Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność nedosiranu u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią typu 1 i ciężkim uszkodzeniem nerek

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pierwotnej hiperoksalurii, która jest rzadką chorobą dziedziczną. W tej chorobie organizm wytwarza zbyt dużo szczawianów, które gromadzą się w nerkach i innych narządach, powodując ich uszkodzenie. U osób uczestniczących w badaniu choroba ta doprowadziła do ciężkiego upośledzenia funkcji nerek, co oznacza, że nerki nie działają prawidłowo. Niektóre osoby mogą wymagać dializy, czyli zabiegu oczyszczania krwi, gdy nerki nie są w stanie tego robić samodzielnie. W badaniu będzie stosowany lek o nazwie nedosiran, znany również pod kodem DCR-PHXC. Jest to lek podawany w postaci zastrzyku pod skórę, który ma pomóc zmniejszyć ilość szczawianów wytwarzanych przez organizm.

Celem badania jest sprawdzenie, czy lek DCR-PHXC może obniżyć poziom szczawianów w osoczu krwi u osób z pierwotną hiperoksalurią typu 1 i ciężkim upośledzeniem nerek, zarówno u tych, które są na dializie, jak i tych, które nie wymagają jeszcze tego zabiegu. Badanie będzie również oceniać bezpieczeństwo leku i to, jak dobrze jest tolerowany przez uczestników. W badaniu mogą wziąć udział osoby w różnym wieku, od noworodków do dorosłych, u których potwierdzono rozpoznanie pierwotnej hiperoksalurii typu 1 poprzez badanie genetyczne.

Podczas badania uczestnicy będą otrzymywać lek przez okres sześćdziesięciu miesięcy. Lekarze będą regularnie sprawdzać poziom szczawianów we krwi oraz oceniać, jak choroba wpływa na nerki i inne narządy. Będą również monitorować, czy u osób na dializie nastąpiły jakieś zmiany w sposobie przeprowadzania tego zabiegu. Badanie obejmie także badania obrazowe, takie jak ultrasonografia, aby sprawdzić, czy w nerkach lub sercu nie gromadzą się złogi szczawianów. Wszyscy uczestnicy będą otrzymywać badany lek, więc w tym badaniu nie ma grupy otrzymującej placebo.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia lekiem badanym

    Po włączeniu do badania zostanie rozpoczęte podawanie leku nedosiran (DCR-PHXC).

    Lek jest podawany w postaci roztworu do wstrzykiwań pod skórę.

    Szczegółowe informacje dotyczące dawkowania i częstotliwości podawania leku zostaną dostarczone przez zespół prowadzący badanie.

  2. Krok 2

    Pomiar wyjściowy stężenia szczawianów

    Przed rozpoczęciem leczenia zostanie wykonany pomiar wyjściowy stężenia szczawianów w osoczu.

    Pomiar ten stanowi punkt odniesienia do oceny skuteczności leczenia.

  3. Krok 3

    Okres leczenia do dnia 180

    Leczenie lekiem badanym będzie kontynuowane przez 180 dni.

    W tym okresie będą wykonywane regularne badania kontrolne.

    Jeśli jesteś poddawany dializie (hemodializie lub dializie otrzewnowej), schemat dializ powinien pozostać stabilny przez co najmniej 2 tygodnie przed włączeniem do badania.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności leczenia w dniu 180

    W dniu 180 zostanie wykonany pomiar stężenia szczawianów w osoczu.

    Zostanie oceniona zmiana bezwzględna i procentowa stężenia szczawianów w porównaniu do wartości wyjściowej.

    Badanie ma na celu sprawdzenie, czy lek obniża poziom szczawianów w osoczu u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią typu 1 i ciężkim upośledzeniem czynności nerek.

  5. Krok 5

    Dodatkowe oceny w trakcie badania

    W trakcie 180 dni leczenia zostanie ocenione maksymalne obniżenie poziomu szczawianów w osoczu.

    Jeśli jesteś poddawany dializie, zostanie monitorowana ewentualna zmiana schematu dializ.

    Zostanie wykonane badanie ultrasonograficzne w celu oceny zmian w ilości kamieni nerkowych w porównaniu do stanu wyjściowego.

    Zostanie oceniona zmiana w nasileniu nefrocalcynozy (odkładania się wapnia w nerkach).

    Zostanie oceniona zmiana w zakresie oksalozy serca (odkładania się szczawianów w sercu).

  6. Krok 6

    Kontynuacja obserwacji

    Badanie będzie prowadzone do grudnia 2031 roku.

