Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad leczeniem hemofilii A z inhibitorami FVIII u pacjentów z użyciem emicizumabu i kombinacji leków

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z chorobą zwaną hemofilia A, która jest zaburzeniem krzepnięcia krwi. U pacjentów z tą chorobą występuje niedobór czynnika krzepnięcia VIII, co prowadzi do problemów z krwawieniem. Celem badania jest ocena różnych metod leczenia pacjentów z hemofilią A, którzy mają przeciwciała przeciwko czynnikowi VIII, zwane inhibitorami. W badaniu stosowane są różne leki, w tym Hemlibra (zawierający emicizumab), Nuwiq (zawierający simoctocog alfa), FEIBA (zawierający factor VIII inhibitor bypassing fraction), Wilate (zawierający human coagulation factor VIII i human von Willebrand factor), OCTANATE (zawierający human coagulation factor VIII), NovoSeven (zawierający eptacog alfa (activated)) oraz CEVENFACTA (zawierający eptacog beta (activated)).

Badanie ma na celu ocenę skuteczności terapii indukcji tolerancji immunologicznej (ITI) oraz porównanie rocznej częstości krwawień u pacjentów leczonych różnymi metodami. Terapia ITI polega na podawaniu czynnika VIII w celu zmniejszenia poziomu inhibitorów. W badaniu uczestniczą pacjenci, którzy mogą być leczeni jednym z wymienionych leków, a także mogą otrzymywać leczenie profilaktyczne z użyciem emicizumabu, aPCC (aktywowany kompleks protrombiny) lub rFVIIa (rekombinowany czynnik VIIa).

Przebieg badania obejmuje ocenę wyników terapii ITI, takich jak zmniejszenie poziomu inhibitorów, poprawa odzysku czynnika VIII oraz wydłużenie jego okresu półtrwania. Dodatkowo, badanie analizuje częstość i nasilenie epizodów krwawienia, liczbę infuzji potrzebnych do ich kontrolowania oraz koszty leczenia. Badanie ma charakter międzynarodowy i jest prowadzone w sposób nieinwazyjny, co oznacza, że nie wymaga dodatkowych procedur medycznych poza standardowym leczeniem pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po przystąpieniu do badania, uczestnik zostaje przypisany do jednej z trzech grup badawczych. Każda grupa ma inne cele i procedury.

  2. Krok 2

    Podawanie leków

    Uczestnicy mogą otrzymywać różne leki w zależności od grupy, do której zostali przypisani. Leki te obejmują Hemlibra (roztwór do wstrzykiwań podskórnych), Nuwiq, Wilate, OCTANATE (roztwory do wstrzykiwań dożylnych), FEIBA (roztwór do infuzji), NovoSeven oraz CEVENFACTA (roztwory do wstrzykiwań dożylnych).

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leków są dostosowane do indywidualnych potrzeb uczestnika i są określane przez zespół badawczy.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Regularne wizyty kontrolne są przeprowadzane w celu monitorowania postępów leczenia. Obejmują one badania krwi w celu oceny poziomu inhibitorów i skuteczności leczenia.

    W grupach 1 i 2 ocenia się wyniki terapii immunotolerancji (ITI), takie jak zmniejszenie poziomu inhibitorów poniżej 0,6 jednostki Bethesda (BU)/ml oraz poprawę odzysku czynnika VIII.

  4. Krok 4

    Ocena krwawień

    Wszystkie epizody krwawień są rejestrowane i oceniane pod względem częstotliwości i ciężkości. Analizowane są również krwawienia spontaniczne oraz krwawienia do stawów.

    W grupie 3 ocenia się roczną częstość krwawień (ABR) i porównuje ją z wynikami grup 1 i 2.

  5. Krok 5

    Analiza wyników

    Na zakończenie badania analizowane są wyniki leczenia, w tym skuteczność terapii, częstość nawrotów inhibitorów oraz występowanie działań niepożądanych.

