Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie porównujące bezpieczeństwo i działanie dwóch dawek inhibitora alfa1-proteinazy podawanego podskórnie u pacjentów z niedoborem alfa1-antytrypsyny

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z niedoborem alfa-1-antytrypsyny, który jest chorobą wrodzoną powodującą niewystarczającą ilość białka chroniącego płuca. W badaniu będą stosowane dwa różne leki zawierające ludzki inhibitor alfa-1-proteinazy. Pierwszy lek to Alpha1-Proteinase Inhibitor Subcutaneous (Human), 15%, który będzie podawany pod skórę w dwóch różnych dawkach tygodniowych. Drugi lek to Liquid Alpha1-Proteinase Inhibitor (human), który będzie podawany do żyły, również w dwóch różnych dawkach tygodniowych. Celem badania jest sprawdzenie, czy lek podawany pod skórę działa podobnie do leku podawanego do żyły i czy jest równie bezpieczny.

Badanie będzie trwało łącznie około osiemnastu tygodni i zostanie podzielone na dwa okresy leczenia, z których każdy potrwa osiem tygodni. W pierwszym okresie wszyscy uczestnicy będą otrzymywać lek podawany do żyły poprzez infuzję dożylną, czyli powolne wlew do żyły. W drugim okresie uczestnicy przejdą na lek podawany pod skórę. Podczas badania będą regularnie pobierane próbki krwi, aby zmierzyć ilość białka alfa-1-proteinazy we krwi i sprawdzić, jak organizm przetwarza oba leki. Uczestnicy, którzy przed rozpoczęciem badania przyjmowali jakiekolwiek leczenie uzupełniające alfa-1-proteinazę, będą musieli je przerwać na początku badania i stosować wyłącznie leki badane w ramach tego programu.

W trakcie całego badania będzie prowadzone monitorowanie bezpieczeństwa, które obejmie obserwację działań niepożądanych, pomiary podstawowych parametrów życiowych takich jak ciśnienie krwi, tętno, częstość oddechów i temperatura ciała, badania czynności płuc oraz badania laboratoryjne krwi. Lekarze będą również sprawdzać, czy u uczestników nie wystąpiły zaostrzenia przewlekłej obturacyjnej choroby płuc, która często towarzyszy niedoborowi alfa-1-antytrypsyny. Badanie ma charakter otwarty, co oznacza, że uczestnicy i lekarze będą wiedzieć, jaki lek jest stosowany w danym okresie. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup dawkowania.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia dożylnego

    W pierwszym okresie badania otrzymasz lek podawany dożylnie (do żyły). Lek nazywa się Liquid Alpha1-Proteinase Inhibitor (human) i jest roztworem do infuzji.

    Dawka leku wyniesie 60 mg/kg masy ciała na tydzień lub 120 mg/kg masy ciała na tydzień, w zależności od przydzielonej grupy.

    Ten okres leczenia będzie trwał 8 tygodni. Lek będzie podawany raz w tygodniu.

  2. Krok 2

    Pobieranie krwi w pierwszym okresie leczenia

    W trakcie pierwszego okresu leczenia, w tygodniach 6, 7, 8 i 9, zostanie pobrana krew w celu zmierzenia poziomu leku w organizmie.

    Badania te pozwolą ocenić, jak organizm przetwarza lek podawany dożylnie.

  3. Krok 3

    Przejście na leczenie podskórne

    Po zakończeniu pierwszego okresu rozpocznie się drugi okres badania. W tym czasie otrzymasz lek podawany podskórnie (pod skórę).

    Lek nazywa się Alpha1-Proteinase Inhibitor Subcutaneous (Human) 15% i jest roztworem do infuzji.

    Dawka leku wyniesie 90 mg/kg masy ciała na tydzień lub 180 mg/kg masy ciała na tydzień, w zależności od dawki otrzymywanej wcześniej.

    Ten okres leczenia również będzie trwał 8 tygodni. Lek będzie podawany raz w tygodniu.

  4. Krok 4

    Pobieranie krwi w drugim okresie leczenia

    W trakcie drugiego okresu leczenia, w tygodniach 14, 15, 16 i 17, zostanie pobrana krew w celu zmierzenia poziomu leku w organizmie.

