Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa terapii samodzielnego wlewu dożylnego z inhibitorem alfa1-proteinazy u pacjentów z ciężkim niedoborem alfa-1-antytrypsyny

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Ciężki niedobór alfa-1-antytrypsyny to rzadka choroba genetyczna, w której organizm nie produkuje wystarczającej ilości białka zwanego alfa-1-antytrypsyną. To białko chroni płuca przed uszkodzeniami, a jego niedobór może prowadzić do problemów z oddychaniem i uszkodzenia płuc. W badaniu będzie używany lek Prolastin, który zawiera to brakujące białko i jest podawany bezpośrednio do żył w formie wlewu dożylnego.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa samodzielnego podawania leku Prolastin w domu przez pacjentów z ciężkim niedoborem alfa-1-antytrypsyny. Badanie trwa 12 tygodni i obejmuje okres szkolenia oraz główny okres badania. Podczas okresu szkolenia pacjenci lub ich opiekunowie uczą się, jak bezpiecznie podawać lek w domu. Po odpowiednim przeszkoleniu pacjenci będą samodzielnie wykonywać wlewy w swoich domach, pozostając w kontakcie z zespołem badawczym przez telefon i wideorozmowy.

W trakcie badania będzie monitorowane zdrowie pacjentów, w tym funkcje płuc, jakość życia oraz wszelkie niepożądane reakcje na leczenie. Pacjenci będą wypełniać kwestionariusze dotyczące swoich objawów i samopoczucia, a także będą mieli regularne kontakty z personelem medycznym. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy pacjenci mogą bezpiecznie i skutecznie podawać sobie leczenie w domu, co może poprawić ich komfort życia i zmniejszyć konieczność wizyt w szpitalu.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Wizyta wstępna i rozpoczęcie badania

    Przeprowadzony zostanie szczegółowy wywiad medyczny oraz badanie fizyczne w celu potwierdzenia odpowiednich warunków do uczestnictwa w badaniu.

    Wykonane zostaną testy funkcji płuc, w tym FEV1 (objętość wydechowa pierwszosekundowa - ilość powietrza wydychanego w pierwszej sekundzie po głębokim wdechu), FVC (natężona pojemność życiowa - maksymalna ilość powietrza jaką można wydychać po głębokim wdechu), DLCO (zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla - test sprawdzający jak dobrze płuca przenoszą gazy), RV (objętość zalegowa - ilość powietrza pozostająca w płucach po maksymalnym wydechu) oraz TLC (całkowita pojemność płuc).

    Wypełnione zostaną kwestionariusze oceniające objawy i jakość życia: SGRQ-C (kwestionariusz dotyczący chorób układu oddechowego) oraz CAT (test oceny przewlekłej obturacyjnej choroby płuc).

    Zostanie określony stopień zaawansowania choroby według klasyfikacji GOLD (Globalna Inicjatywa ds. Przewlekłej Obturacyjnej Choroby Płuc).

  2. Krok 2

    Okres szkolenia w zakresie samodzielnych wlewów

    Rozpoczęcie intensywnego szkolenia w zakresie przygotowywania i podawania leku Prolastin w warunkach domowych.

    Nauka prawidłowej techniki przygotowania roztworu do infuzji z proszku i rozpuszczalnika.

    Szkolenie w zakresie założenia wkłucia dożylnego i podłączenia systemu infuzyjnego.

    Nauka rozpoznawania i postępowania w przypadku wystąpienia działań niepożądanych podczas wlewu.

    Szkolenie może być prowadzone dla pacjenta lub osoby opiekującej się pacjentem, która będzie podawać leki.

    W przypadku wystąpienia jakichkolwiek problemów lub działań niepożądanych podczas szkolenia, będzie to odnotowane i ocenione.

  3. Krok 3

    Rozpoczęcie 12-tygodniowego okresu głównego badania

    Rozpoczęcie regularnych domowych wlewów dożylnych leku Prolastin (alfa-1-inhibitor proteazy ludzkiej).

    Lek będzie podawany w postaci proszku, który należy rozpuścić w załączonym rozpuszczalniku przed podaniem.

