Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa damoctocogu alfa pegolu u dzieci z ciężką hemofilią A w wieku 7-12 lat

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci w wieku od 7 do poniżej 12 lat z ciężką postacią hemofilii A. Hemofilia A to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo z powodu braku białka zwanego czynnikiem VIII. W badaniu oceniana jest bezpieczeństwo i tolerancja leku o nazwie BAY 94-9027, który jest stosowany jako terapia zastępcza. Lek ten zawiera substancję czynną o nazwie damoctocog alfa pegol, która jest rodzajem czynnika VIII. Celem badania jest sprawdzenie, jak dzieci reagują na ten lek, gdy jest on stosowany w celu zapobiegania i leczenia krwawień.

W trakcie badania dzieci będą otrzymywać lek w formie iniekcji dożylnej, co oznacza, że lek będzie podawany bezpośrednio do żyły. Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno lekarze, jak i uczestnicy wiedzą, jaki lek jest podawany. Dzieci, które już wcześniej były leczone koncentratami czynnika VIII, będą monitorowane pod kątem reakcji na lek, w tym ewentualnych działań niepożądanych, takich jak reakcje nadwrażliwości czy rozwój przeciwciał przeciwko lekowi.

Badanie potrwa maksymalnie 24 miesiące, a jego wyniki pomogą zrozumieć, jak skuteczny i bezpieczny jest lek BAY 94-9027 w leczeniu dzieci z ciężką hemofilią A. W trakcie badania będzie również oceniana liczba krwawień oraz ilość leku potrzebna do ich kontrolowania. Dzieci i ich opiekunowie będą prowadzić dziennik, w którym będą zapisywać informacje o podawaniu leku i ewentualnych krwawieniach.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy oceny bezpieczeństwa i tolerancji terapii zastępczej BAY 94-9027 u dzieci w wieku od 7 do poniżej 12 lat z ciężką hemofilią A.

    Uczestnik musi być wcześniej leczony koncentratami czynnika VIII przez co najmniej 50 dni ekspozycji.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek BAY 94-9027 jest podawany dożylnie w postaci roztworu do wstrzykiwań. Dostępne są dawki 500 IU oraz 1000 IU.

    Podawanie leku odbywa się regularnie w celu profilaktyki i leczenia krwawień.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i dokumentacja

    Uczestnik oraz jego opiekunowie są zobowiązani do prowadzenia elektronicznego dziennika pacjenta, w którym dokumentowane są infuzje oraz wszelkie reakcje na lek.

    Monitorowane są wszelkie działania niepożądane, rozwój przeciwciał przeciwko lekowi oraz wskaźnik krwawień.

  4. Krok 4

    Ocena bezpieczeństwa

    Podczas pierwszych czterech dni ekspozycji szczególną uwagę zwraca się na reakcje nadwrażliwości oraz utratę skuteczności leku, które mogą prowadzić do przerwania udziału w badaniu.

    Regularnie oceniane są reakcje na lek oraz jego konsumpcja.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w lipcu 2025 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnik zostaje poinformowany o jego wynikach oraz dalszych zaleceniach dotyczących leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć od 7 do mniej niż 12 lat w momencie podpisania zgody przez rodzica lub opiekuna.
  • Uczestnicy muszą mieć zdiagnozowaną ciężką hemofilię A. Oznacza to, że poziom aktywności czynnika VIII (FVIII:C) we krwi jest mniejszy niż 1%. Jeśli nie ma wiarygodnej dokumentacji medycznej, poziom ten musi być zmierzony podczas badania przesiewowego po 48-72 godzinach przerwy od poprzedniego leczenia.
  • Uczestnik musi być płci męskiej.
  • Uczestnicy muszą być wcześniej leczeni koncentratem czynnika VIII (pochodzenia osocza lub rekombinowanym) przez co najmniej 50 dni, zanim podpiszą zgodę na udział w badaniu.
  • Uczestnik musi zrozumieć badanie i, jeśli to odpowiednie dla jego wieku, podpisać zgodę na udział. Rodzic lub opiekun musi być w stanie podpisać zgodę i przestrzegać wymagań i ograniczeń zawartych w formularzu zgody i protokole badania.
  • Uczestnik oraz jego rodzice lub opiekunowie muszą być chętni i zdolni do ukończenia szkolenia z obsługi elektronicznego dziennika pacjenta oraz dokumentowania infuzji podczas badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć mniej niż 7 lat ani więcej niż 11 lat.
  • Pacjent nie może być dziewczynką.
  • Pacjent nie może mieć innych poważnych problemów zdrowotnych, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może mieć historii poważnych reakcji alergicznych na leki stosowane w leczeniu hemofilii.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpłynąć na bezpieczeństwo leczenia.
  • Pacjent nie może mieć historii poważnych problemów z sercem.
  • Pacjent nie może mieć aktywnej infekcji, która wymaga leczenia antybiotykami.
  • Pacjent nie może mieć historii problemów z krzepnięciem krwi, które nie są związane z hemofilią A.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

BAY 94-9027 to lek stosowany w terapii zastępczej u dzieci z ciężką hemofilią A. Jego głównym celem jest zapobieganie krwawieniom oraz leczenie już istniejących krwawień. Lek ten jest podawany w formie infuzji i ma na celu poprawę bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów, którzy byli wcześniej leczeni.

Co już wiadomo o tej terapii

BAY 94-9027 – Jest to lek podawany w formie infuzji dożylnej, stosowany w profilaktyce i leczeniu krwawień u dzieci w wieku od 7 do poniżej 12 lat z ciężką hemofilią A. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, gdzie ocenia się jego bezpieczeństwo i tolerancję. Główne wskazania terapeutyczne obejmują ciężką hemofilię A, charakteryzującą się bardzo niskim poziomem czynnika VIII. Mechanizm działania leku polega na zastępowaniu brakującego czynnika krzepnięcia VIII, co pomaga w kontrolowaniu krwawień. Klasyfikowany jest jako lek przeciwkrwotoczny.

Badane choroby

Ciężka hemofilia A – Jest to choroba genetyczna, która powoduje niedobór czynnika VIII krzepnięcia krwi, co prowadzi do problemów z krzepnięciem. Osoby z ciężką hemofilią A mają mniej niż 1% normalnego poziomu tego czynnika. Choroba objawia się częstymi i spontanicznymi krwawieniami, które mogą występować zarówno wewnętrznie, jak i zewnętrznie. Krwawienia mogą pojawiać się w stawach, mięśniach i narządach wewnętrznych, co prowadzi do bólu i uszkodzeń tkanek. Choroba jest dziedziczna i najczęściej dotyka mężczyzn. Postęp choroby może prowadzić do poważnych komplikacji, jeśli nie jest odpowiednio zarządzana.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-504388-18-00Kod protokołuBAY 94-9027/21824Planowana liczba uczestników54 osobySponsorBayer AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).