Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie ABO-101 z mRNA-002 i gRNA-001 u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią typu 1 (PH1)

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Pierwotna hiperoksaluria typu 1 to rzadka genetyczna choroba, która powoduje nadmierną produkcję substancji zwanej szczawianem w organizmie. Szczawian może gromadzić się w nerkach i innych częściach ciała, prowadząc do powstawania kamieni nerkowych i uszkodzenia nerek. Ta choroba jest spowodowana mutacjami w genie, który jest odpowiedzialny za prawidłowe działanie enzymów w wątrobie. W tym badaniu testowany jest eksperymentalny lek o nazwie ABO-101, który ma na celu zmniejszenie produkcji szczawianu w organizmie.

Celem tego badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i tolerancji leku ABO-101 u osób z pierwotną hiperoksalurią typu 1. Badanie składa się z dwóch faz - pierwsza faza koncentruje się na znalezieniu odpowiedniej dawki leku i ocenie jego bezpieczeństwa, podczas gdy druga faza bada skuteczność leku. Uczestnicy otrzymają jednorazowe podanie leku ABO-101 bezpośrednio do żyły. Przed podaniem leku oraz w regularnych odstępach czasu po jego podaniu będą pobierane próbki krwi i moczu w celu monitorowania działania leku i jego wpływu na organizm.

W trakcie badania uczestnicy będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy przez kilka miesięcy po otrzymaniu leku. Podczas tych wizyt będą wykonywane badania laboratoryjne, w tym pomiary poziomu szczawianu w moczu i innych substancji w krwi i moczu. Lekarze będą również monitorować funkcję nerek poprzez badanie poziomu filtracji kłębuszkowej, która pokazuje, jak dobrze nerki oczyszczają krew z niepotrzebnych substancji. Uczestnicy, którzy przyjmują pirydoksynę (witaminę B6) w ramach standardowego leczenia, będą kontynuować to leczenie przez cały okres badania.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Badanie przesiewowe

    Podczas tego etapu zostaniesz dokładnie zbadany, aby upewnić się, że możesz bezpiecznie uczestniczyć w badaniu. Przeprowadzone zostaną testy krwi, badania moczu oraz inne niezbędne badania.

    Badania będą sprawdzać funkcję wątroby (poziomy AST, ALT i bilirubiny całkowitej), funkcję nerek (współczynnik eGFR - miara tego, jak dobrze nerki filtrują krew), liczbę płytek krwi oraz czynniki krzepnięcia krwi.

    Będziesz musiał zebrać mocz przez 24 godziny, aby zmierzyć ilość szczawianu (substancji, której nadmiar powoduje problemy w przypadku hiperoksalurii pierwotnej typu 1).

    Jeśli przyjmujesz pirydoksynę (witaminę B6) na leczenie swojej choroby, musisz ją przyjmować w stałej dawce przez co najmniej 90 dni przed rozpoczęciem badania.

  2. Krok 2

    Podanie leku ABO-101

    Otrzymasz jednorazowy wlew dożylny leku ABO-101. Jest to eksperymentalny lek w postaci roztworu do wlewów, który ma na celu zmniejszenie produkcji szczawianu w organizmie.

    Lek zostanie podany przez wenflona (cienką rurkę wprowadzoną do żyły) podczas kontrolowanej procedury medycznej.

    Dawka leku będzie zależała od grupy, do której zostaniesz przydzielony w ramach badania. Badanie sprawdza różne dawki leku, aby znaleźć najbezpieczniejszą i najskuteczniejszą.

    Waga ciała nie może przekraczać 90 kg, aby móc otrzymać ten lek.

  3. Krok 3

    Obserwacja bezpośrednio po podaniu

    Po otrzymaniu leku będziesz dokładnie monitorowany pod kątem wszelkich działań niepożądanych lub reakcji na lek.

    Personel medyczny będzie obserwować twój stan zdrowia i sprawdzać podstawowe funkcje życiowe.

    Jeśli wystąpią jakiekolwiek niepokojące objawy, otrzymasz odpowiednią opiekę medyczną.

  4. Krok 4

    Regularne wizyty kontrolne

    Będziesz musiał regularnie zgłaszać się na wizyty kontrolne przez określony czas po otrzymaniu leku.

    Podczas każdej wizyty zostaniesz zbadany, a personel medyczny będzie sprawdzać, czy występują jakiekolwiek działania niepożądane.

    Będziesz musiał wielokrotnie zbierać mocz przez 24 godziny, aby zmierzyć zmiany w poziomie szczawianu.

    Pobierane będą próbki krwi, aby sprawdzić poziom glikolanu (innej substancji związanej z twoją chorobą) oraz funkcję nerek.

  5. Krok 5

    Badania laboratoryjne krwi

    Regularne badania krwi będą sprawdzać stężenia składników leku w organizmie, aby zobaczyć, jak długo lek pozostaje aktywny.

