Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością RO7204239 w połączeniu z risdiplamem u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA)

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), choroby genetycznej, która wpływa na mięśnie, prowadząc do ich osłabienia. W badaniu testowane są dwa leki: risdiplam (znany również jako RO7034067) w formie roztworu doustnego oraz RO7204239, który jest przeciwciałem monoklonalnym podawanym w formie zastrzyku. Przeciwciała monoklonalne to specjalne białka, które mogą wpływać na działanie układu odpornościowego.

Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i skuteczności połączenia tych dwóch leków u pacjentów z SMA. Badanie jest podzielone na dwie części. W pierwszej części oceniane są bezpieczeństwo i reakcje organizmu na leki, a w drugiej części badana jest ich skuteczność. Niektórzy uczestnicy otrzymają placebo zamiast jednego z leków, co pozwala na dokładniejsze porównanie wyników.

Podczas badania uczestnicy będą regularnie monitorowani, aby sprawdzić, jak ich organizm reaguje na leczenie. Będą przeprowadzane różne testy, w tym badania krwi i oceny funkcji mięśni. Czas trwania badania jest zaplanowany na kilka lat, co pozwoli na dokładne zrozumienie wpływu leków na SMA.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje przypisany do jednej z grup badawczych. Grupy te mogą obejmować uczestników ambulantnych (chodzących) lub nieambulantnych (niechodzących).

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek i zdolność do chodzenia lub siedzenia bez wsparcia.

  2. Krok 2

    Podawanie leków

    Uczestnik otrzymuje kombinację leków: risdiplam w formie roztworu doustnego oraz RO7204239 w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leków są określone przez zespół badawczy i mogą się różnić w zależności od grupy badawczej.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania uczestnik jest regularnie monitorowany pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności leczenia.

    Oceniane są różne parametry, takie jak zmiany w wynikach badań fizycznych, wyniki badań laboratoryjnych oraz reakcje na podawane leki.

  4. Krok 4

    Ocena końcowa

    Po zakończeniu okresu leczenia, uczestnik przechodzi końcową ocenę, która obejmuje analizę wyników leczenia oraz ewentualnych skutków ubocznych.

    Wyniki te pomagają w ocenie skuteczności i bezpieczeństwa badanych leków.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Wiek uczestnika:
    • Część 1, Grupy A, B i D: 5-10 lat
    • Część 1, Grupa C: 2-4 lata
    • Część 2: 2-25 lat
    • Uczestnicy muszą mieć potwierdzoną genetyczną diagnozę rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) typu 5q.
    • Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymali terapie modyfikujące przebieg SMA, mogą być włączeni, jeśli:
      • Onasemnogene abeparvovec został podany co najmniej 90 dni przed badaniem. Uczestnicy powinni odstawić sterydy przed otrzymaniem risdiplamu. Dodatkowo, uczestnicy powinni mieć prawidłowe wyniki badań funkcji wątroby, parametrów krzepnięcia, płytek krwi i troponiny-I 90 dni po podaniu onasemnogene abeparvovec lub co najmniej miesiąc po odstawieniu kortykosteroidów, w zależności od tego, co nastąpi później.
      • Ostatnia dawka nusinersenu została podana co najmniej 90 dni przed badaniem.
      • Risdiplam jest zamieniany na badany lek dostarczany przez ośrodek.
      • Kryteria dla Części 1, Grupy A, B, C i Części 2: Uczestnicy muszą być chodzący, co oznacza, że są w stanie chodzić/biegać bez pomocy (np. bez użycia lasek, kul, chodzików, pomocy osoby, ortez, wkładek lub innego wsparcia) na odległość 10 metrów w czasie ≤ 30 sekund, co jest mierzone testem Timed 10-Meter Walk/Run Test (10MWRT) podczas badania.
      • Kryteria dla Części 1, Grupy D: Uczestnicy muszą być w stanie siedzieć, co oznacza:
        • Uzyskanie wyniku 3 w pozycji siedzącej bez podparcia rąk przez 5 sekund.
        • Uzyskanie wyniku co najmniej 2 podczas pochylania się do przodu, aby dotknąć piłki tenisowej i powrotu do pozycji siedzącej, z podparciem rąk lub bez.
        • Kryteria dla Części 1, Grupy D: Uczestnicy muszą być w stanie podnieść plastikowy kubek o wadze 200g do ust, używając obu rąk, jeśli to konieczne, co jest określone wynikiem 3 w teście Revised Upper Limb Module (RULM).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanymi lekami.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na którykolwiek ze składników badanych leków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli w przeszłości miał poważne reakcje alergiczne na podobne leki.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń dotyczących badania lub regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • RO7204239

    to eksperymentalny lek badany w połączeniu z innym lekiem w celu oceny jego bezpieczeństwa, tolerancji oraz wpływu na organizm pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni. Badanie ma na celu zrozumienie, jak ten lek działa w organizmie, jak jest przetwarzany oraz jak wpływa na układ odpornościowy pacjentów.

  • Risdiplam

    to lek stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. W tym badaniu jest podawany w połączeniu z innym lekiem, aby ocenić, jak oba leki razem wpływają na pacjentów. Celem jest zrozumienie, jak risdiplam działa w połączeniu z nowym lekiem oraz jakie są jego efekty terapeutyczne.

Co już wiadomo o tej terapii

  • RO7204239

    Jest to lek podawany doustnie, który jest obecnie badany w połączeniu z risdiplamem w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego skuteczność, bezpieczeństwo oraz wpływ na organizm w połączeniu z risdiplamem. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie SMA, choroby genetycznej prowadzącej do osłabienia mięśni. Mechanizm działania na poziomie molekularnym polega na modulacji procesów komórkowych, które mogą wpływać na poprawę funkcji mięśni. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje leki stosowane w chorobach neurologicznych.

  • Risdiplam

    Jest to lek podawany doustnie, który jest już zatwierdzony do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) i jest badany w połączeniu z RO7204239. Jego główne zastosowanie terapeutyczne to poprawa funkcji mięśni u pacjentów z SMA. Działa na poziomie molekularnym poprzez zwiększenie produkcji białka SMN, które jest kluczowe dla prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych. Klasyfikowany jest jako lek stosowany w chorobach neurologicznych.

Badane choroby

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) – Jest to choroba genetyczna, która prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni. Wynika z mutacji w genie SMN1, co powoduje niedobór białka niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych. Choroba postępuje, prowadząc do stopniowej utraty zdolności ruchowych, takich jak chodzenie, siedzenie czy nawet oddychanie. Objawy mogą pojawić się w różnym wieku, od niemowlęctwa do dorosłości, a ich nasilenie jest zróżnicowane. W zależności od typu SMA, postęp choroby może być szybki lub wolniejszy. Choroba jest rzadka i wymaga specjalistycznej opieki medycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2023-506761-65-00Kod protokołuBN42644Planowana liczba uczestników156 osóbSponsorF. Hoffmann-La Roche AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).