Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności BIIB115 u niemowląt z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) po leczeniu onasemnogene abeparvovec

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby genetycznej zwanej Spinal Muscular Atrophy, w której uszkodzone są komórki nerwowe sterujące mięśniami, co prowadzi do osłabienia i trudności w poruszaniu się. Uczestnicy badania otrzymali wcześniej terapię genową onasemnogene abeparvovec, a następnie, po sześciu miesiącach, podawany jest lek Salanersen (BIIB115) w postaci roztworu do wstrzyknięcia intrathecal, czyli bezpośrednio do płynu otaczającego rdzeń kręgowy. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji tego dodatkowego leku u niemowląt z genetycznie potwierdzonym SMA, które zostały leczone preobjawowo.

Uczestnicy będą obserwowani przez kilka lat; po podaniu leku będą regularnie przychodzili na wizyty kontrolne, podczas których pobierane będą próbki krwi i płynu mózgowo-rdzeniowego w celu pomiaru biomarkera NfL (białko uwalniane przy uszkodzeniu neuronów) oraz poziomu leku. W ramach oceny funkcji mięśniowej wykonywane będą badania takie jak pomiar CMAP (elektryczna reakcja mięśni na impuls nerwowy) oraz testy ruchowe, w tym skala CHOP INTEND i ocena HINE-2, które opisują zdolności takie jak siedzenie, stanie czy chodzenie. Dzięki tym pomiarom można będzie zobaczyć, czy dodatkowe leczenie wpływa na rozwój umiejętności motorycznych i ogólne zdrowie dzieci.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału

    Po dołączeniu do badania odbywa się pierwsza wizyta, podczas której potwierdza się zgodę na uczestnictwo i zbierane są podstawowe informacje medyczne.

    Przeprowadzane są badania laboratoryjne, w tym pobranie krwi oraz płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) w celu ustalenia wartości wyjściowych.

    Ocenia się aktualny stan zdrowia i poziom funkcji motorycznej przy użyciu prostych testów klinicznych.

  2. Krok 2

    Podanie salanersen (BIIB115)

    Po upływie sześciu miesięcy od wcześniejszego leczenia onasemnogene abeparvovec podaje się lek salanersen (BIIB115) w dawce 80 mg rozpuszczalny w roztworze do wstrzyknięcia.

    Lek podawany jest dootrzewnowo (intrathecal), czyli bezpośrednio do płynu mózgowo‑rdzeniowego.

    Podanie jest jednorazowe i odbywa się w warunkach kontrolowanych klinicznie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie do 365 dni – część a

    Po podaniu leku odbywają się regularne wizyty kontrolne, w tym w dniu 180 i w dniu 365 od rozpoczęcia części a.

    Podczas każdej wizyty pobierane są próbki krwi oraz CSF w celu pomiaru stężenia leku i biomarkerów, takich jak neurofilament light chain (nfl).

    Przeprowadza się ocenę funkcji motorycznej, w tym testy cmap (potencjały mięśniowe), who (miejsca rozwojowe), hine‑2, CHOP intend oraz obserwację ewentualnych zdarzeń niepożądanych.

  4. Krok 4

    Rozszerzone monitorowanie do 1825 dni – część B

    Po zakończeniu części a uczestnik pozostaje pod obserwacją do dnia 1825, czyli do około pięciu lat od rozpoczęcia badania.

    Kolejne wizyty odbywają się w wyznaczonych odstępach czasu, a w każdej z nich ponownie pobierane są próbki krwi i CSF oraz wykonywane są testy motoryczne opisane wcześniej.