    Badania będą również sprawdzać, czy organizm nie produkuje przeciwciał przeciwko lekowi - są to białka obronne, które mogą zmniejszać skuteczność leczenia.

    Monitorowana będzie funkcja nerek poprzez pomiar współczynnika filtracji kłębuszkowej (eGFR), który pokazuje, jak dobrze nerki usuwają odpady z krwi.

  6. Krok 6

    Badania moczu

    Będziesz musiał zbierać cały mocz przez 24 godziny w specjalnych pojemnikach podczas kilku wizyt.

    Badania moczu będą mierzyć poziomy szczawianu, aby sprawdzić, czy lek skutecznie zmniejsza jego produkcję.

    Sprawdzane będą również stężenia składników leku w moczu.

  7. Krok 7

    Przestrzeganie antykoncepcji

    Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, musisz stosować co najmniej jedną wysokoskuteczną metodę antykoncepcyjną przez 12 miesięcy po otrzymaniu leku.

    Jeśli jesteś mężczyzną, musisz stosować co najmniej jedną wysokoskuteczną metodę antykoncepcyjną przez 4 miesiące po otrzymaniu leku.

    Mężczyźni nie mogą oddawać nasienia przez 4 miesiące po podaniu leku.

  8. Krok 8

    Ograniczenia dotyczące innych badań

    Nie możesz uczestniczyć w żadnych innych badaniach klinicznych przez co najmniej 6 miesięcy po otrzymaniu leku ABO-101.

    Jeśli wcześniej brałeś udział w innych eksperymentalnych leczeniach hiperoksalurii pierwotnej typu 1, musisz odczekać odpowiedni czas przed rozpoczęciem tego badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

16 kryteriów

  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę pierwotnej hiperoksalurii typu 1 (choroby powodującej nadprodukcję szczawianu w organizmie)
  • Wiek w momencie podpisywania zgody: dla grup 1-3 od 18 do 64 lat, dla grupy 4 od 6 do 17 lat
  • Musi być potwierdzona obecność chorobotwórczych mutacji (zmian genetycznych powodujących chorobę) w genie AGXT przez badanie genetyczne
  • Historia kamieni nerkowych (twardych złogów w nerkach), objawów z nimi związanych lub nefrocalcynozy (odkładania się wapnia w nerkach)
  • Średni poziom szczawianu w moczu z 24-godzinnych zbiórek moczu musi wynosić co najmniej 0,7 mmol na dobę
  • Zdolność do przestrzegania instrukcji i zbierania moczu przez 24 godziny
  • Jeśli pacjent przyjmuje pirydoksynę (witaminę B6) na leczenie choroby, musi być na stałej dawce przez co najmniej 90 dni przed podaniem leku badanego
  • Wyniki badań laboratoryjnych muszą spełniać następujące kryteria: poziomy enzymów wątrobowych i bilirubiny (produktu rozpadu czerwonych krwinek) w normie, wskaźnik filtracji nerkowej co najmniej 30, liczba płytek krwi powyżej 100 000, prawidłowe wskaźniki krzepnięcia krwi
  • Wszystkie dostępne standardowe opcje leczenia zostały rozważone zgodnie z lokalnymi wytycznymi medycznymi
  • Pacjent nie może otrzymywać żadnego leku eksperymentalnego na leczenie pierwotnej hiperoksalurii typu 1 przez określony czas przed badaniem
  • Zgoda na nieuczestniczenie w innych badaniach klinicznych przez co najmniej 6 miesięcy po podaniu leku
  • Masa ciała nie może przekraczać 90 kilogramów
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję (metodę zapobiegania ciąży) przez 12 miesięcy po podaniu leku
  • Mężczyźni muszą stosować skuteczną antykoncepcję przez 4 miesiące po podaniu leku i nie mogą oddawać nasienia w tym okresie
  • Zdolność do podpisania świadomej zgody na udział w badaniu, w przypadku nieletnich wymagana jest zgoda rodziców
  • Gotowość do przestrzegania wszystkich wymagań badania

