Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie długoterminowej skuteczności guanabenzu u pacjentów z zanikiem istoty białej mózgu rozpoczętym we wczesnym dzieciństwie

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej vanishing white matter, która jest rzadkim schorzeniem neurologicznym powodującym postępujące uszkodzenie białej substancji mózgu. W badaniu będzie stosowany lek guanabenz w postaci kapsułek przyjmowanych doustnie. Lek ten jest substancją działającą na układ nerwowy. Badanie ma na celu ocenę długoterminowej skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji leku guanabenz u pacjentów z wczesnym początkiem choroby, czyli u tych, u których objawy pojawiły się przed ukończeniem szóstego roku życia.

Badanie będzie kontynuacją wcześniejszego badania oznaczonego jako VWM1, w którym pacjenci już brali udział. Głównym celem jest sprawdzenie, jak lek guanabenz wpływa na zdolność chodzenia u dzieci z tą chorobą w porównaniu do danych z przeszłości od pacjentów, którzy nie otrzymywali tego leku. Podczas badania będą oceniane różne aspekty funkcjonowania dziecka, takie jak zdolność poruszania się, mówienia, używania rąk oraz ogólna jakość życia. Pacjenci będą przyjmować lek przez długi okres czasu, a ich stan będzie regularnie sprawdzany podczas wizyt w ośrodku badawczym lub poprzez konsultacje wideo.

W trakcie badania będą wykonywane różne badania i oceny, w tym badanie rezonansu magnetycznego mózgu, które pozwoli na ocenę zmian w białej substancji mózgu. Będą również pobierane próbki krwi w celu sprawdzenia, jak organizm przetwarza lek guanabenz i jaka jest jego koncentracja we krwi. Lekarze będą dokładnie monitorować wszelkie działania niepożądane, ich nasilenie i wpływ na codzienne życie pacjenta. Badanie będzie trwało kilka lat, aby można było ocenić długoterminowe efekty leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 10 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia w badaniu przedłużającym

    Po ukończeniu poprzedniego badania VWM1, rozpoczniesz udział w badaniu przedłużającym VWM2.

    Badanie to ma na celu dalszą ocenę długoterminowej skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji leku guanabenz u pacjentów z wczesnym początkiem choroby zanikającej istoty białej mózgu.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku guanabenz

    Będziesz przyjmować lek guanabenz octanu w formie kapsułek doustnych.

    Lek jest dostępny w różnych dawkach: 1 mg, 2 mg, 4 mg, 8 mg, 16 mg lub 24 mg w zależności od indywidualnych potrzeb.

    Kapsułki należy przyjmować doustnie, zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego badanie.

    Dokładna dawka, częstotliwość i czas trwania podawania będą ustalane indywidualnie dla Twojego przypadku.

  3. Krok 3

    Regularne wizyty kontrolne

    Przez cały okres badania będziesz uczestniczyć w zaplanowanych wizytach kontrolnych.

    Wizyty mogą odbywać się osobiście w ośrodku badawczym lub za pomocą konsultacji wideo, zgodnie z harmonogramem określonym w protokole badania.

    Podczas wizyt będzie oceniany Twój stan zdrowia i postępy w leczeniu.

  4. Krok 4

    Ocena zdolności chodzenia

    Regularnie będzie oceniana Twoja zdolność do chodzenia, w szczególności możliwość wykonania co najmniej 10 kroków bez wsparcia lub z lekkim podparciem jednej ręki.

    Do oceny będą wykorzystywane specjalne narzędzia pomiarowe, takie jak Skala Funkcji Motoryki Dużej (GMFM 88) oraz Wskaźnik Użyteczności Zdrowia (HUI).

    Ocena będzie porównywać Twój stan z momentu rozpoczęcia pierwszego badania VWM1 do zakończenia badania VWM2.

  5. Krok 5

    Ocena jakości życia i sprawności

    Będzie przeprowadzana ocena jakości życia i poziomu niepełnosprawności przy użyciu różnych skal i kwestionariuszy.

    Obejmuje to ocenę funkcji motorycznych, zdolności komunikacyjnych, codziennych umiejętności życiowych oraz ogólnego samopoczucia.

    Jeśli masz 8 lat lub więcej, możesz być poproszony o samodzielne wypełnienie niektórych kwestionariuszy dotyczących jakości życia.

  6. Krok 6

    Badania obrazowe mózgu

    W określonych momentach badania zostaniesz poddany badaniu rezonansu magnetycznego mózgu (MRI).

    Badanie to pozwoli ocenić zmiany w strukturze i funkcjonowaniu tkanki mózgowej.

    Będą wykonywane specjalistyczne techniki obrazowania, takie jak obrazowanie tensorowe dyfuzji, obrazowanie spektroskopowe oraz inne metody oceny włókien nerwowych i osłonek mielinowych.

