Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie fazy 4 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ludzkiego alfa‑1‑antytrypsyny (Respreeza) u dorosłych z niedoborem alfa‑1‑antytrypsyny

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Osoby z alpha1 antitrypsin deficiency mają zmniejszoną ilość naturalnego białka, które chroni płuca przed uszkodzeniami. Brak tego białka może prowadzić do rozwoju emphysema, czyli postępującego uszkodzenia pęcherzyków płucnych, co utrudnia oddychanie. W badaniu stosowany jest lek Respreeza, zawierający human alpha1-proteinase inhibitor, podawany dożylnie raz w tygodniu.

Celem badania jest ocena, czy różne dawki leku wpływają na spowolnienie utraty gęstości płuc w porównaniu do standardowej dawki. Uczestnicy będą otrzymywać infuzję co tydzień przez trzy lata, a ich stan zdrowia będzie regularnie kontrolowany przy użyciu computed tomography oraz prostych testów oddechowych, aby sprawdzić, jak zmienia się objętość powietrza w płucach i zdolność wymiany gazowej. Badanie jest podwójnie ślepe, co oznacza, że ani pacjenci, ani lekarze nie wiedzą, którą dawkę otrzymuje dana osoba.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przydzielenie grupy i badania wyjściowe

    Po zapisaniu się do badania otrzymujesz informację o przydzieleniu do jednej z trzech grup dawek leku respreeza (1000 mg, 4000 mg lub standardowa dawka).

    Następnie wykonuje się badania wyjściowe, w tym tomografię komputerową (CT) płuc, pomiar pojemności wydechowej (FEV1) oraz test wymiany gazowej (DLCO), aby określić stan płuc przed rozpoczęciem leczenia.

  2. Krok 2

    Cotygodniowe infuzje dożylne

    Lek respreeza podaje się dożylnie (przez żyłę) raz w tygodniu.

    Dawka jest obliczana w zależności od masy ciała, wyrażona w miligramach na kilogram (mg/kg).

    Infuzja trwa kilka minut i odbywa się w miejscu wskazanym w protokole badania.

    Ten schemat jest kontynuowany przez cały okres trwania badania, czyli 3 lata.

  3. Krok 3

    Regularne wizyty kontrolne

    Co trzy miesiące odbywają się wizyty kontrolne, podczas których lekarz ocenia wyniki badań płuc, zapisuje ewentualne działania niepożądane oraz sprawdza ogólny stan zdrowia.

    W trakcie tych wizyt może być wykonane kolejne CT płuc oraz pomiary FEV1 i DLCO, aby monitorować postęp choroby.

  4. Krok 4

    Monitorowanie działań niepożądanych

    Każde niepokojące objawy lub zdarzenia zdrowotne należy zgłosić personelowi badania podczas wizyty kontrolnej lub w trakcie infuzji.

    Personel zapisuje wszystkie zgłoszone zdarzenia jako tzw. działania niepożądane (teae).

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po upływie 3 lat kończy się udział w badaniu.

    Przeprowadzane są końcowe badania płuc, w tym CT, FEV1 i DLCO, oraz podsumowanie wszystkich działań niepożądanych.

    Wyniki zostaną przekazane badaczom w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Wiek: od 18 do 65 lat w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu.
  • Rozedma płuc związana z niedoborem alfa‑1‑antytrypsyny: musi być potwierdzona przez lekarza; rozedma to choroba, w której pęcherzyki płucne są uszkodzone i tracą elastyczność, a AATD oznacza brak wystarczającej ilości białka chroniącego płuca.
  • Genotyp musi być jednym z następujących: PiZZ, PiZ(null) lub Pi(null/null); genotyp to zestaw genów przekazywanych od rodziców, który określa ryzyko rozwoju choroby.
  • Poziom AAT we krwi niższy niż 11 µM (czyli mniej niż 50 mg/dL) zmierzony przynajmniej raz przed pierwszą dawką leku; AAT to skrót od alfa‑1‑antytrypsyny, a niższy poziom zwiększa ryzyko uszkodzenia płuc.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Nie można uczestniczyć w badaniu, jeśli w ciągu ostatnich 6 tygodni wystąpiła nagła choroba lub zaostrzenie płucne (nasilenie objawów układu oddechowego).
  • Nie można brać udziału, jeśli kiedykolwiek otrzymano terapię genową (leczenie polegające na wprowadzeniu zmienionego genu) w związku z niedoborem alfa‑1 antytrypsyny.
  • Osoby z chorobą wątroby spowodowaną niedoborem alfa‑1 antytrypsyny nie mogą uczestniczyć w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Respreeza