    Możliwe jest przedłużenie okresu obserwacji zgodnie z protokołem badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Uczestnik może być noworodkiem, niemowlęciem, dzieckiem, młodzieżą lub osobą dorosłą w dowolnym wieku, począwszy od urodzenia.
  • Uczestnik musi mieć potwierdzoną diagnozę pierwotnej hiperoksalurii typu 1 (choroby, w której organizm wytwarza zbyt dużo substancji zwanej szczawianem) poprzez badanie genetyczne (badanie sprawdzające geny).
  • Uczestnik musi mieć ciężkie upośledzenie czynności nerek, co oznacza, że nerki nie działają prawidłowo. Sprawdza się to przez szacunkowy współczynnik filtracji kłębuszkowej (wskaźnik mówiący, jak dobrze nerki oczyszczają krew) poniżej 30 mililitrów na minutę.
  • W przypadku niemowląt poniżej 12 miesięcy życia, poziom kreatyniny w surowicy (substancji we krwi pokazującej pracę nerek) musi być powyżej określonej normy dla zdrowej populacji.
  • Uczestnik musi mieć podwyższony poziom szczawianu w osoczu krwi (substancji, która gromadzi się w organizmie przy tej chorobie) powyżej 20 mikromoli na litr, potwierdzony dwoma pomiarami podczas badań kwalifikacyjnych.
  • Jeśli uczestnik jest leczony dializą (procedurą oczyszczającą krew, gdy nerki nie działają), to dializa musi trwać nie dłużej niż 24 miesiące i schemat leczenia musi być stabilny przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniami kwalifikacyjnymi.
  • Uczestnikiem może być zarówno mężczyzna, jak i kobieta.
  • Mężczyzna, którego partnerka może zajść w ciążę, musi zgodzić się na stosowanie antykoncepcji (zabezpieczenia przed ciążą) podczas badania i przez co najmniej 12 tygodni po ostatniej dawce leku oraz nie może być dawcą nasienia w tym okresie.
  • Kobieta może uczestniczyć, jeśli nie jest w ciąży, nie karmi piersią oraz nie może zajść w ciążę lub zgadza się stosować antykoncepcję przez 4 tygodnie przed badaniem, podczas badania i przez co najmniej 12 tygodni po ostatniej dawce leku.
  • Młodzież w wieku od 12 do 18 lat musi być w stanie wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu.
  • Dla dzieci poniżej 12 roku życia wymagana jest zgoda zgodnie z lokalnymi przepisami.
  • Uczestnik (lub jego rodzic lub opiekun prawny, jeśli uczestnik jest niepełnoletni) musi być w stanie podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu i przestrzegać wymagań badania.
  • Uczestnik musi być objęty ubezpieczeniem zdrowotnym, jeśli jest to wymagane przez przepisy krajowe.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak informacji o kryteriach wykluczenia (czyli powodach, dla których pacjent nie może wziąć udziału w badaniu) w dostępnych danych dotyczących tego badania klinicznego.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

DCR-PHXC to lek eksperymentalny, który jest badany w leczeniu pierwotnej hiperoksalurii typu 1. Jest to rzadka choroba genetyczna, w której organizm wytwarza zbyt dużo szczawianów - substancji, które mogą gromadzić się w nerkach i innych narządach, powodując ich uszkodzenie. Lek DCR-PHXC ma na celu obniżenie poziomu szczawianów w organizmie, co może pomóc w ochronie nerek i poprawie stanu zdrowia pacjentów z ciężkim uszkodzeniem nerek.

Co już wiadomo o tej terapii

DCR-PHXC – Lek w formie podawanej pozajelitowo (przez wstrzyknięcie), obecnie badany w fazie 2 badań klinicznych u pacjentów z pierwotną hiperoksalurią typu 1, szczególnie tych z ciężkim uszkodzeniem nerek, którzy mogą być lub nie być na dializie. Substancja działa na poziomie molekularnym, prawdopodobnie poprzez mechanizm interferencji RNA, który ma na celu zmniejszenie produkcji szczawianu (oksalanu) w organizmie poprzez wyciszanie genów odpowiedzialnych za jego nadmierną produkcję. Głównym celem stosowania tego leku jest obniżenie poziomu oksalanu w osoczu u pacjentów z tą rzadką chorobą genetyczną, która prowadzi do gromadzenia się kryształów szczawianu wapnia w nerkach i innych narządach.

Badane choroby

Hiperoksaluria pierwotna – Pierwotna hiperoksaluria to rzadka choroba genetyczna, w której organizm wytwarza zbyt dużą ilość szczawianów. Szczawiany to substancje chemiczne, które gromadzą się w nerkach i mogą tworzyć kamienie nerkowe. W miarę postępu choroby dochodzi do uszkodzenia nerek, co może prowadzić do poważnego upośledzenia ich funkcji. Szczawiany mogą również otkładać się w innych narządach, takich jak serce, kości i oczy. Choroba objawia się już w dzieciństwie lub we wczesnym wieku dorosłym, powodując nawracające kamienie nerkowe i stopniowe pogarszanie się pracy nerek. U osób z zaawansowaną postacią choroby może być konieczne stosowanie dializy w celu oczyszczania krwi z toksyn.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-512259-19-00Kod protokołuDCR-PHXC-204Planowana liczba uczestników24 osobySponsorDicerna Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).