Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie wpływu terapii immunosupresyjnej z asfotazą alfa na pacjentów z hipofosfatazją

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej hipofosfatazją, która jest rzadkim schorzeniem wpływającym na kości i zęby. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie asfotaza alfa, znany również jako STRENSIQ®. Celem badania jest sprawdzenie, jak terapie immunosupresyjne mogą pomóc w przypadku, gdy organizm pacjenta przestaje reagować na leczenie asfotazą alfa z powodu reakcji układu odpornościowego.

W badaniu będą brały udział osoby, które już wcześniej były leczone asfotazą alfa, ale u których doszło do pogorszenia stanu zdrowia z powodu reakcji immunologicznej. Terapie immunosupresyjne mają na celu zmniejszenie tej reakcji, co może pomóc w przywróceniu skuteczności leczenia. W trakcie badania uczestnicy będą otrzymywać różne leki, takie jak rituksymab, bortezomib, metotreksat oraz ludzka immunoglobulina normalna, które mają na celu osłabienie reakcji układu odpornościowego.

Badanie będzie trwało do 2027 roku i obejmie różne etapy, w tym regularne wizyty kontrolne, podczas których będą oceniane reakcje organizmu na leczenie. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem skuteczności terapii oraz ewentualnych działań niepożądanych. Celem jest osiągnięcie poprawy stanu zdrowia pacjentów poprzez zmniejszenie reakcji immunologicznej i poprawę wyników leczenia asfotazą alfa.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 2 do 18 lat oraz obecność otwartych płytek wzrostowych.

    Uczestnik musi mieć nawrót lub pogorszenie objawów krzywicy przez co najmniej 3 miesiące, mimo wcześniejszej skuteczności leczenia asfotazą alfa.

  2. Krok 2

    Podanie leków immunosupresyjnych

    Celem badania jest ocena wpływu terapii immunosupresyjnych na uczestników leczonych asfotazą alfa, którzy wykazują utratę skuteczności leczenia z powodu reakcji immunologicznej.

    Leki immunosupresyjne mogą obejmować: immunoglobuliny ludzkie normalne (dożylne), rituksymab (dożylne), bortezomib (dożylne lub podskórne), metotreksat (doustne lub podskórne).

  3. Krok 3

    Monitorowanie odpowiedzi na leczenie

    Podczas badania monitorowane są odpowiedzi immunologiczne, takie jak obecność przeciwciał przeciwko asfotazie alfa.

    Oceniane są również stężenia enzymu TNSALP, a także bezpieczeństwo kliniczne, w tym wyniki badań laboratoryjnych, oznaki życiowe i wyniki badań fizykalnych.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Głównym celem jest osiągnięcie pełnej odpowiedzi na terapię immunosupresyjną do 100. tygodnia, co oznacza zmniejszenie miana przeciwciał lub ich zanik oraz poprawę radiologiczną.

    Dodatkowe cele obejmują ocenę częstości występowania i odpowiedzi na przeciwciała oraz bezpieczeństwo stosowanych terapii.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w sierpniu 2027 roku.

    Uczestnicy będą monitorowani przez cały czas trwania badania, aby ocenić długoterminowe efekty terapii.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Uczestnicy muszą mieć co najmniej 2 lata i mniej niż 18 lat oraz otwarte płytki wzrostu kości w momencie podpisywania zgody przez uczestnika lub jego prawnego opiekuna.
  • Uczestnicy muszą doświadczać nawrotu lub pogorszenia krzywicy przez co najmniej ostatnie 3 miesiące, po początkowej pozytywnej reakcji na leczenie asfotazą alfa przez co najmniej 6 miesięcy ciągłego leczenia i obecnie przyjmujący asfotazę alfa. RSS będzie używane do określenia nasilenia na początku badania.
  • Obecność ADAs, z lub bez NAbs, niezależnie od ich poziomu. ADAs to przeciwciała, które mogą wpływać na działanie leku. NAbs to neutralizujące przeciwciała, które mogą zmniejszać skuteczność leku.
  • Potwierdzenie przez Radę Monitorującą Leczenie (TMB), że zarówno dowody kliniczne, jak i związane z immunogennością są obecne.
  • Uczestnicy mogą być płci męskiej lub żeńskiej.
  • Kobiety w wieku rozrodczym oraz mężczyźni z partnerkami w wieku rozrodczym muszą stosować się do wytycznych dotyczących antykoncepcji określonych w protokole.
  • Uczestnik lub jego prawny opiekun musi być w stanie podpisać świadomą zgodę lub zgodę, co obejmuje przestrzeganie wymagań i ograniczeń wymienionych w formularzu zgody i w tym protokole.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej hipofosfatazji, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Hipofosfatazja to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na kości i zęby.
  • Osoby, które nie są leczone lekiem o nazwie asfotaza alfa, nie mogą brać udziału w badaniu. Asfotaza alfa to lek stosowany w leczeniu hipofosfatazji.
  • Osoby, które nie wykazują utrata skuteczności leczenia z powodu reakcji układu odpornościowego, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Utrata skuteczności oznacza, że lek przestaje działać tak, jak powinien.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Asfotaza Alfa (STRENSIQ®)

    to lek stosowany w leczeniu hipofosfatazji, rzadkiej choroby genetycznej, która wpływa na rozwój kości i zębów. W badaniu klinicznym lek ten jest stosowany u pacjentów, u których wystąpiła utrata skuteczności leczenia z powodu reakcji immunologicznej organizmu.

  • Terapie Immunosupresyjne (IST)

    to grupa leków, które pomagają zmniejszyć aktywność układu odpornościowego. W tym badaniu są one stosowane w celu złagodzenia reakcji immunologicznej, która może prowadzić do utraty skuteczności leczenia asfotazą alfa. Celem jest przywrócenie skuteczności leczenia u pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Asfotaza alfa – Jest to lek podawany w formie zastrzyków, stosowany w leczeniu hipofosfatazji, rzadkiej choroby genetycznej. Obecnie jest badany w kontekście terapii immunosupresyjnych, które mają na celu zmniejszenie utraty skuteczności leku spowodowanej reakcjami immunologicznymi. Asfotaza alfa działa poprzez zastępowanie brakującego enzymu, co pomaga w normalizacji poziomów fosforanów w organizmie. Należy do klasy leków enzymatycznych, które wspomagają procesy metaboliczne.

Badane choroby

Hipofosfatazja – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na metabolizm minerałów w organizmie, prowadząc do nieprawidłowego tworzenia kości i zębów. Choroba ta jest spowodowana mutacjami w genie ALPL, co prowadzi do niedoboru enzymu zwanego fosfatazą alkaliczną. Objawy mogą się różnić w zależności od wieku, w którym się pojawiają, i mogą obejmować deformacje kości, bóle kostne, trudności w chodzeniu oraz problemy z zębami. U niemowląt może prowadzić do poważnych problemów z oddychaniem i jedzeniem. W miarę postępu choroby, mogą wystąpić złamania kości i utrata zębów. Hipofosfatazja może mieć różne formy, od łagodnych do ciężkich, w zależności od stopnia niedoboru enzymu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2022-502793-17-00Kod protokołuAA-HPP-407Planowana liczba uczestników8 osóbSponsorAlexion Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).