    jest to lek zawierający ludzki inhibitor alfa‑1‑trypsyny, podawany dożylnie w formie roztworu do infuzji. Działa on jako substytut naturalnego białka, które chroni płuca przed uszkodzeniem. W badaniu lek ten jest badany jako terapia podtrzymująca, mająca pomóc osobom z rozedmą płuc spowodowaną niedoborem alfa‑1‑trypsyny.

  • Respreeza

    ten sam lek, czyli ludzki inhibitor alfa‑1‑trypsyny podawany dożylnie, jest również stosowany w badaniu w innym poziomie dawkowania. Celem jest sprawdzenie, czy niższa ilość leku zapewnia podobne korzyści w spowolnieniu postępu choroby płuc, przy jednoczesnym zachowaniu bezpieczeństwa i tolerancji.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Respreeza 4,000 mg powder and solvent for solution for infusion

    Preparat podawany dożylnie jako roztwór do infuzji, stosowany raz w tygodniu. Jest zatwierdzony i szeroko opisany w literaturze jako lek zastępczy dla osób z niedoborem alfa‑1 antytrypsyny. Głównym wskazaniem jest leczenie niedoboru tego białka i zapobieganie postępującemu rozedmieniu płuc. Działa, dostarczając brakujący białkowy inhibitor, który chroni płuca przed uszkodzeniem enzymami, i należy do grupy leków biologicznych – inhibitorów proteaz.

  • Respreeza 1,000 mg powder and solvent for solution for infusion

    Preparat podawany dożylnie jako roztwór do infuzji, stosowany raz w tygodniu. To również lek zatwierdzony i opisany w literaturze jako zamiennik dla osób z niedoborem alfa‑1 antytrypsyny. Wskazany jest do leczenia tego niedoboru oraz do ochrony płuc przed dalszym uszkodzeniem w rozedmieniu. Działa, uzupełniając brakujący inhibitor białkowy, który chroni płuca przed szkodliwym działaniem enzymów, i klasyfikowany jest jako lek biologiczny – inhibitor proteaz.

Badane choroby

  • Niedobór alfa1-antytrypsyny

    jest to wrodzona choroba, w której organizm nie wytwarza wystarczającej ilości białka chroniącego płuca przed uszkodzeniami. Z czasem brak tego białka prowadzi do stopniowego pogorszenia funkcji płuc, zwłaszcza u osób palących. Objawy pojawiają się jako narastające trudności w oddychaniu przy wysiłku. Z biegiem lat płuca stają się mniej elastyczne, co zwiększa uczucie duszności.

  • Niedobór alfa-1 antytrypsyny

    to genetyczna nieprawidłowość, w której organizm nie produkuje odpowiedniej ilości antytrypsyny, białka chroniącego tkankę płucną. Brak tego ochronnego czynnika powoduje stopniowe uszkodzenia płuc i pogorszenie wymiany gazowej. Objawy rozwijają się powoli, najpierw jako lekka duszność przy większym wysiłku. Z czasem duszność nasila się, a codzienne czynności stają się trudniejsze.

  • Rozedma płuc

    jest to przewlekła choroba płuc, w której pęcherzyki płucne ulegają zniszczeniu i tracą elastyczność. Proces ten zmniejsza powierzchnię wymiany tlenu i dwutlenku węgla. Choroba postępuje powoli, objawiając się coraz większą dusznością, zwłaszcza podczas aktywności fizycznej. Z czasem pacjent odczuwa stałe zmęczenie i ograniczoną zdolność do wykonywania codziennych zadań.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-522964-33-00Kod protokołuCE1226_4003Planowana liczba uczestników33 osobySponsorCSL Behring LLC

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).