Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa concizumabu u dzieci poniżej 12 lat z hemofilią A lub B z inhibitorami lub bez nich

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci poniżej 12 roku życia z chorobą zwaną hemofilią A lub B. Hemofilia to schorzenie, w którym krew nie krzepnie prawidłowo, co prowadzi do częstych krwawień. W badaniu sprawdzane jest działanie leku o nazwie koncizumab, który jest podawany w formie zastrzyku. Koncizumab to białko, które może pomóc w zmniejszeniu liczby krwawień u dzieci z hemofilią.

Celem badania jest ocena, czy koncizumab jest skuteczniejszy niż dotychczasowe leczenie, które dzieci otrzymywały w przypadku krwawień. Badanie obejmuje dzieci z hemofilią A lub B, zarówno te, które mają dodatkowe przeciwciała (inhibitory), jak i te, które ich nie mają. Dzieci będą otrzymywać koncizumab regularnie, a liczba krwawień będzie monitorowana i porównywana z wcześniejszymi wynikami leczenia.

W trakcie badania dzieci będą otrzymywać koncizumab za pomocą specjalnego wstrzykiwacza, który jest łatwy w użyciu. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak dobrze lek działa i czy jest bezpieczny dla dzieci. Wyniki badania pomogą zrozumieć, czy koncizumab może być lepszą opcją leczenia dla dzieci z hemofilią A lub B.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz wymagań.

    Pacjent musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu, co oznacza, że musi zrozumieć wszystkie aspekty badania i zgodzić się na udział.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje lek concizumab w formie roztworu do wstrzykiwań.

    Lek podawany jest podskórnie, co oznacza, że jest wstrzykiwany pod skórę.

    Dostępne są różne stężenia leku: 10 mg/mL, 40 mg/mL oraz 100 mg/mL.

  3. Krok 3

    Monitorowanie skuteczności i bezpieczeństwa

    Podczas badania monitorowana jest liczba epizodów krwawień spontanicznych i pourazowych, które są leczone.

    Celem jest ocena skuteczności leku concizumab w zmniejszaniu liczby takich epizodów w porównaniu do wcześniejszego leczenia na żądanie.

  4. Krok 4

    Analiza wyników

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny liczby wszystkich epizodów krwawień, w tym krwawień stawowych i w miejscach docelowych.

    Analizowane są również reakcje na lek, takie jak reakcje w miejscu wstrzyknięcia oraz ewentualne wystąpienie przeciwciał przeciwko concizumab.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w listopadzie 2029 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent otrzymuje informacje na temat jego wyników oraz dalszych kroków.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi wyrazić zgodę na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek działań związanych z badaniem. Obejmuje to wszelkie procedury wykonywane w ramach badania, w tym te, które mają na celu sprawdzenie, czy pacjent kwalifikuje się do udziału.
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną wrodzoną ciężką hemofilię A (poziom czynnika VIII mniejszy niż 1%) lub umiarkowaną/ciężką wrodzoną hemofilię B (poziom czynnika IX mniejszy lub równy 2%), lub wrodzoną hemofilię z inhibitorami.
  • Dla grupy 1: Pacjent musi być chłopcem w wieku poniżej 12 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Dla grupy 1: Pacjenci z inhibitorami (HAwI lub HBwI) muszą mieć udokumentowaną historię leczenia na żądanie przez co najmniej 26 tygodni w ciągu ostatnich 52 tygodni przed zapisaniem się do badania. Dla pacjentów z HBwI nie ma znaczenia rodzaj i czas trwania wcześniejszego leczenia hemofilii.
  • Dla grupy 1: Pacjenci bez inhibitorów (HA lub HB) muszą mieć udokumentowaną historię leczenia na żądanie przez co najmniej 52 tygodnie w ciągu ostatniego roku przed zapisaniem się do badania oraz co najmniej 3 udokumentowane leczone krwawienia w tym okresie. Alternatywnie, mogą mieć historię leczenia profilaktycznego przez co najmniej 26 tygodni w ciągu ostatnich 52 tygodni przed zapisaniem się do badania.
  • Dla grupy 2: Pacjent musi być mężczyzną (bez względu na wiek), który wcześniej był leczony koncizumabem w ramach użycia humanitarnego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjenci, którzy nie mają hemofilii A lub B. Hemofilia to choroba, która powoduje problemy z krzepnięciem krwi.
  • Pacjenci, którzy mają mniej niż 2 lata lub więcej niż 12 lat.
  • Pacjenci płci żeńskiej. Badanie jest przeznaczone tylko dla chłopców.
  • Pacjenci, którzy już wcześniej byli leczeni lekiem o nazwie koncizumab.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Concizumab to lek stosowany w profilaktyce krwawień u dzieci poniżej 12 roku życia z hemofilią A lub B, zarówno z inhibitorami, jak i bez nich. Celem stosowania tego leku jest zmniejszenie liczby spontanicznych i pourazowych epizodów krwawienia w porównaniu do wcześniejszego leczenia na żądanie.

Co już wiadomo o tej terapii

Concizumab – Jest to lek podawany w formie zastrzyków, stosowany w profilaktyce krwawień u dzieci poniżej 12 roku życia z hemofilią A lub B, zarówno z inhibitorami, jak i bez nich. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zapobieganie spontanicznym i urazowym epizodom krwawienia. Działa poprzez hamowanie białka zwanego tkankowym czynnikiem krzepnięcia, co pomaga w kontrolowaniu krwawień. Klasyfikowany jest jako lek przeciwkrwotoczny.

Badane choroby

  • Hemofilia A

    Jest to choroba genetyczna, która powoduje zaburzenia krzepnięcia krwi z powodu niedoboru czynnika VIII. Osoby z hemofilią A doświadczają częstych krwawień, które mogą występować spontanicznie lub po urazach. Krwawienia mogą dotyczyć stawów, mięśni i narządów wewnętrznych, co prowadzi do bólu i uszkodzeń tkanek. Choroba jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Postęp choroby może prowadzić do poważnych komplikacji, jeśli krwawienia nie są odpowiednio kontrolowane.

  • Hemofilia B

    Jest to rzadka choroba genetyczna, która powoduje zaburzenia krzepnięcia krwi z powodu niedoboru czynnika IX. Podobnie jak w hemofilii A, osoby z hemofilią B doświadczają częstych krwawień, które mogą być spontaniczne lub wynikać z urazów. Krwawienia mogą prowadzić do uszkodzeń stawów, mięśni i narządów wewnętrznych, co może powodować ból i ograniczenia ruchowe. Choroba jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Nieleczone krwawienia mogą prowadzić do poważnych komplikacji zdrowotnych.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-506925-13-00Kod protokołuNN7415-4616Planowana liczba uczestników153 osobySponsorNovo Nordisk A/S

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).