Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji kannabidiolu w postaci żelu przezskórnego u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z zespołem łamliwego chromosomu X

Badany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z zespołem łamliwego chromosomu X. Jest to dziedziczna choroba, która wpływa na rozwój intelektualny i zachowanie. W badaniu stosowany jest ZYN002, żel do stosowania na skórę zawierający kannabidiol (CBD). Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji tego leku. Większość uczestników brała już udział w wcześniejszym badaniu z tym samym lekiem i kontynuuje jego stosowanie, ponieważ opiekunowie zauważyli u nich poprawę.

Wszyscy uczestnicy otrzymują ZYN002 w formie żelu, który nakłada się na skórę. Badanie trwa do 48 miesięcy, co pozwala na długoterminową obserwację wpływu leku na organizm. Uczestnicy są regularnie monitorowani pod kątem bezpieczeństwa i ewentualnych działań niepożądanych. Badanie ma na celu zrozumienie, jak lek wpływa na objawy zespołu łamliwego chromosomu X w dłuższym okresie.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje ZYN002, który jest żelem do stosowania na skórę zawierającym kannabidiol.

    Żel ten jest przeznaczony do stosowania przez dzieci, młodzież i młodych dorosłych z zespołem łamliwego chromosomu X, co jest dziedziczną chorobą wpływającą na rozwój intelektualny i zachowanie.

  2. Krok 2

    Stosowanie leku

    Pacjent stosuje ZYN002 jako żel transdermalny, co oznacza, że nakłada się go bezpośrednio na skórę.

    Celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji tego leku przez okres do 48 miesięcy.

  3. Krok 3

    Ocena bezpieczeństwa

    Regularnie przeprowadzane są oceny bezpieczeństwa, które obejmują badania fizyczne i neurologiczne, badania EKG, oraz analizy laboratoryjne, takie jak badania krwi i moczu.

    Sprawdzane są również objawy podrażnienia skóry po zastosowaniu żelu.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku oceniana jest poprzez zmiany w zachowaniu pacjenta, takie jak unikanie społeczne, drażliwość, oraz inne objawy związane z zespołem łamliwego chromosomu X.

    Oceny te są przeprowadzane w regularnych odstępach czasu, na przykład co 6 miesięcy, aż do zakończenia badania.

  5. Krok 5

    Monitorowanie postępów

    Postępy pacjenta są monitorowane przez cały czas trwania badania, a wyniki są porównywane z początkowym stanem zdrowia pacjenta.

    Badanie ma na celu zrozumienie długoterminowych efektów stosowania ZYN002 na organizm pacjenta.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent musi ukończyć protokół ZYN2-CL-033.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas wszystkich wyznaczonych wizyt.
  • Badanie dotyczy dzieci i młodzieży w wieku od 3 do poniżej 23 lat.
  • Pacjent musi być ogólnie zdrowy, co ocenia się na podstawie historii medycznej, badania fizykalnego, badania EKG (badanie serca) oraz wyników badań laboratoryjnych. Wyniki badań laboratoryjnych poza normą muszą być uznane za nieistotne klinicznie przez lekarza prowadzącego i sponsora badania.
  • Pacjenci z historią zaburzeń napadowych muszą być obecnie leczeni stabilnym schematem nie więcej niż dwóch leków przeciwpadaczkowych przez cztery tygodnie przed rozpoczęciem badania lub muszą być wolni od napadów przez rok, jeśli nie przyjmują obecnie leków przeciwpadaczkowych.
  • Pacjenci przyjmujący leki psychotropowe powinni być na stabilnym schemacie nie więcej niż trzech takich leków przez co najmniej cztery tygodnie przed rozpoczęciem badania. Leki psychotropowe obejmują m.in. leki przeciwpsychotyczne, przeciwdepresyjne, przeciwlękowe, leki na ADHD oraz leki na sen.
  • Jeśli pacjenci korzystają z terapii behawioralnych lub dietetycznych, muszą być one stabilne i stosowane przez trzy miesiące przed rozpoczęciem badania.
  • Pacjenci muszą mieć wskaźnik masy ciała (BMI) między 12 a 30 kg/m² (włącznie) lub BMI powyżej 30 kg/m² i poniżej 40 kg/m² z prawidłowymi wynikami badań czynności wątroby i bez historii choroby wątroby w najbliższej rodzinie.
  • Pacjenci oraz ich rodzice/opiekunowie muszą zgodzić się na przestrzeganie wszystkich ograniczeń badania i procedur oraz, według opinii lekarza prowadzącego, być wiarygodni i chętni do przestrzegania wszystkich wymagań i procedur protokołu.
  • Pacjenci oraz ich rodzice/opiekunowie muszą być odpowiednio poinformowani o charakterze i ryzyku badania oraz wyrazić pisemną zgodę przed przystąpieniem do badania ZYN2-CL-017.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanego Zespołu łamliwego chromosomu X (FXS), nie mogą uczestniczyć w badaniu. FXS to genetyczne zaburzenie, które może wpływać na rozwój umysłowy i emocjonalny.
  • Osoby, które nie mieszczą się w przedziale wiekowym od 3 do 17 lat, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie stosować żelu na skórę, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Żel ten jest formą leku, który nakłada się na skórę.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą brać w nim udziału.
  • Osoby, które są w ciąży lub planują ciążę w trakcie trwania badania, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które biorą udział w innych badaniach klinicznych, nie mogą brać udziału w tym badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ZYN002 to żel do stosowania na skórę, który jest badany pod kątem długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z zespołem łamliwego chromosomu X. Celem badania jest ocena, jak dobrze pacjenci tolerują ten lek przez dłuższy czas oraz czy jest on bezpieczny w użyciu. ZYN002 jest stosowany w leczeniu objawów związanych z zespołem łamliwego chromosomu X, co może obejmować problemy z zachowaniem, trudności w nauce i inne związane z tym zaburzenia.

Co już wiadomo o tej terapii

ZYN002 – ZYN002 to lek podawany w postaci żelu przezskórnego, co oznacza, że aplikuje się go bezpośrednio na skórę. Obecnie jest badany w kontekście długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z zespołem łamliwego chromosomu X (FXS). Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie objawów związanych z FXS. Mechanizm działania ZYN002 polega na modulacji układu endokannabinoidowego, co może wpływać na poprawę funkcji neurologicznych i behawioralnych. Klasyfikowany jest jako lek działający na układ nerwowy.

Badane choroby

Zespół łamliwego chromosomu X (FXS) – Jest to genetyczne zaburzenie spowodowane mutacją w genie FMR1 na chromosomie X. Objawia się trudnościami w nauce, opóźnieniem rozwoju mowy, problemami z zachowaniem oraz cechami autystycznymi. Osoby z FXS mogą mieć także charakterystyczne cechy fizyczne, takie jak wydłużona twarz, duże uszy i płaskostopie. Choroba ta jest najczęstszą dziedziczną przyczyną niepełnosprawności intelektualnej. Objawy mogą się różnić w zależności od płci, przy czym mężczyźni zazwyczaj doświadczają cięższych objawów niż kobiety. FXS jest uważany za rzadką chorobę, a jego diagnoza opiera się na testach genetycznych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-508165-33-00Kod protokołuZYN2-CL-017Planowana liczba uczestników450 osóbSponsorHarmony Biosciences Management Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).