Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa losmapimodu u pacjentów z dystrofią mięśniową twarzowo-łopatkowo-ramieniową (FSHD)

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dystrofii mięśniowej twarzowo-łopatkowo-ramiennej (FSHD), która jest chorobą genetyczną prowadzącą do osłabienia mięśni twarzy, ramion i górnej części ciała. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku o nazwie losmapimod w leczeniu pacjentów z FSHD. Losmapimod to tabletka przyjmowana doustnie, która ma na celu spowolnienie postępu choroby.

Badanie jest zaplanowane na 48 tygodni i obejmuje dwie części. W pierwszej części pacjenci będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej losmapimod lub placebo, co oznacza, że niektórzy pacjenci mogą otrzymać tabletkę bez aktywnego składnika. W drugiej części badania oceniane będzie długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancja losmapimodu. Uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem zmian w sile mięśni oraz ogólnego stanu zdrowia.

Badanie ma na celu zrozumienie, jak losmapimod wpływa na postęp dystrofii mięśniowej twarzowo-łopatkowo-ramiennej oraz jakie są jego długoterminowe skutki uboczne. Wyniki badania mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia tej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca losmapimod lub grupa otrzymująca placebo. Losmapimod to lek w formie tabletek, który jest przyjmowany doustnie.

    Pacjent zostaje poinformowany o konieczności przestrzegania harmonogramu wizyt oraz planu leczenia przez cały okres trwania badania.

  2. Krok 2

    Część A badania

    Część A badania trwa 48 tygodni. W tym czasie pacjent przyjmuje losmapimod lub placebo zgodnie z zaleceniami badaczy.

    Celem tej części jest ocena skuteczności losmapimodu w leczeniu dystrofii mięśniowej twarzowo-łopatkowo-ramiennej (FSHD) oraz monitorowanie postępu choroby.

  3. Krok 3

    Ocena po 48 tygodniach

    Po zakończeniu 48 tygodni, pacjent przechodzi ocenę zmian w stanie zdrowia w porównaniu do początku badania. Oceniane są m.in. zmiany w sile mięśni oraz ogólne samopoczucie pacjenta.

    Badacze analizują również bezpieczeństwo i tolerancję długoterminowego stosowania losmapimodu.

  4. Krok 4

    Część B badania

    Pacjenci, którzy ukończyli część A, mogą kontynuować udział w części B badania, której celem jest dalsza ocena bezpieczeństwa i tolerancji losmapimodu.

    Pacjent musi wyrazić zgodę na kontynuację oraz przestrzegać wszystkich wytycznych dotyczących wizyt i procedur badawczych.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania, pacjent przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia, która obejmuje badania laboratoryjne, EKG, pomiary parametrów życiowych oraz badania fizykalne.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny długoterminowego wpływu losmapimodu na pacjentów z FSHD.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi podpisać i datować formularz zgody na udział w badaniu.
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną dystrofię mięśniową twarzowo-łopatkowo-ramieniową (FSHD1 lub FSHD2), co potwierdzono badaniem genetycznym.
  • Pacjent musi mieć wynik klinicznej ciężkości od 2 do 4 w skali Ricci (zakres od 0 do 5) podczas badania przesiewowego. Pacjenci, którzy są zależni od wózka inwalidzkiego lub chodzika, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Pacjent musi mieć określony wynik w teście RSA (Q1-Q4) bez obciążenia w dominującej kończynie górnej, oceniany przez RWS, wynoszący od 0,2 do 0,7.
  • Pacjent musi być gotowy i zdolny do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia i innych procedur badania.
  • Pacjent nie może mieć przeciwwskazań do wykonania rezonansu magnetycznego (MRI).
  • Pacjent musi mieć od 18 do 65 lat w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu.
  • Kobiety, które mogą mieć dzieci, muszą stosować skuteczne metody zapobiegania ciąży przez cały czas trwania badania i przez 90 dni po ostatniej dawce leku. Mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie jednej z metod antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez 90 dni po ostatniej dawce leku.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie badanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli kiedykolwiek miał reakcję alergiczną na składniki badanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na przetwarzanie leku w organizmie.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli uczestniczył w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być pogorszone przez badany lek.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie zrozumieć i przestrzegać instrukcji związanych z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Losmapimod to lek badany w leczeniu dystrofii mięśniowej twarzowo-łopatkowo-ramiennej (FSHD). Celem badania jest ocena skuteczności losmapimodu w spowalnianiu postępu choroby. Lek ten ma na celu poprawę funkcji mięśni poprzez zmniejszenie stanu zapalnego i ochronę mięśni przed dalszym uszkodzeniem. Dodatkowo, badanie ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji stosowania losmapimodu u pacjentów z FSHD.

Co już wiadomo o tej terapii

Losmapimod – Losmapimod jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 3. Jego głównym celem terapeutycznym jest leczenie dystrofii mięśniowej twarzowo-łopatkowo-ramiennej (FSHD). Mechanizm działania losmapimodu polega na hamowaniu enzymu p38 MAPK, co może prowadzić do zmniejszenia stanu zapalnego i spowolnienia postępu choroby. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy białkowej, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są nadal oceniane w badaniach klinicznych.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna (FSHD) – Jest to choroba genetyczna, która prowadzi do postępującego osłabienia i zaniku mięśni, szczególnie w okolicach twarzy, łopatek i ramion. Objawy mogą pojawić się w różnym wieku, ale najczęściej zaczynają się w okresie dojrzewania lub wczesnej dorosłości. Choroba postępuje stopniowo, prowadząc do trudności w unoszeniu ramion, uśmiechaniu się czy zamykaniu oczu. Z czasem może dojść do osłabienia innych grup mięśniowych, co wpływa na codzienne funkcjonowanie. FSHD jest dziedziczona w sposób autosomalny dominujący, co oznacza, że wystarczy jedna zmieniona kopia genu, aby choroba się ujawniła. Choroba jest uważana za rzadką, co oznacza, że dotyka niewielki procent populacji.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-512737-33-00Kod protokołu1821-FSH-301Planowana liczba uczestników260 osóbSponsorFulcrum Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).