Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności MZE782 u dorosłych pacjentów z fenyloketonurią

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Phenylketonuria jest rzadką chorobą metaboliczną, w której organizm nie radzi sobie z rozkładem aminokwasu zwanego fenyloalaniną. Niezdolność do jej prawidłowego przetworzenia powoduje podwyższone stężenie tego związku we krwi, co może prowadzić do problemów neurologicznych, jeśli nie jest kontrolowane.

W badaniu testowany jest lek pod nazwą kodową MZE782, podawany w postaci tabletki przyjmowanej doustnie raz dziennie. Tabletki badane są w porównaniu z placebo, czyli identycznie wyglądającą tabletką bez aktywnego składnika. Celem badania jest ocena, czy lek jest bezpieczny, dobrze tolerowany i czy pomaga obniżyć poziom fenyloalaniny we krwi u dorosłych pacjentów.

Uczestnicy najpierw przechodzą badania wyjściowe, a następnie są losowo przydzielani do grupy otrzymującej lek lub placebo. Przez cztery tygodnie przyjmują tabletki, a w tym czasie regularnie wykonywane są badania krwi, aby sprawdzić zmiany poziomu fenyloalaniny oraz monitorowane są ewentualne działania niepożądane. Po zakończeniu okresu leczenia przeprowadzane są dodatkowe kontrole, aby ocenić, jak organizm zareagował na terapię.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia

    Po wstępnym zakwalifikowaniu do badania następuje losowy przydział do jednej z dwóch grup: otrzymujesz MZE782 w dawce 480 mg w postaci tabletki lub placebo w postaci identycznej tabletki. przydział jest podwójnie zaślepiony, więc nie wiesz, którą wersję otrzymujesz.

    W dniu przydziału otrzymujesz wystarczającą liczbę tabletek na najbliższy tydzień i instrukcje dotyczące codziennego przyjmowania leku.

  2. Krok 2

    Codzienne przyjmowanie leku

    Każdego dnia przyjmujesz jedną tabletke doustnie, najlepiej rano, popijając szklanką wody. Nie należy zmieniać diety ani przyjmować innych suplementów bez zgody lekarza.

    Ten schemat przyjmowania utrzymuje się przez pierwsze 4 tygodnie podwójnie zaślepionego okresu leczenia.

  3. Krok 3

    Wizyty kontrolne tygodniowe

    W tygodniu 2, 3 i 4 pojawiasz się w centrum badania, gdzie pobierany jest próbka krwi do pomiaru plazma phe, sprawdzane są ciśnienie, tętno oraz ewentualne objawy niepożądane.

    Każda wizyta trwa około 30 min i obejmuje krótką rozmowę na temat samopoczucia oraz ewentualnych działań niepożądanych.

  4. Krok 4

    Kontynuacja obserwacji

    Po zakończeniu 4‑tygodniowego okresu podwójnie zaślepionego kontynuujesz przyjmowanie przydzielonej tabletki do tygodnia 13, chyba że lekarz zaleci przerwanie leczenia.

    Dodatkowe wizyty kontrolne odbywają się w tygodniu 8, 10 i 13, podczas których ponownie pobierane są próbki krwi, oceniane są parametry życiowe i rejestrowane ewentualne działania niepożądane.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    W tygodniu 13 przeprowadzasz ostatnią wizytę, podczas której zbierane są końcowe wyniki badań laboratoryjnych, ocena bezpieczeństwa oraz instrukcje dotyczące dalszej opieki po zakończeniu badania.

    Po tej wizycie nie przyjmujesz już badanej tabletki i otrzymujesz podsumowanie swojego udziału w badaniu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

