W skrócie
Badania kliniczne badają UROKINAZĘ, DZIENNY OBIEKT KATALITYCZNY, ZFUZJONOWANY Z JEDNONICIOWYM PRZECIWIAŁEM PRZECIW CZYNNIKOWI VON WILLEBRAND u osób z ostrym udarem niedokrwiennym oraz u osób z immunologicznie wywołaną trombocytopeniczną purpurą zakrzepową lub innymi mikroangiopatiami zakrzepowymi. Te wczesnofazowe badania mają głównie na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji oraz działań niepożądanych pojawiających się po leczeniu w starannie wybranych grupach pacjentów.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne UROKINAZY, DZIENNEGO OBIEKTU KATALITYCZNEGO, ZFUZJONOWANEGO Z JEDNONICIOWYM PRZECIWIAŁEM PRZECIW CZYNNIKOWI VON WILLEBRAND są wczesnymi badaniami fazy 1. Jedno badanie obejmuje osoby z ostrym udarem niedokrwiennym, w tym te, które otrzymują endowaskularną trombektomię oraz te, które nie otrzymują standardowego leczenia rozpuszczającego skrzepliny. Drugie badanie obejmuje osoby z podejrzeniem lub zdiagnozowaną ostrą immunologicznie wywołaną trombocytopeniczną purpurą zakrzepową oraz pokrewną mikroangiopatią zakrzepową. Główne cele to ocena bezpieczeństwa, tolerancji oraz działań niepożądanych pojawiających się po leczeniu. Badanie udarowe dodatkowo mierzy objawowe krwawienie śródczaszkowe. Łącznie badania planują zrekrutować 200 uczestników.
Przegląd badania
Dwa zatwierdzone badania interwencyjne badają UROKINAZĘ, DZIENNY OBIEKT KATALITYCZNY, ZFUZJONOWANY Z JEDNONICIOWYM PRZECIWIAŁEM PRZECIW CZYNNIKOWI VON WILLEBRAND. Oba są badaniami Faza 1, które są wczesnymi badaniami głównie zaprojektowanymi w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji.
Badanie ostrego udaru niedokrwiennego
Pierwsze badanie nosi tytuł „Ocena nowego trombolitu TGD001 u pacjentów z ostrym udarem niedokrwiennym” i jest prowadzone u osób z ostrym udarem niedokrwiennym. Badanie jest zatwierdzone, planowane na 130 uczestników i jest prowadzone jako badanie interwencyjne z leczeniem dożylnym.
To badanie obejmuje osoby, których udar jest potwierdzony neuroobrazowaniem, co oznacza, że użyto skanów mózgu do potwierdzenia diagnozy. Obejmuje dwie grupy: osoby, które otrzymują endowaskularną trombektomię oraz osoby, które nie otrzymują endowaskularnej trombektomii ani standardowej dożylnej trombolizy.
Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczych dawek dożylnych TGD001 w tym kontekście udaru. Główne wyniki to objawowe krwawienie śródczaszkowe oraz działania niepożądane pojawiające się po leczeniu.
Badanie mikroangiopatii zakrzepowej
Drugie badanie nosi tytuł „Leczenie TGD001 w mikroangiopatiach zakrzepowych” i jest również zatwierdzone oraz interwencyjne. Bada osoby z immunologicznie wywołaną trombocytopeniczną purpurą zakrzepową oraz mikroangiopatią zakrzepową.
To badanie planuje zrekrutować 70 uczestników i koncentruje się na ostrym epizodzie, co oznacza nagłą aktywną fazę choroby. Krótkie podsumowanie mówi, że badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji TGD001 u uczestników z podejrzeniem lub kliniczną diagnozą ostrego epizodu iTTP.
Głównym wynikiem w tym badaniu są działania niepożądane pojawiające się po leczeniu. Oznacza to, że badacze obserwują problemy zdrowotne, które pojawiają się po rozpoczęciu leczenia.
Kto może wziąć udział
W badaniu udarowym uczestnicy muszą mieć ostry udar niedokrwienny, a diagnoza musi być potwierdzona obrazowaniem. Badanie dodatkowo dzieli uczestników w zależności od tego, czy otrzymują endowaskularną trombektomię, czy nie.
W badaniu mikroangiopatii zakrzepowej uczestnikami są osoby z podejrzeniem lub kliniczną diagnozą ostrego epizodu immunologicznie wywołanej trombocytopenicznej purpury zakrzepowej. Lista schorzeń obejmuje także mikroangiopatię zakrzepową, co pokazuje, że badanie koncentruje się na tej grupie chorób.
Co badania mierzą
Badanie udarowe wykorzystuje dwa główne punkty końcowe, czyli główne wyniki, które badanie chce zmierzyć: objawowe krwawienie śródczaszkowe oraz działania niepożądane pojawiające się po leczeniu. Te punkty końcowe pomagają badaczom ocenić zarówno poważne krwawienia, jak i ogólne bezpieczeństwo.
Badanie mikroangiopatii zakrzepowej używa działań niepożądanych pojawiających się po leczeniu jako swojego głównego punktu końcowego. Ten punkt końcowy jest standardowym sposobem monitorowania, czy po rozpoczęciu leczenia pojawiają się nowe problemy zdrowotne.
Faza badania i projekt badania
Oba badania są w Fazie 1, co zazwyczaj jest pierwszym etapem testowania u ludzi. Na tym etapie główny nacisk kładzie się na bezpieczeństwo, tolerancję oraz wczesne oznaki zachowania leku w grupie docelowej.
Oba badania są oznaczone jako interwencyjne, co oznacza, że badacze podają leczenie, a następnie obserwują wyniki. Łącznie oba badania planują zrekrutować 200 osób.