    Badania te pozwolą ocenić, jak organizm przetwarza lek podawany podskórnie.

  5. Krok 5

    Zakończenie podawania leku i końcowe badania

    Po zakończeniu drugiego okresu leczenia, w tygodniu 20 (czyli 4 tygodnie po ostatnim podaniu leku), zostanie pobrana krew do końcowych badań.

    To badanie pozwoli zmierzyć naturalny poziom białka w organizmie bez wpływu podawanego leku.

  6. Krok 6

    Monitorowanie stanu zdrowia przez cały okres badania

    Podczas całego badania będzie monitorowany stan zdrowia, w tym: tętno, ciśnienie krwi, częstość oddechów i temperatura ciała.

    Będą wykonywane testy czynności płuc, aby ocenić funkcjonowanie układu oddechowego.

    Będą pobierane próbki krwi do badań laboratoryjnych, aby sprawdzić bezpieczeństwo leczenia.

    Będą odnotowywane wszelkie działania niepożądane i zaostrzenia przewlekłej obturacyjnej choroby płuc.

    Będą wykonywane badania w celu sprawdzenia, czy organizm wytwarza odpowiedź immunologiczną na podawany lek.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć między 18 a 80 lat włącznie w momencie badania kwalifikującego.
  • Uczestnik musi mieć rozpoznany wrodzony niedobór alfa-1 antytrypsyny (stan, w którym organizm nie wytwarza wystarczającej ilości białka chroniącego płuca) z określonymi kombinacjami genów: ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) lub innymi wariantami genów będącymi w grupie ryzyka. Jeśli rodzaj genów nie został wcześniej określony, zostanie wykonane badanie krwi podczas wizyty kwalifikacyjnej.
  • Uczestnik może nigdy wcześniej nie otrzymywać terapii uzupełniającej alfa-1 PI (leczenie polegające na dostarczaniu brakującego białka) lub może aktualnie otrzymywać takie leczenie albo otrzymywał je w przeszłości. Jeśli poziom alfa-1 PI w surowicy krwi (ilość białka we krwi) nie został wcześniej zmierzony, zostanie wykonane badanie krwi podczas wizyty kwalifikacyjnej.
  • Wszyscy uczestniczy muszą mieć udokumentowany całkowity poziom alfa-1 PI w surowicy poniżej 11 μM (80 mg/dL lub 50 mg/dL w zależności od metody pomiaru), zmierzony przed rozpoczęciem terapii uzupełniającej dla osób, które otrzymują takie leczenie.
  • Podczas wizyty kwalifikacyjnej uczestnik musi mieć FEV1 po podaniu leku rozszerzającego oskrzela (ilość powietrza, którą można wydmuchać w ciągu pierwszej sekundy po użyciu leku ułatwiającego oddychanie) wynoszącą co najmniej 25%, ale poniżej 80% wartości przewidywanej oraz stosunek FEV1 do FVC (całkowitej pojemności życiowej płuc) poniżej 70%.
  • Jeśli uczestnik otrzymywał wcześniej jakąkolwiek terapię uzupełniającą alfa-1 PI, musi być gotowy przerwać to leczenie podczas pierwszej wizyty i nie przyjmować żadnego innego leczenia alfa-1 PI poza lekami badanymi w tym badaniu przez cały czas udziału w badaniu.
  • Uczestnik musi być w stanie i chętny do podpisania świadomej zgody na udział w badaniu (dokumentu potwierdzającego, że rozumie cel i procedury badania oraz dobrowolnie wyraża zgodę na udział).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Brak podanych szczegółowych kryteriów wykluczenia w dostępnych danych badania klinicznego
  • Aby uzyskać pełną informację o tym, kto nie może uczestniczyć w tym badaniu, należy zapoznać się z kompletną dokumentacją badania
  • Ogólnie w badaniach klinicznych nie mogą uczestniczyć osoby, które mogłyby być narażone na zwiększone ryzyko zdrowotne lub których stan zdrowia mógłby wpłynąć na wyniki badania
  • Kobiety w ciąży (stan, gdy kobieta spodziewa się dziecka) lub karmiące piersią często są wykluczone z badań klinicznych ze względów bezpieczeństwa
  • Osoby z poważnymi chorobami towarzyszącymi mogą nie być dopuszczone do udziału w badaniu
  • Osoby przyjmujące określone leki, które mogłyby wchodzić w interakcje z badanym preparatem, mogą być wykluczone
  • Osoby z uczuleniem (nadwrażliwością organizmu) na składniki badanego leku lub podobne preparaty zazwyczaj nie mogą brać udziału w badaniu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Alpha1-Proteinase Inhibitor Subcutaneous (Human) 15%

