Badanie bezpieczeństwa i skuteczności infigratinibu u niemowląt i małych dzieci z achondroplazją

Część z pojedynczą rosnącą dawką (SAD)

W tej części badania otrzymasz jedną dawkę leku infigratinib w postaci tabletki doustnej.

Celem tego etapu jest określenie odpowiedniej dawki leku do zastosowania w kolejnych częściach badania.

Podczas tej części będzie monitorowane bezpieczeństwo stosowania leku oraz sposób, w jaki organizm dziecka przetwarza lek.

Konieczne będzie przychodzenie na wizyty kontrolne zgodnie z harmonogramem ustalonym przez zespół badawczy.

Część Fazy 2 (otwarta)

W tej części badania dziecko będzie otrzymywać lek infigratinib w postaci tabletki doustnej.

Dawka leku zostanie dostosowana do grupy wiekowej dziecka na podstawie wyników z poprzedniej części badania.

Lek należy podawać doustnie zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego badanie.

Podczas tej części będzie oceniane bezpieczeństwo stosowania leku oraz sposób, w jaki organizm dziecka go przetwarza.

Będą przeprowadzane regularne badania kontrolne, w tym: pomiary ciała dziecka, badania laboratoryjne, badanie fizykalne, elektrokardiogram (badanie czynności serca), badania obrazowe oraz ocena rozwoju dziecka.

Będzie monitorowany stosunek długości górnej części ciała do dolnej, stosunek obwodu głowy do długości ciała oraz jakość życia dziecka.

Przeprowadzone zostanie badanie rezonansu magnetycznego (badanie obrazowe czaszki i mózgu bez użycia promieniowania rentgenowskiego).

Będzie oceniany wiek, w którym następuje zamknięcie ciemiączek i szwów czaszki.

Będzie monitorowana częstość występowania bezdechu sennego (przerw w oddychaniu podczas snu) oraz konieczność przeprowadzenia zabiegów chirurgicznych.

Wykonane zostaną zdjęcia rentgenowskie kończyn dolnych i całego kręgosłupa w celu oceny budowy kości.

Ta część badania trwa do 52 tygodni.

Część Fazy 2b (randomizowana, podwójnie zaślepiona, kontrolowana placebo)

W tej części badania dziecko zostanie losowo przydzielone do jednej z dwóch grup: otrzymującej lek infigratinib lub placebo (substancję nieaktywną, która wygląda jak lek, ale nie zawiera składnika leczniczego).

Ani rodzic, ani lekarz prowadzący badanie nie będą wiedzieć, czy dziecko otrzymuje lek, czy placebo (badanie podwójnie zaślepione).

Lek lub placebo będzie podawane w postaci tabletki doustnej zgodnie z zaleceniami lekarza.

Podczas tej części będzie szczegółowo oceniane bezpieczeństwo stosowania leku, w tym: działania niepożądane, poważne działania niepożądane, zmiany w wynikach badań laboratoryjnych, pomiary podstawowych funkcji życiowych, badanie fizykalne (w tym ocena zamknięcia ciemiączek, gdy dotyczy), elektrokardiogram oraz badania obrazowe.

Będą monitorowane nieprawidłowości w budowie kości, które nie są typowe dla achondroplazji, podwyższony poziom fosforanów we krwi, problemy ze wzrokiem oraz nieprawidłowości w tworzeniu się i wyrzynaniu zębów.

Będzie oceniane, czy dziecko osiąga kamienie milowe rozwoju (umiejętności typowe dla danego wieku) zgodnie z tabelami dla dzieci z achondroplazją.

Głównym celem tej części jest ocena zmiany w długości ciała dziecka po 52 tygodniach w porównaniu do wartości początkowej, wyrażonej jako wynik Z w odniesieniu do tabel dla dzieci z achondroplazją.

Będą również oceniane: stosunek długości górnej części ciała do dolnej, stosunek obwodu głowy do długości ciała oraz sposób, w jaki organizm dziecka przetwarza lek.

Będzie monitorowana jakość życia dziecka oraz rozwój w obszarach: społeczno-emocjonalnym, językowym i komunikacyjnym, poznawczym oraz ruchowym.

Przeprowadzone zostanie badanie rezonansu magnetycznego czaszki i mózgu.

Będzie oceniany wiek zamknięcia ciemiączek i szwów czaszki oraz częstość występowania bezdechu sennego.

Będzie monitorowana konieczność przeprowadzenia zabiegów chirurgicznych, takich jak usunięcie migdałków i trzeciego migdałka lub założenie drenażu do ucha.

Wykonane zostaną zdjęcia rentgenowskie kończyn dolnych i całego kręgosłupa w celu oceny budowy kości.

Ta część badania trwa 52 tygodnie.

Część przedłużona (Extension)

Jeśli dziecko ukończy część Fazy 2 lub Fazy 2b, może kontynuować udział w części przedłużonej badania.

Dziecko będzie otrzymywać lek infigratinib w postaci tabletki doustnej.

Ta część badania trwa do momentu, aż dziecko ukończy 3 lata życia (plus 6 miesięcy).

Podczas tej części będzie oceniane bezpieczeństwo długotrwałego stosowania leku, w tym: działania niepożądane, poważne działania niepożądane, zmiany w wynikach badań, pomiary podstawowych funkcji życiowych, badanie fizykalne (w tym ocena zamknięcia ciemiączek, gdy dotyczy), elektrokardiogram oraz badania obrazowe.

Będą monitorowane nieprawidłowości w budowie kości, które nie są typowe dla achondroplazji, podwyższony poziom fosforanów we krwi, problemy ze wzrokiem oraz nieprawidłowości w tworzeniu się i wyrzynaniu zębów.

Będzie oceniane, czy dziecko osiąga kamienie milowe rozwoju zgodnie z tabelami dla dzieci z achondroplazją.

Będzie monitorowana zmiana długości ciała dziecka w czasie, wyrażona jako wynik Z w odniesieniu do tabel dla dzieci z achondroplazją.

Będą również oceniane zmiany w czasie: stosunku długości górnej części ciała do dolnej oraz stosunku obwodu głowy do długości ciała.

Będzie monitorowana jakość życia dziecka oraz rozwój w obszarach: społeczno-emocjonalnym, językowym i komunikacyjnym, poznawczym oraz ruchowym.

Będzie oceniany wiek zamknięcia ciemiączek i szwów czaszki.

Będzie monitorowana konieczność przeprowadzenia zabiegów chirurgicznych, takich jak operacja dekompresji szyjnej, usunięcie migdałków i trzeciego migdałka lub założenie drenażu do ucha.

Wykonane zostaną zdjęcia rentgenowskie kończyn dolnych i całego kręgosłupa w celu oceny budowy kości.