  7. Krok 7

    Badania krwi

    Będą pobierane próbki krwi w celu oceny stężenia leku guanabenz w organizmie.

    Badania te pozwolą określić, jak Twój organizm przetwarza lek, w tym maksymalne stężenie leku we krwi, czas jego utrzymywania się w organizmie oraz przewidywane najniższe stężenie między dawkami.

    Wyniki tych badań pomogą ocenić związek między ilością leku w organizmie a skutecznością leczenia.

  8. Krok 8

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Przez cały okres badania będzie prowadzone monitorowanie bezpieczeństwa stosowania leku.

    Wszelkie działania niepożądane (objawy uboczne), ich częstość, nasilenie oraz wpływ na codzienne życie będą dokładnie rejestrowane.

    Informuj personel badania o wszelkich nowych objawach lub zmianach w swoim samopoczuciu.

  9. Krok 9

    Kontynuacja leczenia przez cały okres badania

    Badanie będzie trwało przez długi okres czasu, umożliwiając ocenę długoterminowych efektów leczenia.

    Ważne jest, aby przyjmować lek regularnie zgodnie z zaleceniami oraz uczestniczyć we wszystkich zaplanowanych wizytach i badaniach.

    Utrzymuj stały kontakt z ośrodkiem badawczym przez cały czas trwania badania.

  10. Krok 10

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu badania zostanie przeprowadzona końcowa ocena Twojego stanu zdrowia.

    Zostaną porównane wszystkie wyniki z początku pierwszego badania VWM1 do końca badania VWM2.

    Oceniona zostanie ogólna przeżywalność, zmiany w zdolności chodzenia, jakości życia oraz parametrach obrazowych mózgu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

3 kryteria

  • Rodzice lub prawni opiekunowie każdego pacjenta muszą podpisać formularz zgody, który potwierdza, że rozumieją cel i procedury badania, zgadzają się na udział dziecka w badaniu oraz zobowiązują się do uczestnictwa we wszystkich zaplanowanych wizytach (na miejscu lub przez konsultację wideo) i przestrzegania wszystkich zasad określonych w protokole badania.
  • Pacjent musi ukończyć wcześniejsze badanie o nazwie VWM1, czyli musi brać udział w poprzedniej fazie tego samego badania klinicznego.
  • Pacjent musi mieszkać w odległości umożliwiającej dojazd do ośrodka badawczego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak szczegółowych kryteriów wykluczenia (powodów, dla których pacjent nie może uczestniczyć w badaniu) w dostępnych informacjach o tym badaniu klinicznym
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Guanabenz to lek, który jest badany w tym badaniu klinicznym u pacjentów z wczesnym dziecięcym początkiem choroby zwanej zanikiem istoty białej mózgu. Lek ten jest stosowany w celu oceny jego długoterminowej skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji u dzieci, u których choroba rozpoczęła się przed ukończeniem 6 roku życia. Guanabenz ma pomóc w leczeniu tej rzadkiej choroby neurologicznej wpływającej na istotę białą w mózgu.

Co już wiadomo o tej terapii

Guanabenz – Lek podawany doustnie, obecnie badany w kontekście leczenia wczesnego dziecięcego zaniku istoty białej mózgu, choroby genetycznej powodującej postępujące uszkodzenie układu nerwowego. Substancja ta działa na poziomie komórkowym poprzez zmniejszenie stresu w retikulum endoplazmatycznym, co pomaga chronić komórki nerwowe przed uszkodzeniem i spowolnić postęp choroby. Guanabenz należy do grupy leków wpływających na układ nerwowy i jest przedmiotem badań klinicznych oceniających jego długoterminową skuteczność i bezpieczeństwo u małych dzieci z tym rzadkim schorzeniem neurologicznym.

Badane choroby

Zanikanie istoty białej mózgu – Zanikanie istoty białej mózgu to rzadka choroba genetyczna, która dotyka ośrodkowy układ nerwowy. Choroba powoduje postępujące uszkodzenie istoty białej w mózgu, czyli części mózgu odpowiedzialnej za przesyłanie sygnałów między komórkami nerwowymi. W przebiegu choroby dochodzi do stopniowej utraty nabytych wcześniej umiejętności ruchowych i poznawczych. Dzieci dotknięte tą chorobą mogą mieć problemy z chodzeniem, koordynacją ruchów oraz funkcjami poznawczymi. Objawy mogą się nasilać, szczególnie po infekcjach, urazie głowy lub silnym stresie. Choroba ma charakter postępujący, co oznacza, że objawy z czasem się nasilają.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-518834-95-02Planowana liczba uczestników30 osóbSponsorAmsterdam UMC Stichting

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).