    to lek podawany podskórnie (przez wstrzyknięcie pod skórę), który zawiera białko alfa-1 antytrypsynę. Jest stosowany u pacjentów z niedoborem alfa-1 antytrypsyny, co jest chorobą genetyczną wpływającą na płuca i wątrobę. W tym badaniu lek jest podawany raz w tygodniu przez 8 tygodni, aby sprawdzić, jak dobrze działa w porównaniu z lekiem podawanym dożylnie.

  • Liquid Alpha1 Proteinase Inhibitor (human)

    to lek zawierający białko alfa-1 antytrypsynę, który jest podawany dożylnie (przez wlew do żyły). Jest to standardowa forma leczenia dla pacjentów z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. W tym badaniu lek jest podawany raz w tygodniu przez 8 tygodni i służy jako leczenie porównawcze do wersji podskórnej leku.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Alpha1-Proteinase Inhibitor Subcutaneous (Human) 15%

    Lek podawany podskórnie (pod skórę) w postaci zastrzyku, stosowany raz w tygodniu w dawkach 90 mg/kg lub 180 mg/kg masy ciała. Jest obecnie badany w badaniach klinicznych jako alternatywa dla standardowego leczenia dożylnego u pacjentów z niedoborem alfa-1-antytrypsyny, który jest rzadką chorobą genetyczną prowadzącą do uszkodzenia płuc i wątroby. Lek działa poprzez uzupełnienie brakującego białka alfa-1-antytrypsyny we krwi, które chroni tkanki organizmu, szczególnie płuca, przed uszkodzeniem przez enzymy wydzielane przez komórki odpornościowe. Substancja należy do grupy leków białkowych pochodzenia ludzkiego, które zastępują niedobór naturalnie występującego białka w organizmie.

  • Liquid Alpha1-Proteinase Inhibitor (human)

    Lek podawany dożylnie (do żyły) w postaci wlewu, stosowany raz w tygodniu w standardowych dawkach 60 mg/kg lub 120 mg/kg masy ciała. Jest to obecnie stosowany w medycynie preparat służący do leczenia pacjentów z niedoborem alfa-1-antytrypsyny, stanowiący standardową terapię dla tej choroby. Mechanizm działania polega na dostarczeniu organizmowi brakującego białka alfa-1-antytrypsyny, które neutralizuje szkodliwe enzymy niszczące tkanki płucne i zapobiega postępowi choroby. Należy do kategorii leków zastępczych, które uzupełniają niedobór białek występujących naturalnie w ludzkim organizmie.

Badane choroby

Niedobór alfa-1 antytrypsyny – Jest to choroba genetyczna, w której organizm nie wytwarza wystarczającej ilości białka zwanego alfa-1 antytrypsyną. To białko chroni płuca przed uszkodzeniem przez enzymy uwalniane podczas walki z infekcjami. Niedobór tego białka może prowadzić do stopniowego uszkodzenia płuc, co objawia się trudnościami w oddychaniu. Choroba może również wpływać na wątrobę, ponieważ nieprawidłowe białko gromadzi się w jej komórkach. Objawy ze strony płuc zazwyczaj pojawiają się u osób dorosłych, między 20 a 50 rokiem życia. Postęp choroby jest zróżnicowany i zależy od wielu czynników, w tym od narażenia na dym tytoniowy i zanieczyszczenia powietrza.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-522792-29-00Kod protokołuGC2501Planowana liczba uczestników57 osóbSponsorGrifols Therapeutics LLC

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).