W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne oceniające stiripentol. Sprawdzają one skuteczność i bezpieczeństwo u osób w wieku 6 lat i starszych z pierwotną hiperoksalurią typu 1, 2 lub 3. Głównym celem jest ocena wpływu leczenia na wydalanie szczawianów z moczem.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne ze stiripentol obejmują pacjentów w wieku 6 lat i starszych z pierwotną hiperoksalurią typu 1, 2 lub 3. Jedno opisane badanie jest w fazie 3 i ma charakter interwencyjny. Głównym celem jest ocena, czy leczenie zmniejsza wydalanie szczawianów z moczem. Badanie mierzy też bezpieczeństwo oraz zmianę 24-godzinnego wydalania szczawianów do 6. miesiąca. W badaniu planuje się udział 42 osób.
Zakres badania
Jedno z opisanych badań ocenia stiripentol u osób z pierwotną hiperoksalurią, czyli chorobą związaną z nadmiernym wydalaniem szczawianów z moczem. Badanie obejmuje wszystkie trzy podtypy tej choroby: PH1, PH2 i PH3.
Kto jest badany
Do badania włączane są osoby w wieku 6 lat i starsze. Oznacza to, że badanie nie dotyczy małych dzieci, ale dzieci starszych, młodzieży i dorosłych z rozpoznaniem PH1, PH2 lub PH3.
Co jest oceniane w badaniu
Główny cel badania to sprawdzenie, czy stiripentol zmniejsza wydalanie szczawianów z moczem. Badacze oceniają też bezpieczeństwo leczenia, czyli jak dobrze jest ono tolerowane w badaniu.
Najważniejszy wynik badania to procentowa zmiana ilości szczawianów wydalanych w 24-godzinnej zbiórce moczu, skorygowana o powierzchnię ciała (BSA), od początku badania do 6. miesiąca. Taki pomiar pomaga porównać wyniki między pacjentami o różnej budowie ciała.
Projekt badania i faza
To badanie ma charakter interwencyjny, co oznacza, że uczestnicy otrzymują badane leczenie lub porównanie z placebo. Badanie jest w fazie 3, czyli na etapie, na którym leczenie ocenia się u większej grupy pacjentów, aby lepiej poznać jego działanie i bezpieczeństwo.
W opisie badania pojawia się także placebo, czyli kapsułki bez substancji czynnej, używane do porównania z badanym leczeniem. Planowana liczba uczestników to 42 osoby.
Najważniejsze informacje dla pacjenta
- Badanie dotyczy osób z pierwotną hiperoksalurią typu 1, 2 lub 3.
- Uczestnicy muszą mieć co najmniej 6 lat.
- Główny cel to sprawdzenie wpływu stiripentol na wydalanie szczawianów z moczem.
- Badanie ocenia też bezpieczeństwo leczenia.
- To badanie fazy 3 z planowaną grupą 42 uczestników.