W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne z udziałem GR0015. Sprawdzają one bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność u dorosłych z chorobą płuc i/lub wątroby związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny (AATD).
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne z GR0015 dotyczą dorosłych z chorobą płuc i/lub wątroby związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny (AATD). Jest to badanie interwencyjne w fazie 1/2, więc łączy ocenę bezpieczeństwa z oceną działania leku. W fazie 1 badacze sprawdzają liczbę zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych oraz szukają najlepszej dawki biologicznej. W fazie 2 oceniają skuteczność na podstawie poziomów całkowitego AAT, Z-AAT i M-AAT we krwi. Badanie ma status Authorised i planuje objąć 184 osoby.
Przegląd badania
To badanie jest interwencyjne, czyli uczestnicy otrzymują badany lek, a zespół badawczy ocenia jego wpływ na zdrowie. Dotyczy ono GR0015, podawanego w formie infuzji dożylnej, czyli podania leku do żyły. Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności u dorosłych z chorobą płuc i/lub wątroby związaną z AATD.
Kogo dotyczy badanie
Do badania kwalifikują się dorośli pacjenci z niedoborem alfa-1 antytrypsyny (AATD) oraz z chorobą płuc i/lub wątroby z tym związaną. Oznacza to, że badanie nie jest skierowane do dzieci, ale do osób dorosłych z określonym typem choroby wynikającej z AATD.
Fazy badania i cele
Badanie ma fazę 1/2, czyli łączy dwa etapy rozwoju leku w jednym projekcie. W fazie 1, zwanej też dose exploration, badacze sprawdzają bezpieczeństwo i tolerancję GR0015 oraz próbują ustalić optymalną dawkę biologiczną. W fazie 2, zwanej dose expansion, oceniają skuteczność leku przez jego działanie farmakodynamiczne i potwierdzają wybraną dawkę biologiczną.
Punkty końcowe, czyli co badacze mierzą
W badaniach klinicznych punkt końcowy to wynik, który pokazuje, czy leczenie działa i czy jest bezpieczne. W fazie 1 głównym punktem końcowym są zdarzenia niepożądane związane z leczeniem oraz poważne zdarzenia niepożądane. W fazie 2 głównym punktem końcowym są bezwzględne poziomy całkowitego AAT, Z-AAT i M-AAT we krwi.
Te pomiary pomagają ocenić, czy GR0015 wpływa na biologiczne wskaźniki choroby u pacjentów z AATD. Badacze używają ich także do potwierdzenia optymalnej dawki biologicznej.
Status badania i liczba uczestników
Badanie ma status Authorised, czyli zostało zatwierdzone do prowadzenia. Planowana liczba uczestników wynosi 184 osoby. To oznacza, że badanie ma dość szeroki zakres jak na projekt fazy 1/2 i ma zebrać dane od większej grupy dorosłych pacjentów.