Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa navepegritydu u młodzieży z achondroplazją

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy achondroplazji, która jest chorobą genetyczną wpływającą na wzrost kości, prowadzącą do niskiego wzrostu. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie navepegritide, który jest podawany w formie zastrzyku podskórnego. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa tego leku w poprawie wzrostu u młodzieży w wieku od 12 do poniżej 18 lat z achondroplazją.

W trakcie badania uczestnicy będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej navepegritide lub placebo. Zastrzyki będą podawane raz w tygodniu przez okres 52 tygodni. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno uczestnikom, jak i badaczom wiedzę, kto otrzymuje lek, a kto placebo, co nazywa się metodą podwójnie ślepej próby.

Głównym celem badania jest ocena wpływu navepegritide na wzrost uczestników po 52 tygodniach. Dodatkowo, badanie będzie analizować zmiany w wysokości ciała uczestników w porównaniu do początkowych pomiarów.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po przystąpieniu do badania, uczestnik musi wyrazić pisemną zgodę na udział. W przypadku osób poniżej wieku zgody, wymagana jest zgoda rodziców lub opiekunów prawnych. Po osiągnięciu pełnoletności, uczestnik musi samodzielnie wyrazić pisemną zgodę.

  2. Krok 2

    Randomizacja i przydział do grupy

    Uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca TransCon CNP lub grupa otrzymująca placebo. Proces ten jest podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani uczestnik, ani personel badawczy nie wiedzą, do której grupy uczestnik został przydzielony.

  3. Krok 3

    Podawanie leku

    Uczestnik otrzymuje TransCon CNP lub placebo w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych raz w tygodniu przez okres 52 tygodni. Rodzice lub opiekunowie prawni są odpowiedzialni za podawanie zastrzyków zgodnie z protokołem badania.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania regularnie monitorowane są wzrost i inne parametry zdrowotne uczestnika. Głównym celem jest ocena skuteczności navepegritydu na wzrost. Po 52 tygodniach oceniana jest średnia roczna prędkość wzrostu oraz zmiana w wysokości w stosunku do normy.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 52-tygodniowego okresu badania, uczestnik przechodzi końcową ocenę, która obejmuje pomiar wzrostu i inne badania kontrolne. Wyniki te są porównywane z danymi początkowymi w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Musisz mieć pisemną zgodę na udział w badaniu. Jeśli jesteś niepełnoletni, zgodę muszą wyrazić rodzice lub opiekunowie prawni. Gdy osiągniesz pełnoletność, będziesz musiał samodzielnie wyrazić zgodę.
  • Musisz być chłopcem lub dziewczynką w wieku od 12 do poniżej 18 lat.
  • Musisz mieć kliniczne rozpoznanie achondroplazji, co oznacza, że masz potwierdzenie genetyczne tej choroby. Można użyć wcześniejszych wyników badań jako dowodu.
  • Rodzice lub opiekunowie prawni muszą być gotowi i zdolni do podawania cotygodniowych zastrzyków podskórnych oraz przestrzegania zasad badania.
  • Musisz mieć co najmniej jeden wcześniejszy pomiar wzrostu z dokumentacji medycznej, który został wykonany od 6 do 15 miesięcy przed rozpoczęciem badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innych poważnych chorób, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może przyjmować leków, które mogą zakłócać działanie badanego leku.
  • Pacjent nie może mieć alergii na składniki badanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć historii poważnych reakcji alergicznych, które mogą zagrażać życiu.
  • Pacjent nie może mieć problemów z sercem, które mogą być pogorszone przez badany lek.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leku.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani planować ciąży w czasie trwania badania.
  • Pacjent nie może być karmiący piersią podczas badania.
  • Pacjent nie może mieć historii nadużywania substancji, które mogą wpływać na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Navepegritide to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest podawany w formie zastrzyków podskórnych raz w tygodniu przez 52 tygodnie. Celem stosowania tego leku jest ocena jego skuteczności w poprawie wzrostu u nastolatków z achondroplazją, co jest rodzajem karłowatości. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy ten lek może pomóc w zwiększeniu tempa wzrostu u pacjentów z tym schorzeniem.

Co już wiadomo o tej terapii

Navepegritide – Jest to lek podawany w formie zastrzyków podskórnych, stosowany raz w tygodniu. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa u dzieci i młodzieży z achondroplazją. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest wspomaganie wzrostu u pacjentów z tą chorobą. Działa na poziomie molekularnym poprzez wpływ na szlaki sygnalizacyjne związane z wzrostem kości. Klasyfikowany jest jako lek peptydowy, który może mieć potencjalne zastosowanie w leczeniu zaburzeń wzrostu.

Badane choroby

Achondroplazja – Jest to genetyczna choroba, która wpływa na wzrost kości, prowadząc do karłowatości. Osoby z achondroplazją mają zazwyczaj krótsze kończyny, ale normalnej wielkości tułów. Choroba ta jest spowodowana mutacją w genie FGFR3, która wpływa na rozwój chrząstki i kości. Dzieci z achondroplazją mogą doświadczać opóźnień w rozwoju motorycznym, ale ich rozwój intelektualny jest zazwyczaj normalny. W miarę dorastania mogą wystąpić problemy z kręgosłupem i stawami. Choroba jest dziedziczna, ale większość przypadków wynika z nowych mutacji.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2024-514208-15-00Kod protokołuASND0045Planowana liczba uczestników20 osóbSponsorAscendis Pharma Growth Disorders A/S

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).