    Dostępne będą dawki: 1000 mg, 4000 mg lub 5000 mg - dokładna dawka zostanie ustalona indywidualnie przez lekarza.

    Częstotliwość podawania będzie zgodna z wcześniejszym schematem leczenia, który pacjent otrzymywał przed badaniem.

    Każdy wlew musi odbywać się w obecności osoby kontaktowej, która będzie monitorować stan pacjenta podczas procedury.

    Konieczne będzie posiadanie sprawnego urządzenia elektronicznego umożliwiającego połączenia telefoniczne i wideo z ośrodkiem badawczym.

  4. Krok 4

    Wizyty kontrolne w trakcie 12-tygodniowego okresu

    Przeprowadzona zostanie wizyta w 1. tygodniu (VM1) po rozpoczęciu domowych wlewów - ocena tolerancji leczenia i wypełnienie kwestionariusza CAT.

    Odbędzie się wizyta w 5. tygodniu (VM5) - ponowna ocena stanu zdrowia i wypełnienie kwestionariusza CAT.

    Przeprowadzona zostanie wizyta w 9. tygodniu (VM9) - kontynuacja monitorowania i wypełnienie kwestionariusza CAT.

    Na każdej wizycie zostanie oceniona satysfakcja pacjenta z leczenia oraz łatwość stosowania terapii domowej.

    W przypadku wystąpienia jakichkolwiek działań niepożądanych, zostaną one szczegółowo udokumentowane i ocenione.

  5. Krok 5

    Wizyta końcowa po zakończeniu 12-tygodniowego okresu

    Przeprowadzone zostanie końcowe badanie fizyczne oraz ocena ogólnego stanu zdrowia.

    Wykonane zostaną ponownie wszystkie testy funkcji płuc: FEV1, FVC, DLCO, RV oraz TLC w celu porównania z wynikami z początku badania.

    Wypełnione zostaną końcowe kwestionariusze SGRQ-C i CAT w celu oceny zmian w objawach i jakości życia.

    Zostanie ponownie określony stopień zaawansowania choroby według klasyfikacji GOLD.

    Przeprowadzona zostanie ocena satysfakcji pacjenta z całego procesu leczenia domowego oraz łatwości stosowania terapii.

    Wszystkie działania niepożądane, które wystąpiły podczas całego badania, zostaną podsumowane i ocenione.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Pacjent musi podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem
  • Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat
  • Pacjent musi rozumieć i czytać w języku niemieckim na poziomie wystarczającym do zrozumienia dokumentów dla pacjentów, w tym zgody na udział w badaniu, materiałów instruktażowych i kwestionariuszy. Uwaga: przy zadaniach pisemnych może pomóc opiekun
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę ciężkiego niedoboru alfa-1-antytrypsyny - to choroba genetyczna, w której organizm nie produkuje wystarczającej ilości białka chroniącego płuca
  • Pacjent musi być leczony lekiem Prolastin® przez co najmniej 3 miesiące z udokumentowaną dobrą tolerancją leczenia - Prolastin® to lek podawany dożylnie, który uzupełnia brakujące białko
  • Pacjent musi być w stanie i chcieć nauczyć się samodzielnego podawania wlewów i wykonywania wlewów w domu lub być pod opieką osoby trzeciej (np. opiekuna), która ma zdolność i chęć nauki oraz wykonywania wlewów bez nadzoru personelu medycznego (po odpowiednim przeszkoleniu)
  • Pacjenci wymagający opiekuna muszą mieć zapewnioną dostępność odpowiedniego opiekuna, aby kwalifikować się do badania
  • Pacjenci wykonujący samodzielne wlewy muszą mieć zapewnioną dostępność kontaktu awaryjnego - osoby, która będzie obecna i będzie monitorować pacjenta podczas każdego samodzielnego wlewu przez cały okres głównego badania
  • Pacjent musi mieć dostęp do urządzenia elektronicznego, które umożliwia rozmowy telefoniczne i wideorozmowy oraz dostęp do przeglądarki internetowej do wypełniania kwestionariuszy
  • Pacjent musi mieć odpowiednie żyły do nakłucia według oceny lekarza prowadzącego badanie
  • Pacjent musi mieć przewidywaną długość życia ponad 3 lata

