Badanie bezpieczeństwa i tolerancji substancji ALE1 u zdrowych dorosłych oraz dorosłych pacjentów z hipofosfatazją

Badanie dotyczy choroby zwanej hipofosfatazją, która jest rzadkim schorzeniem wpływającym na kości i metabolizm minerałów w organizmie. W badaniu będzie stosowany lek o nazwie kodowej ALE1, który będzie podawany w postaci twardych kapsułek doustnie, czyli przez usta. Niektórzy uczestniczący będą otrzymywać placebo zamiast leku. Badanie obejmie zarówno zdrowe osoby dorosłe, jak i dorosłych pacjentów z hipofosfatazją.

Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i tolerancji leku ALE1 u zdrowych dorosłych oraz u dorosłych pacjentów z hipofosfatazją po podaniu pojedynczych i wielokrotnych dawek leku. Badanie będzie również oceniać, jak organizm przetwarza lek, czyli jak szybko jest wchłaniany, jak długo pozostaje w organizmie i jak jest wydalany. Ponadto badacze sprawdzą, jak lek wpływa na określone substancje we krwi, które są wskaźnikami działania leku.

Badanie będzie przeprowadzone w dwóch częściach. W pierwszej części wezmą udział zdrowe osoby dorosłe, które otrzymają pojedyncze dawki leku w stopniowo zwiększanych ilościach, aby sprawdzić bezpieczeństwo różnych poziomów dawkowania. W drugiej części badania wezmą udział pacjenci z hipofosfatazją, którzy będą otrzymywać lek przez dłuższy okres w wielokrotnych dawkach. Badanie jest randomizowane i prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje lek, a kto placebo. Sprawdzone zostanie również, czy spożywanie posiłków wpływa na działanie leku w organizmie.