Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad BEAM-302 u dorosłych pacjentów z chorobą płuc i/lub wątroby związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej niedoborem alfa-1 antytrypsyny, która może prowadzić do problemów z płucami i wątrobą. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie BEAM-302, który jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań. Substancje czynne w tym leku to MR0005 i GR0015, które są rodzajem kwasów nukleinowych. Celem badania jest sprawdzenie, czy BEAM-302 jest bezpieczny i skuteczny dla dorosłych pacjentów z chorobami płuc i/lub wątroby związanymi z AATD.

Badanie składa się z dwóch części. W pierwszej części, zwanej eksploracją dawki, naukowcy będą badać bezpieczeństwo i tolerancję leku, aby ustalić najlepszą dawkę. W drugiej części, zwanej rozszerzeniem dawki, będą sprawdzać, jak dobrze lek działa na organizm pacjentów. Uczestnicy badania będą otrzymywać BEAM-302 lub placebo poprzez wlew dożylny, co oznacza, że lek będzie podawany bezpośrednio do krwiobiegu.

Badanie ma na celu ocenę, jak organizm pacjentów reaguje na BEAM-302, w tym jak zmieniają się poziomy białek związanych z AATD we krwi. Naukowcy będą również monitorować wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić podczas badania. Badanie ma potrwać do 2026 roku, a rekrutacja uczestników planowana jest na 2024 rok.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy oceny bezpieczeństwa i skuteczności leku BEAM-302 u dorosłych pacjentów z niedoborem alfa-1 antytrypsyny związanym z chorobą płuc i/lub wątroby.

    Pacjent musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu oraz spełniać określone kryteria włączenia, takie jak wiek od 18 do 70 lat oraz potwierdzona diagnoza AATD.

  2. Krok 2

    Faza 1: eksploracja dawki

    W tej fazie badania ocenia się bezpieczeństwo i tolerancję leku BEAM-302. Pacjent otrzymuje lek w formie roztworu do wstrzykiwań podawanego dożylnie.

    Celem jest określenie optymalnej dawki biologicznej (OBD).

  3. Krok 3

    Faza 2: rozszerzenie dawki

    W tej fazie badania ocenia się skuteczność leku BEAM-302 poprzez analizę jego aktywności farmakodynamicznej.

    Pacjent kontynuuje przyjmowanie leku w ustalonej dawce, a celem jest potwierdzenie optymalnej dawki biologicznej (OBD).

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Podczas całego badania pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem występowania działań niepożądanych oraz zmian w poziomach AAT we krwi.

    Oceniane są również inne parametry, takie jak stężenie leku we krwi oraz obecność przeciwciał przeciwko BEAM-302.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania pacjent może zostać poproszony o udział w długoterminowym badaniu rozszerzonym, które trwa łącznie 15 lat.