19 kryteriów

  • Wiek od 18 do 75 lat w dniu podpisania zgody.
  • Waga ciała co najmniej 40,0 kg.
  • Ustalone klinicznie rozpoznanie PKU (fenyloketonuria).
  • Zgoda na utrzymanie stałego dziennego spożycia białka (zarówno z naturalnych produktów, jak i specjalnych preparatów medycznych) oraz prowadzenie dziennika żywieniowego, gdy będzie to wymagane.
  • Jeśli przyjmujesz leki na ADHD, depresję lub inne zaburzenia psychiczne, ich dawka musi być stabilna od co najmniej 3 miesięcy i stan zdrowia musi być kontrolowany.
  • Jeśli wcześniej stosowano preparaty LNAAs (duże neutralne aminokwasy), musisz zgodzić się na ich odstawienie przed badaniem, a przynajmniej 2‑dniowa przerwa (washout) jest wymagana przed pierwszym pomiarem poziomu fenylalaniny we krwi.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy w surowicy przy badaniu wstępnym i negatywny test moczu lub surowicy w dniu pierwszej dawki.
  • Musisz mieć negatywne wyniki testów na wirusy: przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu B (HBcAb), antygen powierzchniowy HBV (HBsAg), przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby C (HCV) oraz przeciwciała przeciwko HIV. Osoby z przeszłą, lecz już wyzdrowiałą infekcją mogą być dopuszczone zgodnie z wytycznymi.
  • Musisz przestrzegać wymogów antykoncepcyjnych zgodnie z płcią przydzieloną przy urodzeniu: mężczyźni – nie oddawać nasienia, używać prezerwatyw z partnerką stosującą skuteczną metodę antykoncepcji lub pozostawać w stanie abstynencji; kobiety – nie być w ciąży ani karmić piersią, stosować jedną ze skutecznych metod antykoncepcji, być niepłodną lub pozostawać w abstynencji oraz nie oddawać komórek jajowych przez 90 dni po ostatniej dawce.
  • Zgoda na wykonywanie wszystkich procedur badania i przestrzeganie ich.
  • Umiejętność złożenia podpisanej zgody świadomej, rozumiejąc wszystkie wymagania opisane w formularzu zgody.
  • Posiadanie przynajmniej jednego wyniku pomiaru poziomu fenylalaniny (Phe) w ciągu ostatnich 9 miesięcy (dopuszczalne jest badanie z próbki krwi suszonej).
  • Jeśli wcześniej przyjmowano pegvaliase, sepiapterin lub sapropterin, musisz zgodzić się na ich odstawienie przed badaniem i nie przyjmować ich aż do po wizycie kontrolnej; wymagana jest przynajmniej 14‑dniowa przerwa po sapropterinie lub sepiapterinie oraz przynajmniej 28‑dniowa przerwa po pegvaliase.
  • Średni wynik dwóch pomiarów fenylalaniny (Phe) we krwi, wykonanych przynajmniej 7 dni po sobie, musi być wyższy niż 600 μmol/L.
  • Musisz mieć przynajmniej jeden udokumentowany wynik fenylalaniny > 600 μmol/L (również z próbki krwi suszonej) w ciągu ostatnich 2 lat.
  • W grupie badawczej 2 musisz przyjmować stałą dawkę leku BH4 (sapropterin lub sepiapterin) od co najmniej 12 tygodni przed badaniem i nie przyjmować pegvaliase.
  • Musisz zgodzić się na utrzymanie tej samej dawki BH4 przez cały czas trwania badania.
  • Średni wynik dwóch pomiarów fenylalaniny (Phe) we krwi, wykonanych przynajmniej 7 dni po sobie, musi być wyższy niż 360 μmol/L.
  • Musisz mieć przynajmniej jeden udokumentowany wynik fenylalaniny > 360 μmol/L (również z próbki krwi suszonej) w ciągu ostatnich 2 lat.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

