Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania pegtibatinase w porównaniu z placebo u pacjentów w wieku od 12 do 65 lat z klasyczną homocystynurią

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób cierpiących na Klasyczną homocystynurię, która jest rzadką chorobą metaboliczną wynikającą z niedoboru enzymu o nazwie cystationina beta-syntaza. Celem badania jest ocena skuteczności oraz bezpieczeństwa stosowania nowego leku o nazwie pegtibatinase w porównaniu z placebo u pacjentów, którzy otrzymują już standardową opiekę medyczną.

W ramach badania pegtibatinase będzie podawany w formie podskórnej iniekcji, czyli zastrzyku pod skórę. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem poziomu tHcy (całkowitej homocystyny) oraz Met (metioniny) we krwi, aby sprawdzić, jak leczenie wpływa na te substancje w organizmie. Przebieg badania obejmuje regularne sprawdzanie reakcji organizmu na przyjmowany preparat oraz kontrolę poziomu wspomnianych substancji we krwi w celu zapewnienia bezpieczeństwa i oceny działania leku.

Przebieg badania

To badanie ma 2 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia

    Po przystąpieniu do badania, otrzymywane jest leczenie standardowe oraz jeden z dwóch rodzajów podawanych preparatów.

    Podawany jest pegtibatinase w dawce 2,5 mg/kg masy ciała poprzez zastrzyk podskórny (pod skórę).

    Alternatywnie podawany jest placebo, czyli roztwór soli fizjologicznej (0,9% NaCl), który nie zawiera substancji czynnej.

  2. Krok 2

    Okres obserwacji i monitorowania

    Podczas trwania badania monitorowane są poziomy tHcy (całkowita homocysteina – aminokwas we krwi) oraz MET (metionina – aminokwas we krwi) w osoczu.

    Pomiary poziomu tHcy i MET są dokonywane w celu oceny działania leku w tygodniach od 6. do 12. oraz w okresach po 12. tygodniu (w tygodniach 16., 20. i 24.).

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Osoby z rozpoznaną homocystynurią klasyczną, czyli rzadką chorobą genetyczną, potwierdzoną badaniami klinicznymi, biochemicznymi (badania krwi) lub genetycznymi.
  • Osoby, u których poziom homocysteiny (aminokwasu występującego w organizmie) w osoczu krwi podczas badania przesiewowego wynosi od 50 do poniżej 80 mikromoli na litr lub od 80 mikromoli na litr i więcej.
  • Osoby, których wiek w momencie rozpoczęcia badania wynosi od 12 do 65 lat.
  • Osoby gotowe do przestrzegania stabilnej diety z zachowaniem stałego poziomu DIPI (diety o niskiej zawartości aminokwasów wywołujących wzrost homocysteiny).
  • Osoby skłonne do kontynuowania dotychczasowego leczenia, takiego jak przyjmowanie betainy, pirydoksyny (witaminy B6) oraz specjalistycznej żywności medycznej (np. preparatów metabolicznych), jeśli są one stosowane przed badaniem.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Zdiagnozowanie zespołu Marfana (choroby genetycznej wpływającej na tkankę łączną, która jest „klejem” trzymającym części ciała razem), niedoboru enzymu MTHFR (specyficznego białka pomagającego w przetwarzaniu witamin) lub zaburzeń metabolizmu kobalaminy (czyli witaminy B12).
  • Masa ciała wynosząca 160 kg lub więcej.
  • Wcześniejsze przyjmowanie leku o nazwie pegtibatinaza lub pegtarviliaza.
  • Stosowanie lub planowanie stosowania jakiegokolwiek leku podawanego w zastrzykach, który zawiera substancję zwaną PEG (polietylenoglikol), z wyjątkiem badanego leku lub szczepionek zawierających PEG.
  • Historia wystąpienia silnej reakcji układu odpornościowego na produkt zawierający substancję PEG.
  • Przeprowadzenie przeszczepu organu.
  • Stosowanie intensywnego przewlekłego leczenia immunosupresyjnego (leki, które osłabiają układ odpornościowy, aby nie atakował organizmu) w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Pegtibatinase to lek podawany w formie zastrzyku pod skórą, którego zadaniem jest pomoc w obniżeniu poziomu homocysteiny oraz metioniny we krwi u osób cierpiących na klasyczną homocystynurię.

Co już wiadomo o tej terapii

  • 0,9% roztwór NaCl

    Jest to nieszkodliwy płyn podawany podskórnie, który w tym badaniu pełni rolę placebo, czyli substancji nieaktywnej. Nie zawiera on żadnych leków i jest stosowany wyłącznie w celu umożliwienia przeprowadzenia rzetelnego porównania efektów działania badanego preparatu. W medycynie jest on powszechnie stosowany jako substancja pomocnicza lub do nawadniania organizmu.

  • Pegtibatinase

    Ten lek w formie roztworu do zastrzyków podawanych podskórnie jest obecnie substancją badaną, która ma pomóc w leczeniu rzadkiej choroby metabolicznej, jaką jest klasyczna homocystynuria. Działa on na poziomie cząsteczkowym poprzez dostarczanie enzymu, który pomaga organizmowi rozkładać szkodliwe związki chemiczne, takie jak homocystyna, do bezpiecznych produktów. Jest to nowoczesna terapia celowana, która ma na celu przywrócenie prawidłowych procesów chemicznych w organizmie pacjenta.

Badane choroby

Homocystynuria klasyczna - Jest to rzadka choroba genetyczna, która wynika z zaburzeń w przetwarzaniu aminokwasu o nazwie homocysteina. W wyniku błędu w procesach metabolicznych, poziom homocysteiny w organizmie ulega znacznemu podwyższeniu. Z czasem proces ten prowadzi do gromadzenia się nadmiaru tej substancji we krwi oraz innych płynach ustrojowych. Postęp choroby objawia się zmianami w funkcjonowaniu różnych narządów i układów. Zaburzenie to wpływa na prawidłowy obieg metabolitów niezbędnych do zachowania homeostazy organizmu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-504135-40-00Kod protokołuTVTX-TVT058-301Planowana liczba uczestników70 osóbSponsorTravere Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).