Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie długoterminowego stosowania infigratinibu u dzieci z achondroplazją

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z achondroplazją, co jest najczęstszą formą karłowatości, charakteryzującą się niskim wzrostem i nieproporcjonalnie krótkimi kończynami. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności długoterminowego stosowania leku infigratinib, który jest selektywnym inhibitorem kinazy tyrozynowej FGFR 1-3. Lek ten jest podawany doustnie w formie kapsułek lub tabletek.

W trakcie badania dzieci będą przyjmować infigratinib codziennie przez dłuższy okres. Badanie ma na celu obserwację zmian w wysokości ciała dzieci oraz innych aspektów zdrowia, takich jak proporcje ciała, waga, wskaźnik masy ciała (BMI), a także jakość życia związana ze zdrowiem. Dodatkowo, badanie będzie monitorować ewentualne działania niepożądane związane z leczeniem.

Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany. Uczestnicy będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy w celu monitorowania postępów i oceny efektów leczenia. Badanie ma na celu dostarczenie informacji na temat długoterminowego wpływu infigratinibu na wzrost i rozwój dzieci z achondroplazją.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi spełniać określone kryteria włączenia, takie jak wiek od 3 do poniżej 18 lat oraz zdolność do połykania leków doustnych.

    Uczestnik musi mieć zdiagnozowaną achondroplazję, potwierdzoną klinicznie i genetycznie.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek infigratinib jest podawany doustnie w formie kapsułek lub tabletek.

    Dawkowanie odbywa się codziennie przez dłuższy okres czasu, zgodnie z zaleceniami badania.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Regularne wizyty kontrolne są przeprowadzane w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji długoterminowego stosowania infigratinibu.

    Monitorowane są wszelkie działania niepożądane oraz poważne działania niepożądane.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku jest oceniana poprzez zmiany w wysokości ciała uczestnika w czasie, mierzone w skali Z.

    Dodatkowe oceny obejmują zmiany w proporcjach ciała, masie ciała, wskaźniku masy ciała (BMI) oraz inne aspekty zdrowotne.

  5. Krok 5

    Długoterminowe obserwacje

    Badanie obejmuje długoterminowe obserwacje, które mogą trwać do 2029 roku.

    Celem jest ocena wpływu leku na jakość życia, funkcje poznawcze oraz inne aspekty zdrowotne uczestników.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Dzieci z achondroplazją, które ukończyły wcześniejsze badanie z lekiem infigratinib.
  • Dzieci i ich rodzice, opiekunowie prawni lub opiekunowie muszą być chętni i zdolni do uczestnictwa w wizytach i procedurach badania.
  • Dzieci muszą być w stanie połknąć lek w formie doustnej.
  • Negatywny test ciążowy u dziewcząt w wieku 10 lat lub starszych, lub u dziewcząt, które miały już pierwszą miesiączkę.
  • Jeśli dziecko jest aktywne seksualnie, musi być gotowe do stosowania bardzo skutecznej metody antykoncepcji podczas przyjmowania leku i przez 1 miesiąc po ostatniej dawce leku.
  • Rodzice, opiekunowie prawni lub opiekunowie muszą wyrazić pisemną zgodę na udział dziecka w badaniu, a dziecko musi wyrazić zgodę, jeśli jest to wymagane.
  • Dzieci w wieku od 3 do poniżej 18 lat, które mają potencjał wzrostu.
  • Dzieci muszą mieć zdiagnozowaną achondroplazję, potwierdzoną badaniami genetycznymi.
  • Dzieci muszą mieć co najmniej 6-miesięczny okres oceny wzrostu w badaniu PROPEL przed rozpoczęciem badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej achondroplazji, nie mogą brać udziału w badaniu. Achondroplazja to stan, który wpływa na wzrost kości.
  • Osoby, które nie są w odpowiednim przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Badanie jest przeznaczone dla określonej grupy wiekowej.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na bezpieczeństwo lub wyniki badania, nie mogą brać udziału.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą brać udziału w tym badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie przestrzegać zaleceń badania lub regularnie przyjmować leku, nie mogą uczestniczyć.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Infigratinib to lek stosowany w badaniu klinicznym, który jest inhibitorem kinazy tyrozynowej selektywnym dla FGFR 1-3. Jego celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji długoterminowego stosowania u dzieci z achondroplazją. Lek ten ma również na celu ocenę skuteczności poprzez obserwację zmian w wysokości ciała pacjentów w czasie.

Co już wiadomo o tej terapii

Infigratinib – Infigratinib jest lekiem podawanym doustnie, który jest badany w leczeniu achondroplazji, co jest stanem medycznym wpływającym na wzrost kości. Obecnie znajduje się w fazie 2 badań klinicznych, gdzie ocenia się jego bezpieczeństwo i skuteczność w długoterminowym stosowaniu u dzieci z achondroplazją. Działa jako inhibitor kinazy tyrozynowej selektywny dla receptorów FGFR 1-3, co oznacza, że blokuje specyficzne białka zaangażowane w procesy wzrostu komórek. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy tyrozynowej, co czyni go potencjalnym lekiem w terapii zaburzeń wzrostu kości.

Badane choroby

Achondroplazja – Jest to genetyczna choroba, która wpływa na wzrost kości, prowadząc do karłowatości. Osoby z achondroplazją mają zazwyczaj krótsze kończyny, ale normalnej wielkości tułów. Choroba ta jest spowodowana mutacją w genie FGFR3, co prowadzi do nieprawidłowego rozwoju chrząstki. W miarę jak dziecko rośnie, różnice w proporcjach ciała stają się bardziej widoczne. Mogą występować również inne objawy, takie jak ograniczona ruchomość stawów, skrzywienie kręgosłupa czy problemy z oddychaniem. Choroba jest dziedziczna, ale większość przypadków wynika z nowych mutacji genetycznych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2024-513857-55-00Kod protokołuQBGJ398-203Planowana liczba uczestników300 osóbSponsorQed Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).