W skrócie
Badania kliniczne z udziałem zorevunersen sodium sprawdzają, czy może ono zmniejszać częstość napadów u osób z zespołem Dravet. Oceny obejmują skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję w porównaniu z pozornym leczeniem. Badanie dotyczy pacjentów z tą rzadką chorobą padaczkową.
Najważniejsze informacje
- Zorevunersen sodium jest badane w jednym przedstawionym tu badaniu u osób z zespołem Dravet. To badanie fazy 3 ocenia skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję leczenia. Głównym celem jest sprawdzenie, czy można zmniejszyć częstość dużych napadów ruchowych w porównaniu z leczeniem pozorowanym. W badaniu zaplanowano udział 185 pacjentów. Wyniki są mierzone między 16. a 28. tygodniem obserwacji.
Zakres badania
W dostarczonych danych opisano jedno badanie kliniczne zorevunersen sodium, nazwane EMPEROR, które ocenia skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję u pacjentów z zespołem Dravet. Celem jest sprawdzenie, czy badane leczenie może zmniejszyć częstość dużych napadów ruchowych w porównaniu z leczeniem pozorowanym, czyli sham.
Kto bierze udział
Badanie dotyczy osób z zespołem Dravet, czyli rzadką, ciężką postacią padaczki. W danych źródłowych nie podano bardziej szczegółowych kryteriów włączenia ani wyłączenia, więc nie można ich tu dokładnie opisać.
Projekt badania i faza
Jest to badanie interwencyjne, co oznacza, że uczestnicy otrzymują badane leczenie lub leczenie porównawcze według planu badania. Badanie ma fazę 3, czyli jest prowadzone na większej grupie, aby lepiej ocenić działanie leczenia w porównaniu z sham.
W opisie badania podano dwie dawki STK-001: 45 mg i 70 mg, obie do podania dokanałowego. W źródle nie opisano jednak szczegółowo harmonogramu podawania ani pełnego schematu wizyt.
Co jest mierzone
Główny wynik badania to procentowa zmiana od wartości wyjściowej w częstości dużych napadów ruchowych na 28 dni. Porównanie dotyczy pacjentów otrzymujących zorevunersen sodium oraz pacjentów w grupie sham w okresie od 16. do 28. tygodnia, obejmującym trzy 4-tygodniowe przedziały.
W prostych słowach badacze chcą sprawdzić, czy liczba napadów spada bardziej po badanym leczeniu niż po leczeniu pozorowanym.
Napady objęte oceną
W badaniu jako duże napady ruchowe zdefiniowano kilka typów napadów: hemikloniczne, ogniskowe z objawami ruchowymi, ogniskowe przechodzące w obustronne toniczno-kloniczne, uogólnione toniczno-kloniczne, toniczne, toniczno-atoniczne oraz obustronne kloniczne. Taka definicja pomaga jasno określić, które napady są liczone w głównym punkcie końcowym badania.
Status i liczba uczestników
Badanie NCT06872125 ma status Authorised, czyli zostało zatwierdzone do prowadzenia według danych źródłowych. Planowana liczba uczestników wynosi 185 osób.