Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności stiripentolu u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią typu 1, 2 lub 3 w wieku 6 lat i starszych

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej pierwotną hiperoksalurią, która występuje w trzech typach: PH1, PH2 i PH3. Jest to rzadka choroba genetyczna, która powoduje nadmierne wydalanie szczawianów z moczem, co może prowadzić do powstawania kamieni nerkowych i uszkodzenia nerek. Celem badania jest ocena skuteczności leku stiripentol w zmniejszaniu wydalania szczawianów z moczem u pacjentów w wieku 6 lat i starszych z tą chorobą.

W badaniu stosowane będą kapsułki Diacomit zawierające stiripentol w dawkach 250 mg i 500 mg. Dla porównania, niektórzy uczestnicy otrzymają placebo, które wygląda jak kapsułki stiripentolu, ale nie zawiera substancji czynnej. Badanie potrwa około 6 miesięcy, podczas których uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem zmian w wydalaniu szczawianów z moczem oraz innych parametrów zdrowotnych.

Badanie ma na celu sprawdzenie, czy stiripentol może skutecznie zmniejszyć ilość szczawianów wydalanych z moczem, co może pomóc w zapobieganiu powstawaniu kamieni nerkowych i ochronie nerek. Uczestnicy będą przyjmować lek doustnie w formie kapsułek, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez cały czas trwania badania. Wyniki badania mogą przyczynić się do lepszego zrozumienia i leczenia pierwotnej hiperoksalurii.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i wymaganiach.

    Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Pacjent przyjmuje lek stiripentol w formie kapsułek twardych.

    Dostępne są kapsułki o dawkach 250 mg i 500 mg, które przyjmuje się doustnie.

    Dokładna dawka i częstotliwość przyjmowania leku są ustalane przez lekarza prowadzącego.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Regularne badania moczu są przeprowadzane w celu oceny wydalania szczawianów.

    Badania te są wykonywane co 3 miesiące, aby monitorować zmiany w wydalaniu szczawianów.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Po 6 miesiącach ocenia się procentową zmianę wydalania szczawianów w moczu.

    Dodatkowo, ocenia się zmiany w stosunku szczawianów do kreatyniny oraz inne parametry związane z funkcjonowaniem nerek.

  5. Krok 5

    Kontrola jakości życia

    Pacjenci poniżej 18 roku życia wypełniają kwestionariusz jakości życia dzieci z chorobami nerek.

    Pacjenci powyżej 18 roku życia wypełniają kwestionariusz jakości życia związany z chorobami nerek.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie trwa do 2028 roku, a jego zakończenie planowane jest na grudzień tego roku.

    Po zakończeniu badania pacjent otrzymuje informacje o wynikach i dalszych zaleceniach.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Osoby płci męskiej lub żeńskiej w wieku 6 lat lub starsze w momencie podpisania zgody.
  • Zdiagnozowana pierwotna hiperoksaluria (PH) i potwierdzony podtyp (typ 1, 2 lub 3) za pomocą testów genetycznych.
  • Otrzymywanie optymalnego leczenia choroby zgodnie ze standardowymi strategiami opieki (np. zwiększone spożycie płynów, witamina B6, cytrynian potasu) z lub bez zatwierdzonych leków docelowych (np. lumasiran).
  • Średnie wydalanie szczawianów z moczem w ciągu 24 godzin wynosi co najmniej 0,70 mmol/24h/1,73m² na podstawie dwóch ważnych 24-godzinnych zbiórek moczu.
  • Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR) wynosi co najmniej 45 mL/min/1,73 m² (według metody Schwartz 2009 u pacjentów pediatrycznych i CKD-EPI u dorosłych).
  • Pacjenci dojrzewający płciowo i dorosłe kobiety muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z moczu lub surowicy w ciągu 60 dni przed pierwszą dawką leku badawczego, jeśli mogą zajść w ciążę. Jeśli test ciążowy z moczu jest pozytywny lub nie można go potwierdzić jako negatywny, wymagany będzie test ciążowy z surowicy. Test ciążowy z surowicy musi być negatywny, aby pacjentka mogła zostać zakwalifikowana.
  • Osoba musi być w stanie zrozumieć i chcieć przestrzegać wymagań badania oraz wyrazić pisemną zgodę. W przypadku pacjentów poniżej wieku prawnego zgody, opiekun prawny musi wyrazić zgodę, a pacjent powinien wyrazić zgodę zgodnie z lokalnymi i krajowymi wymaganiami.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie badanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na składniki badanego leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń badania lub regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Stiripentol to lek, który jest badany w celu oceny jego skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów w wieku 6 lat i starszych z pierwotną hiperoksalurią typu 1, 2 lub 3. Celem badania jest sprawdzenie, czy stiripentol może zmniejszyć wydalanie szczawianów z moczem.

Co już wiadomo o tej terapii

Stiripentol – Lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu pierwotnej hiperoksalurii wszystkich podtypów (PH1, PH2 i PH3) u pacjentów w wieku 6 lat i starszych. Obecnie jest badany w kontekście jego skuteczności w zmniejszaniu wydalania szczawianów z moczem. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie zaburzeń metabolicznych związanych z nadmiernym wytwarzaniem szczawianów. Mechanizm działania stiripentolu polega na modulacji aktywności enzymów w wątrobie, co prowadzi do zmniejszenia produkcji szczawianów. Klasyfikowany jest jako lek przeciwdrgawkowy, ale w tym przypadku badany jest pod kątem nowych zastosowań terapeutycznych.

Badane choroby

Hiperoksaluria pierwotna – Jest to rzadka choroba genetyczna, która powoduje nadmierne wytwarzanie szczawianu w organizmie. Szczawian jest substancją chemiczną, która w nadmiarze może prowadzić do tworzenia się kamieni nerkowych i uszkodzenia nerek. Choroba ta występuje w trzech podtypach: PH1, PH2 i PH3, z których każdy jest spowodowany mutacjami w różnych genach. W miarę postępu choroby, nadmiar szczawianu może odkładać się w różnych tkankach, prowadząc do ich uszkodzenia. Objawy mogą obejmować ból brzucha, krwiomocz i częste infekcje dróg moczowych. W zaawansowanych przypadkach może dojść do niewydolności nerek.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-508062-15-00Kod protokołuSTP226Planowana liczba uczestników42 osobySponsorBiocodex

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).