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjent ma ciężką chorobę wątroby - oznacza to poważne uszkodzenie wątroby, które może wpływać na jej prawidłowe funkcjonowanie
  • Pacjent cierpi na niewydolność serca - stan, w którym serce nie pompuje krwi wystarczająco efektywnie
  • Pacjent ma chorobę nerek wymagającą dializy - nerki nie działają prawidłowo i potrzebują wspomagania maszyną do oczyszczania krwi
  • Pacjent przyjmuje leki immunosupresyjne - leki, które osłabiają system odpornościowy organizmu
  • Pacjent ma aktywną infekcję - trwającą chorobę zakaźną wywoływaną przez bakterie, wirusy lub inne drobnoustroje
  • Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią
  • Pacjent ma niekontrolowaną cukrzycę - poziom cukru we krwi nie jest prawidłowo regulowany
  • Pacjent cierpi na chorobę autoimmunologiczną - stan, w którym system odpornościowy atakuje własne tkanki organizmu
  • Pacjent ma zaburzenia krzepnięcia krwi - problemy z prawidłowym krzepnięciem, które mogą powodować krwawienia lub zakrzepy
  • Pacjent przeszedł transplantację narządu w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Pacjent ma uczulenie na składniki leku Prolastin® lub produkty pochodzące z ludzkiej krwi
  • Pacjent nie może samodzielnie podawać sobie leków lub nie ma osoby, która mogłaby mu w tym pomóc
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Prolastin® to lek stosowany w leczeniu ciężkiego niedoboru alfa-1-antytrypsyny. Jest to białko, które naturalnie występuje w organizmie i pomaga chronić płuca przed uszkodzeniami. U pacjentów z niedoborem alfa-1-antytrypsyny organizm nie produkuje wystarczającej ilości tego białka, co może prowadzić do problemów z płucami. Prolastin® jest podawany dożylnie (przez kroplówkę) raz w tygodniu, aby uzupełnić brakujące białko w organizmie. W tym badaniu pacjenci będą uczeni, jak samodzielnie podawać sobie ten lek w domu przez okres 12 tygodni, co ma na celu sprawdzenie, czy taka forma leczenia jest bezpieczna i wygodna dla pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Prolastin® – Ten lek jest podawany dożylnie w postaci infuzji, którą pacjenci mogą samodzielnie wykonywać w domu po odpowiednim przeszkoleniu. Prolastin® zawiera alfa-1-antytrypsynę, naturalny białko ochronne, które jest stosowane u pacjentów z ciężkim niedoborem alfa-1-antytrypsyny - rzadką chorobą genetyczną prowadzącą do uszkodzenia płuc i wątroby. Mechanizm działania polega na uzupełnieniu brakującego białka, które normalnie chroni płuca przed uszkodzeniem przez własne enzymy organizmu, szczególnie elastazę neutrofilową. Preparat należy do grupy leków białkowych pochodzenia ludzkiego i jest obecnie standardowym leczeniem substytucyjnym dla pacjentów z tym rzadkim schorzeniem genetycznym.

Badane choroby

Ciężki niedobór alfa-1-antytrypsyny – Choroba genetyczna spowodowana niedoborem białka alfa-1-antytrypsyny, które chroni płuca przed uszkodzeniami. Gdy organizm produkuje za mało tego białka lub produkuje jego nieprawidłową formę, płuca stają się podatne na uszkodzenia wywołane przez własne enzymy organizmu. Choroba prowadzi do postępującego niszczenia pęcherzyków płucnych, co utrudnia oddychanie. Pacjenci doświadczają narastającej duszności, kaszlu i zmniejszonej tolerancji wysiłku. Niedobór alfa-1-antytrypsyny może również wpływać na wątrobę, powodując jej uszkodzenie. Objawy płucne zwykle nasilają się z wiekiem, szczególnie u osób palących tytoń.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-515894-80-00Kod protokołuPPRO24-001Planowana liczba uczestników33 osobySponsorGrifols S.A.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).