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

18 kryteriów

  • Potwierdzona diagnoza PH2 lub PH3 – wyklucza osoby, u których stwierdzono inne typy pierwotnej hiperoksalurii.
  • Kobiety będące w ciąży lub karmiące piersią (lub planujące ciążę lub karmienie w ciągu pierwszych 12 miesięcy) – nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 3 lat – wyklucza osoby, które w tym okresie nadużywały tych substancji.
  • Aktywne zakażenie wirusem hepatitis B, hepatitis C lub HIV, dodatni wynik testu na antygen powierzchniowy HBV; osoby z przeciwciałami przeciw HCV muszą mieć negatywny wynik testu RNA HCV – wyklucza osoby z takimi infekcjami.
  • Historia przeszczepu wątroby, nerki lub obu organów – osoby, które przeszły taki zabieg, nie kwalifikują się.
  • Obecne korzystanie z dializy lub przewidywanie konieczności dializy w pierwszych miesiącach badania – wyklucza osoby na dializie.
  • Historia infekcji dróg moczowych wywołanej przez bakterie gram-ujemne lub leczenie takiej infekcji bez potwierdzenia (brak hodowli) lub poważnej infekcji ogólnoustrojowej w ciągu 90 dni przed podaniem leku – wyklucza osoby z taką infekcją.
  • Stosowanie lub niedawne (w ciągu kilku miesięcy) leków obniżających poziom szczawianu w moczu, czy to zatwierdzonych, czy w badaniach – wyklucza osoby przyjmujące takie leki.
  • Obecność klinicznych oznak pozanerkowej (poza nerkami) akumulacji szczawianu, czyli tzw. układowej oksalozy, określonej przez lekarza – wyklucza osoby z tym stanem.
  • Znana nadwrażliwość na jakikolwiek składnik leku w postaci nanocząstek (LNP) lub poważna reakcja (stopień 3 lub wyższy) po podaniu takiego leku – wyklucza osoby z taką alergią.
  • Historia marskości wątroby – wyklucza osoby z poważnym uszkodzeniem wątroby.
  • Obecna lub podejrzana infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza, lub przyjmowanie leków przeciwzapalnych (antybiotyków) w ciągu 14 dni przed podaniem leku – wyklucza osoby z taką infekcją.
  • Aktywna choroba nowotworowa w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem niektórych dobrze leczonych nowotworów skóry, szyjki macicy lub prostaty – wyklucza osoby z nowotworem.
  • Stosowanie leków przeciwpłytkowych (np. aspiryna, klopidogrel) lub przeciwzakrzepowych (np. warfaryna, dabigatran, apixaban) w ciągu 14 dni przed podaniem leku – wyklucza osoby przyjmujące te leki.
  • Historia zaburzeń krzepnięcia krwi lub czynników zwiększających ryzyko zakrzepów, np. niedawna operacja, uraz lub genetyczne predyspozycje – wyklucza osoby z takim ryzykiem.
  • Każdy stan zdrowia lub wynik badań, który według lekarza może zwiększyć ryzyko, utrudnić ocenę wyników badania lub uniemożliwić przestrzeganie zasad badania – wyklucza osoby z takimi problemami.
  • Przewidywana długość przeżycia krótsza niż 2 lata, według lekarza – wyklucza osoby, u których oczekuje się krótkiego życia.
  • Niechęć do przestrzegania procedur badania, w tym długoterminowego monitorowania bezpieczeństwa – wyklucza osoby, które nie chcą współpracować.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ABO-101 to eksperymentalny lek opracowany specjalnie do leczenia pierwotnej hiperoksalurii typu 1 (PH1). PH1 to rzadka choroba genetyczna, w której organizm produkuje zbyt dużo szczawianu - substancji, która może powodować tworzenie się kamieni nerkowych i uszkadzanie nerek. ABO-101 został zaprojektowany tak, aby pomóc zmniejszyć ilość szczawianu produkowanego przez organizm. W tym badaniu naukowcy sprawdzają, czy lek jest bezpieczny i czy może pomóc pacjentom z tą chorobą. Lek jest podawany w różnych dawkach, aby znaleźć najlepszą i najbezpieczniejszą ilość dla pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

ABO-101 – Ten eksperymentalny lek jest podawany w formie iniekcji i jest obecnie badany w pierwszej/drugiej fazie prób klinicznych u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią typu 1, rzadką chorobą genetyczną powodującą nadmierne wytwarzanie szczawianu w organizmie. ABO-101 działa na poziomie molekularnym poprzez dostarczanie zdrowych kopii genów do komórek wątroby, które następnie produkują brakujące enzymy potrzebne do prawidłowego przetwarzania szczawianu. Lek należy do klasy terapii genowej i ma na celu zmniejszenie poziomu szkodliwego szczawianu w organizmie, który może prowadzić do powstawania kamieni nerkowych i uszkodzenia nerek. Obecnie ABO-101 jest badany pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności, a jego status w medycynie to eksperymentalna terapia genowa będąca w fazie wczesnych badań klinicznych.

Badane choroby

Pierwotna hiperoksaluria typu 1 – Jest to rzadka choroba genetyczna spowodowana mutacją w genie AGXT, który koduje enzym alaninę-gloksylan aminotransferazę. Defekt tego enzymu prowadzi do nadmiernej produkcji oksalanu w wątrobie. Oksalan nie może być prawidłowo metabolizowany i gromadzi się w organizmie. W efekcie dochodzi do nadmiernego wydalania oksalanu z moczem, co prowadzi do tworzenia się kamieni nerkowych zawierających oksalan wapnia. Z czasem może dojść do uszkodzenia nerek z powodu ciągłego odkładania się kryształów oksalanu w tkankach nerkowych. Choroba może również wpływać na inne narządy, gdy oksalan gromadzi się w różnych tkankach organizmu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2024-518144-20-00Kod protokołuABO-101-101Planowana liczba uczestników23 osobySponsorArbor Biotechnologies Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).