    Ostateczne wyniki badania pomogą w ocenie różnych podejść do leczenia pacjentów z hemofilią A z inhibitorami czynnika VIII.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Uczestnicy mogą być w dowolnym wieku w momencie przystąpienia do badania.
  • Uczestnicy muszą być mężczyznami z hemofilią A (HA), niezależnie od stopnia nasilenia, którzy mają w przeszłości poziom inhibitora wynoszący co najmniej 0,6 jednostki Bethesda (BU)/ml. Inhibitor to substancja, która może zmniejszać skuteczność leczenia.
  • Osoby muszą być poddawane ITI (immunotolerancyjnej terapii) z użyciem leków Nuwiq®, octanate® lub wilate®, lub być poddawane ITI z tymi lekami i jednocześnie otrzymywać profilaktyczne leczenie z użyciem emicizumabu, aPCC lub rFVIIa. ITI to metoda leczenia mająca na celu zmniejszenie poziomu inhibitorów.
  • Uczestnicy lub ich rodzice/opiekunowie prawni muszą być w stanie podpisać świadomą zgodę i zrozumieć dokumenty związane z badaniem.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Osoby, które nie mają hemofilii A, nie mogą brać udziału w badaniu. Hemofilia A to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo.
  • Kobiety nie mogą uczestniczyć w badaniu. Tylko mężczyźni mogą brać udział.
  • Osoby, które nie należą do określonej grupy wiekowej, nie mogą uczestniczyć. Badanie jest przeznaczone dla dzieci i młodzieży.
  • Osoby, które nie są częścią wybranej grupy klinicznej, nie mogą brać udziału. Badanie jest skierowane do określonej grupy pacjentów.
  • Osoby, które nie są częścią wybranej populacji wrażliwej, nie mogą uczestniczyć. Badanie jest przeznaczone dla osób z określonymi potrzebami zdrowotnymi.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Emicizumab

    to lek stosowany w leczeniu hemofilii A, który pomaga zapobiegać krwawieniom. Działa poprzez naśladowanie działania czynnika VIII, który jest niezbędny do prawidłowego krzepnięcia krwi. Emicizumab jest stosowany u pacjentów z inhibitorem czynnika VIII, co oznacza, że ich organizm wytwarza przeciwciała, które neutralizują działanie tego czynnika.

  • Faktor VIII

    to białko, które jest kluczowe dla procesu krzepnięcia krwi. W przypadku hemofilii A, pacjenci mają niedobór tego białka, co prowadzi do problemów z krzepnięciem i zwiększonego ryzyka krwawień. W terapii pacjentów z hemofilią A, faktor VIII jest podawany w celu uzupełnienia jego niedoboru i poprawy krzepnięcia krwi.

Co już wiadomo o tej terapii

Emicizumab – Emicizumab jest lekiem podawanym w formie zastrzyków podskórnych, stosowanym w leczeniu hemofilii A. Obecnie jest szeroko uznawany w literaturze medycznej jako skuteczna opcja terapeutyczna dla pacjentów z inhibitorami czynnika VIII. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zapobieganie krwawieniom u osób z hemofilią A. Działa na poziomie molekularnym, naśladując funkcję czynnika VIII, co pomaga w krzepnięciu krwi. Klasyfikowany jest jako przeciwciało monoklonalne.

Badane choroby

Hemofilia A – Jest to genetyczna choroba krwi, która charakteryzuje się niedoborem czynnika VIII, co prowadzi do problemów z krzepnięciem krwi. Osoby z hemofilią A mogą doświadczać częstych i długotrwałych krwawień, które mogą wystąpić samoistnie lub po urazach. Krwawienia mogą dotyczyć zarówno zewnętrznych ran, jak i wewnętrznych, takich jak krwawienia do stawów, co może prowadzić do ich uszkodzenia. Choroba jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Postęp choroby może prowadzić do poważnych komplikacji, jeśli nie jest odpowiednio zarządzana. Regularne monitorowanie i odpowiednia opieka medyczna są kluczowe dla osób z tą chorobą.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-516741-39-00Kod protokołuMOTIVATEPlanowana liczba uczestników123 osobySponsorEmory University

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).