Badanie bezpieczeństwa i skuteczności leków giroctocogene fitelparvovec oraz fidanacogene elaparvovec u pacjentów z hemofilią A lub hemofilią B

Badanie dotyczy osób cierpiących na hemofilię A oraz hemofilię B, która może występować w postaci ciężkiej lub umiarkowanej. Są to rzadkie choroby krwi, w których organizm nie produkuje wystarczającej ilości białek odpowiedzialnych za prawidłowe krzepnięcie krwi, co prowadzi do częstych krwawień. Celem badania jest opisanie długoterminowego bezpieczeństwa oraz skuteczności u osób, które wcześniej otrzymały jednorazową dawkę preparatów giroctocogene fitelparvovec lub fidanacogene elaparvovec.

Zastosowane leki to formy terapii genowej, co oznacza metodę polegającą na wprowadzeniu do organizmu materiału genetycznego, który ma pomóc w produkcji brakującego czynnika krzepnięcia. Leki te podawane są w formie infuzji, czyli powolnego wprowadzenia płynu bezpośrednio do układu krwionośnego. W trakcie obserwacji będzie sprawdzane, jak długo organizm utrzymuje zdolność do wytwarzania tych białek oraz czy nie występują niepożądane reakcje organizmu.

Uczestnicy będą monitorowani pod kątem wystąpienia różnych zdarzeń zdrowotnych, takich jak problemy z krzepliwością krwi, zmiany w obrębie wątroby czy pojawienie się innych chorób. Analizie podlegają również poziomy aktywności czynników krzepnięcia oraz ogólny stan zdrowia osób poddawanych obserwacji po wcześniejszym zastosowaniu leczenia.