    Ocenia się długoterminowe wyniki, w tym zmiany w cmap, osiągnięcia who i hine‑2, wyniki CHOP intend, a także występowanie poważnych zdarzeń niepożądanych oraz przeżywalność.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Posiadanie potwierdzenia genetycznego rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) w postaci braku lub zmiany genu 5q albo dwóch różnych mutacji tego genu.
  • Posiadanie dokładnie dwóch kopii genu SMN2, który wpływa na produkcję białka niezbędnego do prawidłowej pracy komórek nerwowych.
  • Otrzymanie dawki leku onasemnogene abeparvovec (OA) nie później niż w 42. dniu życia oraz rozpoczęcie badań kontrolnych przed upływem 6 miesięcy od podania tej dawki.
  • Dawka OA musiała zostać podana, gdy dziecko było przedobjawowe, czyli w momencie podania nie było widocznych objawów SMA, nie stwierdzono braku odruchów ścięgnistych (np. biceps, kolano, kostka) w badaniu neurologicznym oraz, jeśli wykonano pomiar CMAP (reakcja mięśnia na impuls elektryczny), wartość w nerwie łokciowym wynosiła co najmniej 2 mV.
  • Spełnienie dodatkowych wymagań określonych w protokole badania, które obejmują wszystkie pozostałe kryteria włączenia.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Jeśli po operacji (OA) wyniki badań laboratoryjnych wciąż są nieprawidłowe – na przykład enzymy wątrobowe alanina aminotransferaza (ALT) lub asparaginian aminotransferaza (AST) są wyższe niż dwukrotność górnej granicy normy (ULN) i nie przyjmowano kortykosteroidów w ciągu ostatnich 30 dni – nie można wziąć udziału w badaniu.
  • Jeśli we krwi stwierdzono trombocytopenię (czyli liczbę płytek krwi niższą niż normalnie), uczestnictwo w badaniu jest wykluczone.
  • Jeśli po OA poziom troponiny‑I (białka uwalnianego przez uszkodzone mięśnie serca) jest podwyższony i nie wrócił jeszcze do normy, nie można brać udziału w badaniu.
  • Jeśli wynik badania serca pokazuje przedłużony odstęp QT (powyżej 450 milisekund) po zastosowaniu korekty Fridericii, udział w badaniu nie jest dopuszczony.
  • Jeżeli wcześniej przyjmowano jakiekolwiek leki modyfikujące przebieg SMA (np. nusinsenryn lub risdiplam), inhibitory myostatyny lub inne eksperymentalne leki na SMA, oprócz OA, nie spełnia się kryteriów udziału.
  • Jeśli w ciągu ostatnich 14 dni przed podaniem leku steroidów (leków przeciwzapalnych) w celu leczenia powikłań po OA, nie można uczestniczyć w badaniu.
  • Inne wykluczające kryteria określone w protokole badania również mogą uniemożliwić udział.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Salanersen

    (oznaczany także jako BIIB115) jest lekiem podawanym bezpośrednio do płynu otaczającego rdzeń kręgowy (dostęp dożylny). Działa on poprzez zwiększanie produkcji białka SMN, które jest niezbędne do prawidłowego funkcjonowania mięśni u osób z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). W badaniu lek ten jest podawany sześć miesięcy po wcześniejszym leczeniu gene‑terapią, aby sprawdzić, czy jest bezpieczny i dobrze tolerowany oraz czy może dodatkowo wspomóc efekty poprzedniej terapii.

  • Onasemnogene Abeparvovec

    to jednorazowa terapia genowa, podawana dożylnie, która wprowadza prawidłowy gen SMN1 do komórek pacjenta. Dzięki temu organizm może samodzielnie wytwarzać potrzebne białko SMN, co pomaga zapobiegać postępowi choroby u noworodków i małych dzieci z genetycznie potwierdzonym SMA. W tym badaniu uczestnicy otrzymali tę terapię przed rozpoczęciem leczenia salanersenem, aby ocenić, jak połączenie obu leków wpływa na ich zdrowie.

Co już wiadomo o tej terapii

BIIB115 - Lek podawany dożylnie do płynu mózgowo‑rdzeniowego w postaci roztworu do wstrzykiwań; w badaniu stosowano dawkę 80 mg. Substancja jest wciąż eksperymentalna i znajduje się w fazie III badań klinicznych, nie jest jeszcze dopuszczona do ogólnego stosowania. Przeznaczona jest do leczenia rdzeniowo‑mięśniowej atrofii (SMA) u niemowląt, które wcześniej otrzymały terapię genową Onasemnogene abeparwowec. Działa jako lek antysensowy, wiążąc się z mRNA genu SMN2 i zwiększając produkcję prawidłowego białka SMN.

Badane choroby

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) - Rdzeniowy zanik mięśni jest rzadką, genetyczną chorobą neurologiczną, spowodowaną mutacjami w genie SMN1, prowadzącą do niedoboru białka SMN. Brak tego białka powoduje stopniową utratę neuronów ruchowych w rdzeniu kręgowym. W wyniku tego mięśnie stają się słabsze, co objawia się opóźnionym osiąganiem kamieni milowych ruchowych. Choroba postępuje od wczesnego okresu życia, a tempo pogarszania się może różnić się w zależności od typu klinicznego. Najcięższe formy objawiają się w pierwszych miesiącach życia, łagodniejsze mogą ujawnić się później. Postępująca utrata siły mięśniowej wpływa na zdolność do siedzenia, stania i chodzenia.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2025-523857-32-00Kod protokołu277SM301Planowana liczba uczestników42 osobySponsorBiogen Idec Research Limited

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).