Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa FLT201 u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby Gauchera typu 1, która jest rzadką chorobą genetyczną. W tej chorobie organizm nie jest w stanie prawidłowo rozkładać pewnych substancji tłuszczowych, co prowadzi do ich gromadzenia się w różnych częściach ciała. Może to powodować problemy zdrowotne, takie jak powiększenie wątroby i śledziony, bóle kości oraz zmęczenie. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa nowego leku o nazwie FLT201 u osób z tą chorobą.

FLT201 to specjalny rodzaj leku, który jest podawany w formie roztworu do infuzji. Zawiera on wektor wirusowy, który został zaprojektowany, aby pomóc organizmowi wytwarzać brakujący enzym potrzebny do rozkładu substancji tłuszczowych. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak bezpieczny jest ten lek i jak długo utrzymuje się jego działanie po podaniu. Uczestnicy badania to osoby, które wcześniej otrzymały FLT201 i mogą wymagać dalszego leczenia.

W trakcie badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia uczestników, takie jak występowanie działań niepożądanych, zmiany w wynikach badań krwi oraz obrazowanie narządów za pomocą MRI. Badanie potrwa kilka lat, aby dokładnie ocenić długoterminowe efekty leczenia. Celem jest zapewnienie, że FLT201 jest bezpieczny i skuteczny dla osób z chorobą Gauchera typu 1.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Uczestnik, który wcześniej otrzymał FLT201, zostaje przyjęty do badania. Konieczne jest wyrażenie pełnej świadomej zgody oraz zdolność do spełnienia wszystkich wymagań badania.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek FLT201 jest podawany w formie roztworu do infuzji. Jest to wektor wirusowy zawierający kasetę ekspresyjną kodującą wariant ludzkiej beta-glukocerebrozydazy.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa FLT201 u uczestników z chorobą Gauchera typu 1. Monitorowane są zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, w tym poważne zdarzenia niepożądane oraz zmiany w wynikach badań laboratoryjnych.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Badanie obejmuje ocenę zmian w aktywności enzymu GCase, stężeniu lyso-Gb1, poziomie hemoglobiny, liczbie płytek krwi oraz objętości śledziony i wątroby mierzonej za pomocą MRI.

  5. Krok 5

    Czas trwania badania

    Badanie jest planowane do zakończenia do 31 marca 2029 roku. Rekrutacja uczestników ma rozpocząć się 1 maja 2024 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjenci, którzy wcześniej otrzymali FLT201. FLT201 to lek stosowany w leczeniu choroby Gauchera typu 1.
  • Pacjenci, którzy mogą ponownie rozpocząć lub rozpoczęli terapię zastępczą enzymami (ERT) lub terapię redukcji substratu (SRT). ERT to leczenie, które dostarcza brakujący enzym, a SRT zmniejsza ilość substancji, które organizm nie może rozłożyć.
  • Pacjenci, którzy są w stanie wyrazić pełną świadomą zgodę. Oznacza to, że pacjent rozumie badanie i zgadza się w nim uczestniczyć.
  • Pacjenci, którzy są w stanie spełnić wszystkie wymagania badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej choroby Gauchera typu 1, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Przedział wiekowy to 18-65 lat.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby z innymi poważnymi schorzeniami, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą brać udziału.
  • Osoby, które uczestniczyły w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, nie mogą brać udziału w tym badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

FLT201 to wektor wirusowy oparty na wirusie związanym z adenowirusem, który jest badany w celu oceny jego długoterminowego bezpieczeństwa u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1. Wektor ten ma na celu dostarczenie materiału genetycznego, który może pomóc w leczeniu tej choroby, poprawiając funkcjonowanie organizmu i zmniejszając objawy związane z chorobą Gauchera.

Co już wiadomo o tej terapii

FLT201 – Jest to lek podawany w formie wektora wirusowego, który jest wstrzykiwany do organizmu. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1. Lek ten jest badany pod kątem swojej skuteczności w leczeniu tej choroby, która jest rzadkim schorzeniem genetycznym. Mechanizm działania FLT201 polega na dostarczaniu genów, które mogą pomóc w produkcji brakujących enzymów w organizmie. Jest klasyfikowany jako terapia genowa.

Badane choroby

Choroba Gauchera typu 1 – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wynika z niedoboru enzymu glukocerebrozydazy. Niedobór tego enzymu prowadzi do gromadzenia się substancji tłuszczowych w różnych narządach, takich jak śledziona, wątroba i szpik kostny. Objawy mogą obejmować powiększenie śledziony i wątroby, anemię, zmniejszoną liczbę płytek krwi oraz ból kości. Choroba ta nie wpływa na układ nerwowy, co odróżnia ją od innych typów choroby Gauchera. Postęp choroby może być różny, a objawy mogą się nasilać z czasem. Choroba jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-511172-33-00Kod protokołuFLT201-02Planowana liczba uczestników5 osóbSponsorSpur Therapeutics Limited

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).