Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie losmapimodu u pacjentów z dystrofią mięśniową twarzowo-łopatkowo-ramieniową (FSHD1)

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD) is a genetic disorder that causes muscle weakness, primarily affecting the face, shoulders, and upper arms. This study focuses on evaluating the safety and effectiveness of a medication called losmapimod in treating individuals with FSHD. Losmapimod is taken as a film-coated tablet and is being tested to see if it can help manage the symptoms of this condition.

The purpose of the study is to assess how safe and tolerable long-term use of losmapimod is for people with FSHD. Participants in the study will be randomly assigned to receive either the medication or a placebo, and neither the participants nor the researchers will know who is receiving which treatment. The study will last for 48 weeks, with an option for participants to continue receiving the medication in an open-label extension, meaning they will know they are taking losmapimod after the initial phase.

Throughout the study, participants will have regular check-ups to monitor their health, including tests like blood work and heart monitoring (ECG). The main goal is to ensure that losmapimod is safe to use over a long period, while also observing its effects on muscle strength and overall well-being. The study will also measure the levels of losmapimod in the blood at regular intervals to understand how the body processes the medication over time.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z grup: otrzymującej lek losmapimod lub placebo. Proces ten jest podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani uczestnik, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje lek, a kto placebo.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik przyjmuje losmapimod w formie tabletek powlekanych doustnie. Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są ustalane przez badaczy i mogą być dostosowywane w trakcie badania w zależności od wyników badań i stanu zdrowia uczestnika.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Regularne wizyty kontrolne są planowane co 12 tygodni. Podczas tych wizyt przeprowadzane są badania laboratoryjne, elektrokardiogramy (EKG), pomiary parametrów życiowych oraz badania fizykalne, aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję długoterminowego stosowania losmapimodu.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Podczas badania oceniana jest skuteczność losmapimodu w leczeniu dystrofii mięśniowej twarzowo-łopatkowo-ramiennej (FSHD1). Obejmuje to pomiar stężenia leku w osoczu krwi w regularnych odstępach czasu.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie trwa 48 tygodni, po czym uczestnik może zostać zaproszony do udziału w otwartej fazie badania, gdzie wszyscy uczestnicy otrzymują losmapimod. Celem tej fazy jest dalsza ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Osoba musi być w stanie zrozumieć pisemną zgodę na udział w badaniu i podpisać ją.
  • Osoba musi mieć od 18 do 65 lat.
  • Osoba musi mieć potwierdzoną diagnozę Dystrofii Mięśniowej Twarzy, Łopatki i Ramienia typu 1 (FSHD1). To oznacza, że musi mieć od 1 do 9 powtórzeń w specyficznym obszarze DNA. Potwierdzenie genetyczne musi być uzyskane przed rozpoczęciem badania.
  • Osoba musi mieć wynik kliniczny od 2 do 4 w skali RICCI, która ocenia nasilenie objawów. Osoby korzystające z wózka inwalidzkiego lub chodzika nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoba musi mieć mięsień, który można zbadać za pomocą MRI (rezonansu magnetycznego) i który nadaje się do biopsji.
  • Osoba musi być gotowa i zdolna do przestrzegania harmonogramu wizyt, planu leczenia, ograniczeń badania, testów laboratoryjnych oraz innych procedur badania.
  • Osoba musi stosować zatwierdzoną metodę antykoncepcji:
    • Kobiety, które nie mogą mieć dzieci, mogą brać udział w badaniu. Dotyczy to kobiet, które przeszły trwałą sterylizację lub są po menopauzie (12 miesięcy bez miesiączki).
    • Kobiety, które mogą mieć dzieci, muszą stosować skuteczną metodę zapobiegania ciąży przez cały czas trwania badania i przez 90 dni po ostatniej dawce leku.
    • Mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie jednej z metod antykoncepcji wymienionych w protokole badania przez cały czas trwania badania i przez 90 dni po ostatniej dawce leku.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej dystrofii mięśniowej twarzowo-łopatkowo-ramieniowej typu 1 (FSHD1), nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Przedział wiekowy to od 18 do 65 lat.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby z innymi poważnymi schorzeniami, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą uczestniczyć w tym badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Losmapimod to lek badany w leczeniu dystrofii mięśniowej twarzowo-łopatkowo-ramiennej (FSHD). Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji długoterminowego stosowania tego leku u pacjentów z FSHD1. Losmapimod działa poprzez hamowanie specyficznych białek, które mogą być zaangażowane w procesy zapalne, co może pomóc w łagodzeniu objawów związanych z tą chorobą.

Co już wiadomo o tej terapii

Losmapimod – Losmapimod jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 2. Jego głównym celem jest leczenie dystrofii mięśniowej twarzowo-łopatkowo-ramiennej (FSHD1). Działa poprzez hamowanie enzymu p38 MAPK, co może pomóc w zmniejszeniu stanu zapalnego i degeneracji mięśni. Losmapimod jest klasyfikowany jako inhibitor kinazy białkowej. Obecnie jest oceniany pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji przy długotrwałym stosowaniu u pacjentów z FSHD1.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna 1 (FSHD1) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która prowadzi do postępującego osłabienia i zaniku mięśni. Dotyczy głównie mięśni twarzy, łopatek i ramion, co może wpływać na mimikę twarzy, unoszenie ramion oraz inne ruchy. Choroba zazwyczaj zaczyna się w dzieciństwie lub w młodym wieku dorosłym, a jej objawy mogą się różnić w zależności od osoby. Z czasem może prowadzić do trudności w wykonywaniu codziennych czynności, takich jak podnoszenie przedmiotów czy chodzenie. FSHD1 jest spowodowana mutacjami genetycznymi, które wpływają na ekspresję genów odpowiedzialnych za prawidłowe funkcjonowanie mięśni. Choroba postępuje stopniowo, a jej nasilenie może się różnić w zależności od pacjenta.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-512732-30-00Kod protokołuFIS-002-2019Planowana liczba uczestników80 osóbSponsorFulcrum Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).