    Celem jest dalsza ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leku BEAM-302.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Osoby w wieku od 18 do 70 lat mogą wziąć udział w badaniu.
  • Uczestnicy muszą być w stanie zrozumieć badanie i wyrazić świadomą zgodę na udział.
  • Uczestnicy muszą być gotowi nie używać żadnych innych produktów badawczych przez cały czas trwania badania.
  • Uczestnicy muszą mieć zdiagnozowany niedobór alfa-1 antytrypsyny i być homozygotyczni dla mutacji PiZ, co potwierdza test genetyczny.
  • Uczestnicy muszą mieć dowody na obecność włóknienia wątroby w stopniu F1, F2 lub F3, co potwierdza biopsja wątroby wykonana w ciągu 6 miesięcy przed rejestracją.
  • Uczestnicy muszą mieć wynik FEV1 (po inhalacji leku rozszerzającego oskrzela) wynoszący co najmniej 40% wartości przewidywanej. FEV1 to test mierzący, ile powietrza można wydmuchać z płuc w ciągu jednej sekundy.
  • Uczestnicy muszą być gotowi powstrzymać się od spożywania alkoholu, stosowania ziół i codziennego używania niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NSAID) oraz nie podejmować intensywnych ćwiczeń fizycznych poza swoją typową rutyną od początku okresu badań przesiewowych do 28 dni po podaniu leku badawczego.
  • Uczestnicy muszą być gotowi uczestniczyć w badaniu oraz w długoterminowym badaniu rozszerzonym, zrozumieć, że całkowity czas udziału w badaniu wynosi 15 lat.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą być gotowe stosować wysoce skuteczną antykoncepcję od momentu podpisania formularza zgody do co najmniej 6 miesięcy po podaniu leku BEAM-302; mężczyźni muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję od momentu podania leku do co najmniej 4 miesięcy po.
  • Uczestnicy muszą mieć wynik FibroScan nieprzekraczający 12 kPa. FibroScan to test mierzący sztywność wątroby.
  • Uczestnicy muszą mieć poziom całkowitego AAT we krwi poniżej 11 mikromoli na litr.
  • Uczestnicy, którzy otrzymują terapię uzupełniającą w regionach, gdzie nie jest to standardem opieki, muszą być gotowi przerwać tę terapię na co najmniej 6 tygodni przed podpisaniem formularza zgody i na czas trwania badania.
  • Uczestnicy muszą mieć dowody na obecność rozedmy płuc na wcześniejszym badaniu tomografii komputerowej lub wynik DLCO wynoszący co najwyżej 70% wartości przewidywanej. DLCO to test mierzący, jak dobrze płuca przenoszą tlen do krwi.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjenci z innymi poważnymi chorobami płuc lub wątroby, które nie są związane z niedoborem alfa-1 antytrypsyny.
  • Osoby, które niedawno przeszły operację lub planują operację w najbliższym czasie.
  • Pacjenci przyjmujący leki, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Osoby z historią poważnych reakcji alergicznych na leki badane w przeszłości.
  • Pacjenci z aktywnymi infekcjami, które mogą wpływać na bezpieczeństwo uczestnictwa w badaniu.
  • Osoby, które uczestniczyły w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Pacjenci z problemami zdrowotnymi, które mogą utrudniać przestrzeganie procedur badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

BEAM-302 to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego bezpieczeństwa i skuteczności u dorosłych pacjentów z chorobą płuc i/lub wątroby związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. W fazie 1 badania ocenia się bezpieczeństwo i tolerancję leku oraz ustala optymalną dawkę biologiczną. W fazie 2 badania ocenia się skuteczność leku poprzez analizę jego aktywności farmakodynamicznej i potwierdza optymalną dawkę.

Co już wiadomo o tej terapii

BEAM-302 – BEAM-302 to lek podawany w formie iniekcji, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 1/2. Jego głównym celem jest leczenie chorób płuc i wątroby związanych z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Mechanizm działania BEAM-302 polega na modyfikacji genetycznej, która ma na celu poprawę funkcji białka alfa-1 antytrypsyny, co może pomóc w ochronie tkanek przed uszkodzeniem. Lek ten jest klasyfikowany jako terapia genowa i jest w fazie oceny bezpieczeństwa oraz skuteczności w badaniach klinicznych.

Badane choroby

Niedobór alfa-1 antytrypsyny związany z chorobą płuc i/lub wątroby – Jest to genetyczne zaburzenie, które prowadzi do niedoboru białka alfa-1 antytrypsyny, chroniącego tkanki przed uszkodzeniem przez enzymy. W przypadku płuc, niedobór ten może prowadzić do rozwoju przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP), co objawia się dusznością, kaszlem i zwiększoną produkcją śluzu. W wątrobie, niedobór alfa-1 antytrypsyny może powodować akumulację nieprawidłowego białka, co prowadzi do uszkodzenia komórek wątrobowych i może skutkować marskością. Choroba postępuje stopniowo, a objawy mogą się nasilać z wiekiem. Częstość występowania tej choroby jest niska, co klasyfikuje ją jako chorobę rzadką.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2023-509256-34-00Kod protokołuBTX-302-001Planowana liczba uczestników192 osobySponsorBeam Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).