16 kryteriów

  • Każda choroba lub stan, który lekarz prowadzący uzna za mogący utrudnić ocenę działania leku, zwiększyć ryzyko szkody, utrudnić regularne przyjmowanie leku lub spowodować, że uczestnik nie ukończy badania.
  • Rozpoznano u Ciebie wrodzony błąd metabolizmu BH4 – substancji potrzebnej do prawidłowego przetwarzania niektórych aminokwasów.
  • Jesteś kobietą karmiącą piersią lub planujesz karmić piersią w czasie trwania badania.
  • Planujesz zajść w ciążę lub sprawić, by Twój partner zaszła w ciążę w trakcie badania lub w ciągu 90 dni po ostatniej dawce leku (dla mężczyzn również 90 dni po ostatniej dawce).
  • W ciągu ostatnich 2 lat miałeś/aś nowotwór, z wyjątkiem skutecznie leczonych nie‑złośliwych nowotworów skóry, raka szyjki macicy w stadium 0 lub raka prostaty w stadium 1.
  • Miałeś/aś w przeszłości zapalenie naczyń (vasculitis) lub inne autoimmunologiczne/ zapalne choroby dotyczące naczyń krwionośnych.
  • Podczas badania wykazano podwyższony poziom białka C‑reaktywnego (CRP) lub fibrynogenu, co może wskazywać na aktywny proces zapalny, chyba że podwyższenie jest krótkotrwałe i można je powtórnie zmierzyć w normie.
  • Wynik Twojego EKG (elektrocardiogram) wykazuje nieprawidłowość, taką jak przedłużony odcinek QT (QTcF > 450 ms) lub masz w przeszłości historię takiego przedłużenia.
  • Twoja szacowana wydolność nerek, mierzona wskaźnikiem filtracji kłębuszkowej (eGFR) na podstawie cystatyny C, jest niższa niż 45 ml/min/1,73 m².
  • Masz podwyższony poziom bilirubiny całkowitej ≥ 1,5 krotności górnej granicy normy (ULN) – chyba że jest to spowodowane łagodnym zespołem Gilberta i bilirubina bezpośrednia jest w normie oraz nie ma oznak niewydolności wątroby; albo masz podwyższone enzymy wątrobowe – AST (aminotransferaza asparaginowa) lub ALT (aminotransferaza alaninowa) ≥ 2 krotności ULN, chyba że lekarz uzna, że podwyższenie jest przejściowe (np. po intensywnym wysiłku).
  • Przeszedłeś/aś przeszczep organu lub szpiku kostnego.
  • Masz aktualny problem z nadużywaniem alkoholu lub innych substancji, według oceny lekarza.
  • Używałeś/aś jakiegokolwiek leku badawczego w ciągu ostatnich 30 dni lub krócej niż 5 okresów półtrwania tego leku przed wizytą kontrolną.
  • Masz uczulenie (nadwrażliwość) na lek MZE782 lub którykolwiek ze składników preparatu.
  • Nie możesz przyjmować leków doustnie lub masz trudności z połykaniem tabletek.
  • W ciągu 30 dni przed badaniem pobrano od Ciebie więcej niż 50 ml krwi lub osocza, lub w ciągu 60 dni przed badaniem pobrano ponad 500 ml krwi lub osocza.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

MZE782 to lek w postaci powlekanej tabletki przyjmowanej doustnie, który jest badany pod kątem możliwości obniżania poziomu fenyloalaniny we krwi u dorosłych pacjentów z fenyloketonurią (PKU). W badaniu uczestnicy przyjmują ten preparat przez cztery tygodnie, a naukowcy obserwują, jak wpływa on na stężenie fenyloalaniny oraz czy jest bezpieczny i dobrze tolerowany. Celem jest sprawdzenie, czy lek może pomóc w kontrolowaniu poziomu tej substancji, co jest kluczowe dla zdrowia osób z PKU.

Co już wiadomo o tej terapii

MZE782 - Lek podawany doustnie w postaci tabletki powlekanej (480 mg) raz dziennie. Jest wciąż w fazie badań klinicznych (faza II) i nie ma jeszcze zatwierdzenia w praktyce medycznej. Przeznaczony jest do leczenia fenyloketonurii u dorosłych, czyli choroby, w której organizm nie rozkłada prawidłowo aminokwasu fenyloalaniny. Działa poprzez zmniejszenie wchłaniania fenyloalaniny w jelicie i wspomaganie jej rozkładu, co obniża jej poziom we krwi; zalicza się do leków metabolicznych modyfikujących metabolizm aminokwasów.

Badane choroby

Fenyloketonuria - Fenyloketonuria jest wrodzonym zaburzeniem metabolicznym, w którym organizm nie potrafi prawidłowo rozkładać aminokwasu fenyloalaniny. W wyniku braku enzymu hydroksylazy fenyloalaninowej fenyloalanina gromadzi się we krwi i w mózgu. Zwiększone stężenia tego aminokwasu mogą wpływać na rozwój neurologiczny, prowadząc do opóźnienia rozwoju poznawczego i zaburzeń zachowania. Zwykle objawy pojawiają się w pierwszych miesiącach życia, kiedy w diecie pojawia się białko. Bez odpowiedniej kontroli poziomu fenyloalaniny zaburzenie może postępować, zwiększając ryzyko dalszych trudności w uczeniu się.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2026-525622-37-01Kod protokołuMZE782-201Planowana liczba uczestników38 osóbSponsorMaze Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).