Badanie bezpieczeństwa i skuteczności FLT201 w połączeniu z lekami w chorobie Gauchera typu 1

Rozpoczęcie badania – ocena wstępna

Po dołączeniu do badania przeprowadzana jest szczegółowa ocena wyjściowa, w której mierzone są: poziom hemoglobiny, liczba płytek krwi, objętość śledziony i wątroby, podstawowe badania laboratoryjne oraz elektrokardiogram (12‑lead ECG).

Ocena fizykalna oraz wywiad medyczny służą ustaleniu stanu zdrowia przed podaniem badanej terapii.

Podanie FLT201 – infuzja jednorazowa

Po zakończeniu oceny wstępnej następuje jednorazowe podanie FLT201 w postaci roztworu do infuzji. Podawany jest w dawce 2000000000000 vector genomes (vg) na mililitr, zgodnie z zaleceniami badaczy.

Infuzja odbywa się dożylnie pod stałym nadzorem medycznym.

Monitorowanie po infuzji – wizyty kontrolne

Po podaniu terapii pacjent uczestniczy w regularnych wizytach kontrolnych, które odbywają się w określonych tygodniach (np. tydzień 1, 4, 12, 24 i 52).

Podczas każdej wizyty ponownie mierzone są hemoglobina, liczba płytek krwi, objętość śledziony i wątroby oraz przeprowadzane są badania laboratoryjne, elektrokardiogram i ocena fizykalna.

Monitorowane są także ewentualne niepożądane zdarzenia oraz zmiany w czynnościach serca i innych parametrach klinicznych.

Stosowanie leków tła

W trakcie trwania badania pacjent może przyjmować leki tła, które są częścią standardowej opieki przy chorobie Gauhera typu 1:

Rapamune – roztwór doustny zawierający sirolimus, tacforius – kapsułki o przedłużonym uwalnianiu zawierające takrolimus, prednizon – tabletki rozpuszczalne zawierające prednizon oraz metyloprednizolon – roztwór do wstrzykiwań zawierający metyloprednizolon.

Dawkowanie, częstotliwość i czas trwania przyjmowania tych leków ustalane są indywidualnie przez lekarza prowadzącego i nie zostały podane w dostarczonych danych.

Ocena wyników po 52 tygodniach

Po upływie 52 tygodni od podania FLT201 przeprowadzana jest końcowa ocena, w której sprawdzane są:

- stabilność poziomu hemoglobiny (spadek nie większy niż 1,5 g/dl w stosunku do wartości wyjściowej),

- stabilność liczby płytek krwi (spadek nie większy niż 25 % w stosunku do wartości wyjściowej),

- stabilność objętości śledziony (wzrost nie większy niż 25 %) i wątroby (wzrost nie większy niż 20 %).

Dodatkowo analizowane są wyniki wtórnych parametrów, takich jak aktywność enzymu β‑glukocerebrozydazy, poziom glukozylosfingozyny, gęstość mineralna kości oraz wyniki kwestionariuszy jakości życia.