Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie BMN 333 i wosorytydu u dzieci z achondroplazją

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badane jest achondroplazja, czyli choroba powodująca nieprawidłowy wzrost kości i niższy wzrost. W tym badaniu porównywane są dwa leki: BMN 333 oraz vosoritide. Celem badania jest sprawdzenie, czy BMN 333 działa lepiej lub podobnie do vosoritide i czy jest bezpieczny u dzieci z achondroplazją.

Badanie trwa kilkadziesiąt tygodni. Dzieci otrzymują zastrzyki pod skórę i są obserwowane podczas leczenia. W części badania porównuje się różne dawki BMN 333 z vosoritide, a później wybiera się jedną dawkę do dalszego porównania. W czasie badania lekarze oceniają rozwój dziecka, wzrost i ogólny stan zdrowia oraz sprawdzają, czy pojawiają się działania niepożądane, czyli niechciane objawy po leczeniu.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Po włączeniu do badania otrzymujesz leczenie w postaci zastrzyków podskórnych, czyli podawanych pod skórę.

    W fazie 2 możesz otrzymywać jedną z 3 dawek BMN 333 albo vosoritide.

    BMN 333 jest podawany jako proszek do przygotowania roztworu do wstrzyknięć. W dostarczonych danych nie podano konkretnej dawki ani częstotliwości podawania dla tego leku.

    Vosoritide jest podawany podskórnie. W danych podano dwie postacie leku: 0,4 mg oraz 0,8 mg, obie do podawania w zastrzyku.

  2. Krok 2

    Okres leczenia i ocena w fazie 2

    W faze 2 ocena skuteczności leczenia obejmuje pomiar przewidywanego rocznego tempa wzrostu (AGV, czyli przewidywanego wzrostu w ciągu roku) na podstawie wyników z 26., 39. i 52. tygodnia.

    W tych samych punktach czasowych oceniane są także: wzrost w pozycji stojącej, wskaźnik wzrostu wyrażony jako z-score oraz stosunek górnej do dolnej części ciała.

    W trakcie tej fazy sprawdzane są również działania niepożądane, czyli niepożądane objawy po leczeniu, w tym poważne działania niepożądane oraz zdarzenia związane ze szczególnym zainteresowaniem badania.

    Dodatkowo wykonywane są: badanie fizykalne, pomiar parametrów życiowych, ekg (badanie pracy serca), badania obrazowe, takie jak rtg i dxa (badanie gęstości kości), oraz badania laboratoryjne.

  3. Krok 3

    Ocena po 52 tygodniach w fazie 3

    W faze 3 otrzymujesz BMN 333 w wybranej dawce albo vosoritide.

    Po 52 tygodniach leczenia oceniany jest główny wynik badania, czyli AGV, to jest przewidywane roczne tempo wzrostu.

    Po 52 tygodniach oceniane są także zmiany od początku badania w: wzroście w pozycji stojącej, z-score wzrostu oraz stosunku górnej do dolnej części ciała.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Wiek w momencie podpisania zgody na udział: od 2 do mniej niż 11 lat w fazie 2 lub od 2 do mniej niż 18 lat w fazie 3.
  • Potwierdzona achondroplazja na podstawie udokumentowanego badania genetycznego, czyli badania, które sprawdza zmiany w genach.
  • Otwarte nasady kości ocenione na zdjęciu rentgenowskim lewej dłoni i nadgarstka; oznacza to, że kości nadal rosną.
  • U dziewcząt i kobiet w wieku 10 lat lub starszych albo u tych, które zaczęły miesiączkować, ujemny test ciążowy podczas badania przesiewowego, czyli na początku kwalifikacji do badania, oraz gotowość do wykonywania kolejnych testów ciążowych w trakcie badania.
  • W fazie 2 dziecko musi być na etapie Tanner I, czyli w najwcześniejszym etapie rozwoju dojrzewania.
  • W fazie 3 może być dowolny etap Tanner, czyli dowolny etap rozwoju dojrzewania.
  • Masa ciała co najmniej 8,0 kg podczas wizyty przesiewowej.
  • Uczestnik musi być chodzący i umieć stać samodzielnie, bez pomocy innej osoby.
  • Opiekun musi być gotowy do podawania zastrzyków uczestnikowi oraz do ukończenia wymaganego szkolenia z ich wykonywania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Nie można uczestniczyć, jeśli występuje niski wzrost z innej przyczyny niż achondroplazja, na przykład: hipochondroplazja, zespół Downa (trisomia 21), pseudoachondroplazja lub niedobór hormonu wzrostu (gdy organizm nie wytwarza go w wystarczającej ilości).
  • Nie można uczestniczyć przy niedoczynności tarczycy lub nadczynności tarczycy, chyba że są leczone i dobrze kontrolowane. Tarczyca to gruczoł w szyi, który wpływa na pracę organizmu.
  • Nie można uczestniczyć przy cukrzycy, chyba że choroba jest dobrze kontrolowana. Cukrzyca to stan, w którym poziom cukru we krwi jest zbyt wysoki.
  • Nie można uczestniczyć przy chorobie zapalnej autoimmunologicznej. Jest to choroba, w której układ odpornościowy atakuje własne tkanki organizmu.
  • Nie można uczestniczyć przy autonomicznej neuropatii, czyli uszkodzeniu nerwów kontrolujących automatyczne czynności organizmu, takie jak tętno, ciśnienie krwi czy trawienie.
  • Nie można uczestniczyć, jeśli w przeszłości występowała niewydolność nerek. Oznacza to, że nerki nie pracowały prawidłowo.
  • Nie można uczestniczyć, jeśli w przeszłości występowała choroba serca lub naczyń krwionośnych. Naczynia krwionośne to tętnice i żyły, którymi płynie krew.
  • Nie można uczestniczyć przy niestabilnym stanie klinicznym, czyli gdy stan zdrowia nie jest wyrównany i może się szybko zmieniać.
  • Nie można uczestniczyć przy istotnej chorobie bioder, czyli takim problemie ze stawami biodrowymi, który jest ważny medycznie.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • BMN 333

