Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji TAK-360 u pacjentów z narcolepsją i idiopatyczną hipersomnią

Wizyta wstępna i przydzielenie leku

Po dołączeniu do badania odbywa się pierwsza wizyta, podczas której lekarz zbiera informacje o stanie zdrowia, wykonuje podstawowe badania oraz wyjaśnia zasady udziału.

Na tej wizycie otrzymuje się TAK-360 lub jego placebo w postaci powlekanej tabletki do przyjmowania doustnie.

Dawka podana w protokole wynosi 00 mg i ma być przyjmowana zgodnie z instrukcją podanej w ulotce.

Uczestnik zostaje poinformowany, że lek będzie przyjmowany codziennie przez cały okres trwania badania.

Codzienne przyjmowanie leku

Każdego dnia należy przyjąć jedną tabletkę TAK-360 lub placebo doustnie, najlepiej o tej samej porze.

Tabletka powinna być połykać w całości, popijając niewielką ilością wody.

Dawka 00 mg jest stała i nie podlega zmianie w trakcie badania.

W razie pominięcia dawki należy przyjąć ją jak najszybciej, chyba że zbliża się pora kolejnej tabletki – wtedy pomija się pominiętą dawkę.

Miesięczne oceny senności (ESS)

Od pierwszego miesiąca uczestnik przychodzi na kontrolę co miesiąc aż do czwartego miesiąca, a następnie co trzy miesiące.

Podczas każdej wizyty wypełnia się ESS – skalę senności Epworth, która ocenia, jak łatwo zasypia się w różnych sytuacjach codziennych.

Wyniki są zapisywane w kartotece medycznej i służą do oceny zmian w poziomie senności w trakcie trwania badania.

Badanie MWT w miesiącu 3 i 6

W trzecim i szóstym miesiącu badania przeprowadzany jest test MWT (Multiple Sleep Latency Test).

Test mierzy średni czas, jaki potrzebny jest do zaśnięcia w kontrolowanych warunkach, co pozwala ocenić zmiany w zdolności do utrzymania czuwania.

Wyniki są wykorzystywane jako drugi główny punkt oceny skuteczności leku.

Monitorowanie działań niepożądanych

W każdej wizycie kontrolnej lekarz pyta o ewentualne niepożądane zdarzenia i zapisuje je w specjalnym formularzu.

Uczestnik ma obowiązek zgłosić każde niepokojące objawy niezwłocznie, nawet pomiędzy wizytami.

Zgłoszone zdarzenia są analizowane pod kątem związku z przyjmowanym lekiem.

Dziennik katapleksji dla uczestników NT1

Osoby z typem 1 narkolepsji (NT1) prowadzą elektroniczny dziennik (e-dziennik) rejestrujący wystąpienia katapleksji.

Dziennik jest wypełniany codziennie i przesyłany elektronicznie w wyznaczonych terminach: po 3, 6, 9, 12, 18 i 24 miesiącach od rozpoczęcia leczenia.

Dane z dziennika pomagają ocenić, czy lek wpływa na częstość i nasilenie katapleksji.

Kontynuacja i ocena długoterminowa

Badanie trwa do planowanego zakończenia w 2031 roku, co daje możliwość obserwacji skutków leku przez kilka lat.

Po 12. miesiącu oraz co 6 miesięcy odbywają się dodatkowe oceny bezpieczeństwa i tolerancji leku.

Uczestnik kontynuuje przyjmowanie TAK-360 lub placebo oraz regularne wizyty kontrolne aż do zakończenia badania.