Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i działania substancji mRNA-3927 u pacjentów z kwasicą propionową, którzy brali już udział w wcześniejszym badaniu.

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób cierpiących na kwasicę propionową, która jest rzadką chorobą genetyczną. W tej chorobie organizm nie potrafi prawidłowo przetwarzać niektórych białek i tłuszczów, co prowadzi do gromadzenia się szkodliwych substancji w ciele. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa oraz działania leku o nazwie mRNA-3927. Substancja ta wykorzystuje mRNA, czyli specjalny rodzaj cząsteczki informacyjnej, która instruuje komórki do produkcji brakujących białek niezbędnych do poprawnego działania organizmu. Lek podawany jest w formie infuzji dożylnej, co oznacza, że preparat jest wprowadzany bezpośrednio do krwi poprzez żyłę.

Uczestnicy, którzy brali udział we wcześniejszej fazie badań, będą kontynuować przyjmowanie leku, aby sprawdzić, jak organizm reaguje na niego w dłuższym okresie czasu. Podczas trwania badania będzie monitorowane występowanie ewentualnych działań niepożądanych, czyli niechcianych reakcji organizmu na podany preparat. Analizowane będą również sytuacje wymagające pilnej pomocy medycznej lub pobytu w szpitalu, które mogą być związane z przebiegiem choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 2 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Podanie leku

    Podczas badania otrzymywany jest lek mRNA-3927, który jest podawany w formie zastrzyku dożylnego (bezpośrednio do żyły).

    Lek ten zawiera zmodyfikowany kwas rybonukleinowy (mRNA), który ma za zadanie dostarczyć instrukcje do organizmu w celu wsparcia pracy enzymów odpowiedzialnych za metabolizm w przebiegu kwasicy propionowej.

  2. Krok 2

    Obserwacja bezpieczeństwa i efektów

    W trakcie trwania badania monitorowane jest występowanie zdarzeń niepożądanych, czyli wszelkich niepokojących objawów lub problemów zdrowotnych, które mogą pojawić się po podaniu leku.

    Analizie podlegają również poważne zdarzenia niepożądane, które mogą wymagać intensywniejszej opieki medycznej.

    Sprawdzana jest częstotliwość występowania ostrych epizodów choroby, czyli nagłych pogorszeń stanu zdrowia związanego z kwasicą propionową.

    Rejestrowane są wszelkie sytuacje wymagające hospitalizacji (pobytu w szpitalu) lub pilnej pomocy medycznej wynikające bezpośrednio z przebiegu choroby.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoba musiała wcześniej brać udział w badaniu o nazwie mRNA-3927-P101.
  • Ostatnia dawka leku w poprzednim badaniu musi zostać przyjęta na około 11 do 17 dni przed zaplanowanym podaniem pierwszej dawki w tym nowym badaniu.
  • Pacjent lub jego prawny przedstawiciel (osoba uprawniona do podejmowania decyzji w imieniu pacjenta, np. rodzic) musi wyrazić świadomą zgodę, co oznacza zrozumienie wszystkich zasad badania i dobrowolne przystąpienie do niego.
  • Opiekun pacjenta oraz sam pacjent (jeśli jest w stanie to zrobić) muszą być gotowi do przestrzegania wszystkich badań i ocen związanych z udziałem w projekcie.
  • Badanie jest przeznaczone dla osób, których wiek mieści się w przedziale od 2 do 3 lat.
  • W badaniu mogą brać udział zarówno kobiety, jak i mężczyźni.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Brak przewidywanych korzyści zdrowotnych z dalszego przyjmowania leku mRNA-3927, co oceni lekarz prowadzący badanie.
  • Wszelkie nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych (czyli testów krwi lub moczu) lub inne stany chorobowe, które według decyzji lekarza mogą zwiększyć ryzyko związane z udziałem w badaniu.
  • Historia przeszczepu wątroby (organu odpowiedzialnego za oczyszczanie organizmu z toksyn) lub nerek (organów odpowiedzialnych za wydalanie zbędnych płynów i produktów przemiany materii).
  • Ciąża lub karmienie piersią.
  • Aktywność seksualna przy jednoczesnej braku zgody na stosowanie bardzo skutecznej metody antykoncepcji (sposobu zapobiegania ciąży) w czasie przyjmowania leku oraz przez 3 miesiące po podaniu ostatniej dawki.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

mRNA-3927 to nowatorska terapia wykorzystująca zmodyfikowany kwas rybonukleinowy (mRNA) podawany dożylnie. Jej zadaniem jest dostarczenie do organizmu instrukcji genetycznych, które pomogą komórkom produkować brakujące lub wadliwe białka odpowiedzialne za prawidłowy metabolizm w organizmie osób cierpiących na kwas propionowy.

Co już wiadomo o tej terapii

mRNA-3927 - Ten lek w formie płynu podawanego bezpośrednio do żyły, który jest obecnie w fazie badań klinicznych. Jest on przeznaczony do leczenia kwasicy propionowej, czyli rzadkiej choroby metabolicznej. Substancja ta działa poprzez dostarczanie do organizmu instrukcji genetycznych w małych cząsteczkach tłuszczowych, co pozwala komórkom samodzielnie produkować brakujące białka niezbędne do prawidłowego przetwarzania składników odżywczych. Klasyfikuje się go jako nowoczesną terapię opartą na technologii kwasu rybonukleinowego (mRNA).

Badane choroby

Acyduria propionowa - Jest to rzadka choroba metaboliczna wynikająca z braku odpowiedniego enzymu odpowiedzialnego za rozkład niektórych białek. Z powodu tego niedoboru w organizmie gromadzą się szkodliwe substancje, takie jak kwas propionowy. Proces ten może prowadzić do zaburzeń w prawidłowym funkcjonowaniu wielu narządów. Choroba postępuje w wyniku stopniowego kumulowania się toksyn w tkankach. Stan ten często objawia się nagłymi pogorszeniami samopoczucia.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2022-502911-12-00Kod protokołumRNA-3927-P101-EXTPlanowana liczba uczestników38 osóbSponsorModerna Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).