    badany lek podawany pod skórę w formie zastrzyku. W tym badaniu jest to lek testowy, czyli nowa terapia sprawdzana u dzieci z achondroplazją. Naukowcy chcą ocenić, czy pomaga lepiej wpływać na wzrost kości i czy jest bezpieczny.

  • Vosoritide

    lek podawany pod skórę w formie zastrzyku, używany w badaniu jako lek porównawczy. Służy do sprawdzenia, jak nowy lek BMN 333 działa w porównaniu z obecnie znaną terapią. Lek ten ma pomóc ocenić skuteczność i bezpieczeństwo leczenia po dłuższym czasie stosowania.

Co już wiadomo o tej terapii

  • BMN 333

    BMN 333 jest podawany podskórnie, czyli w zastrzyku pod skórę, a w badaniu występuje w postaci proszku do przygotowania roztworu do wstrzyknięć. Jest to lek badany, więc jego pełny profil kliniczny nie jest jeszcze dobrze opisany w medycynie i literaturze, ale rozwijany jest jako nowa opcja dla dzieci z achondroplazją. Jego główne zastosowanie ma dotyczyć leczenia zaburzeń wzrostu związanych z tą chorobą, a na poziomie komórkowym ma wpływać na szlaki sygnałowe kontrolujące wzrost kości, tak aby wspierać ich prawidłowe wydłużanie. Należy do grupy leków biologicznych lub nowoczesnych leków ukierunkowanych na mechanizmy choroby, ale dokładna klasyfikacja farmakologiczna nie jest jeszcze ustalona.

  • Vosoritide

    Vosoritide podaje się podskórnie jako zastrzyk, zwykle po wcześniejszym przygotowaniu leku z proszku i rozpuszczalnika. Jest to lek znany w medycynie i opisywany w literaturze jako terapia dla dzieci z achondroplazją, a także lek sierocy. Stosuje się go głównie w celu poprawy tempa wzrastania u dzieci z tą chorobą, ponieważ działa na poziomie komórkowym przez zmniejszanie nadmiernego hamowania wzrostu kości i wspieranie ich rozwoju. Farmakologicznie jest to peptydowy lek biologiczny o działaniu na układ regulujący wzrost kości, należący do grupy leków stosowanych w chorobach układu kostnego.

Badane choroby

Achondroplazja - Achondroplasia is a genetic bone growth disorder that causes short stature, especially short arms and legs compared with the trunk. It begins before birth and affects how the bones grow and harden during childhood. Growth usually remains slower than normal throughout development, and body proportions stay different from those of average growth. Certain body features, such as a larger head, a flatter midface, and a curved lower back, may become more noticeable as the child grows.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IVNumer badania2025-523811-12-00Kod protokołu333-301Planowana liczba uczestników210 osóbSponsorBiomarin Pharmaceutical Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).