzeniami sercowo-oddechowymi.
Badania kliniczne, do których ten ośrodek teraz rekrutuje.
Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności SENS-601 u dzieci z ubytkiem słuchu spowodowanym biallelicznymi mutacjami genu GJB2
FrancjaBadanie wpływu somatrogonu w porównaniu z somatropiną u dzieci z małymi rozmiarami przy urodzeniu (SGA) lub idiopatyczną niską posturą
FrancjaFrancjaBadanie BMN 333 i wosorytydu u dzieci z achondroplazją
FrancjaBadanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania pegtibatinase w porównaniu z placebo u pacjentów w wieku od 12 do 65 lat z klasyczną homocystynurią
FrancjaBadanie filgotinibu u dzieci i młodzieży cierpiących na młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów.
FrancjaBadanie glofitamabu u pacjentów z nawrotowym lub opornym chłoniakiemomiędzykomórkowym u złośliwym
FrancjaBadanie skuteczności etrasimodu argininy u dzieci z umiarkowanie lub ciężką postacią wrzodziejącego zapalenia jelita grubego
FrancjaBadanie baricitinabu w zachowaniu funkcji komórek beta u dzieci i dorosłych z nowo rozpoznaną cukrzycą typu 1
FrancjaBadanie skuteczności baricytinibu w opóźnianiu cukrzycy typu 1 u dzieci i dorosłych z grupy ryzyka
FrancjaBadanie długoterminowe oceniające bezpieczeństwo i skuteczność wosorytydu u dzieci z hypochondroplazją
FrancjaBadanie oceniające luspaterceptu u pacjentów z rzadkimi dziedzicznymi niedokrwistościami w celu zmniejszenia zapotrzebowania na transfuzje krwi
FrancjaWejdź na poziom „Zweryfikowany i wyróżniony”: własny opis, zdjęcia i numer telefonu na tej stronie oraz pierwsze miejsce przy każdym badaniu, które prowadzisz.
Zobacz ofertę dla ośrodkówOpowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
