Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa satralizumabu u pacjentów z dystrofią mięśniową twarzowo-łopatkowo-ramieniową typu 1

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dystrofii mięśniowej twarzowo-łopatkowo-ramiennej typu 1 (FSHD1), która jest chorobą genetyczną prowadzącą do osłabienia mięśni. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku satralizumab w porównaniu z placebo. Satralizumab to lek podawany w formie zastrzyku podskórnego, który działa jako przeciwciało monoklonalne, co oznacza, że jest to specjalny rodzaj białka zaprojektowanego do wiązania się z określonymi cząsteczkami w organizmie, w tym przypadku z receptorem interleukiny-6 (IL-6), co może pomóc w zmniejszeniu stanu zapalnego.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej satralizumab lub placebo, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje który preparat. Badanie będzie trwało łącznie 96 tygodni, z czego pierwsze 48 tygodni to okres, w którym ani uczestnicy, ani badacze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje satralizumab, a kto placebo. Następnie wszyscy uczestnicy będą mieli możliwość otrzymywania satralizumabu przez kolejne 48 tygodni.

Podczas badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia uczestników, w tym siła mięśni, zdolność do wykonywania codziennych czynności oraz ewentualne działania niepożądane. Wyniki te pomogą określić, czy satralizumab jest skuteczny i bezpieczny dla osób z FSHD1. Badanie ma na celu dostarczenie nowych informacji na temat potencjalnych korzyści płynących z leczenia satralizumabem w tej konkretnej chorobie mięśniowej.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca satralizumab lub grupa otrzymująca placebo.

    Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie ślepy, co oznacza, że ani uczestnik, ani personel medyczny nie wiedzą, która substancja jest podawana.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik otrzymuje satralizumab lub placebo w formie zastrzyku podskórnego.

    Dawkowanie wynosi 120 mg, a zastrzyki są podawane zgodnie z harmonogramem ustalonym przez badaczy.

  3. Krok 3

    Okres podwójnie ślepy

    Okres ten trwa od 0 do 48 tygodnia.

    W tym czasie oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo satralizumabu w porównaniu do placebo, poprzez różne testy i badania, takie jak MRI mięśni całego ciała, skala RICCI, oraz inne miary funkcjonalne.

  4. Krok 4

    Okres otwarty

    Po zakończeniu okresu podwójnie ślepego, uczestnik może przejść do okresu otwartego, który trwa do 96 tygodnia.

    W tym czasie wszyscy uczestnicy mogą otrzymywać satralizumab, a badania i oceny są kontynuowane.

  5. Krok 5

    Ocena bezpieczeństwa

    Podczas całego badania monitorowane są działania niepożądane oraz zmiany w wynikach badań laboratoryjnych, znakach życiowych i wynikach badań fizykalnych.

    Celem jest ocena tolerancji satralizumabu w porównaniu do placebo.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Osoba musi być w stanie zrozumieć pisemną zgodę na udział w badaniu i podpisać ją, datować oraz zapewnić obecność świadka przy podpisywaniu.
  • Osoba musi być chętna i zdolna do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia, ograniczeń związanych z badaniem, testów laboratoryjnych, wytycznych dotyczących antykoncepcji oraz innych procedur badania.
  • Kobiety, które mogą mieć dzieci, muszą stosować odpowiednią antykoncepcję podczas okresu leczenia i/lub do momentu przerwania leczenia.
  • Osoba musi mieć od 18 do 65 lat.
  • Pacjent musi być objęty europejskim systemem ubezpieczeń społecznych (dotyczy tylko centrum w Nicei).
  • Osoba musi mieć genetycznie potwierdzoną diagnozę typowej dystrofii mięśniowej twarzowo-łopatkowo-ramiennej typu 1 (FSHD1) z 1 do 9 powtórzeniami D4Z4. Potwierdzenie genetyczne musi być uzyskane przed badaniami przesiewowymi, w tym MRI, i przed rozpoczęciem badania. Potwierdzenie genetyczne może pochodzić z wcześniejszych testów, jeśli jest zweryfikowane odpowiednią dokumentacją z akredytowanego laboratorium. Ze względu na stabilne przekazywanie rozmiarów powtórzeń w rodzinach, osoby z kliniczną diagnozą FSHD, które mają bliskiego krewnego z genetycznie potwierdzoną diagnozą FSHD1, mogą być włączone do badania przesiewowego, w tym MRI.
  • Osoba musi mieć kliniczny wynik ciężkości choroby od 2 do 4 (wynik RICCI; zakres 0-5).
  • Osoba musi ważyć 100 kg lub mniej.
  • Na początkowym MRI całego ciała, osoba musi mieć: a. Przynajmniej jeden mięsień w dolnych kończynach wykazujący pozytywny sygnał STIR lub T2-Dixon; b. Dowody na zastąpienie tłuszczem mięśniowym, tak że całkowita objętość mięśni z pośrednim zastąpieniem tłuszczem (czyli mięśni z co najmniej 10% infiltracją tłuszczową i nie więcej niż 50% frakcji tłuszczowej mięśni) wynosi co najmniej 500 ml, jeśli jest tylko jeden mięsień pośredni, lub 250 ml, jeśli jest więcej niż jeden mięsień pośredni.
  • Osoba musi być w stanie chodzić bez wsparcia.
  • Osoba musi być chętna do utrzymania tego samego poziomu ćwiczeń (częstotliwość i intensywność) podczas badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej dystrofii mięśniowej twarzowo-łopatkowo-ramieniowej typu 1. Jest to choroba, która wpływa na mięśnie twarzy, ramion i łopatek.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału w badaniu. Przedział wiekowy to 18-65 lat.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Osoby z grup wrażliwych, takich jak dzieci, osoby starsze lub osoby z niepełnosprawnościami, nie są uwzględniane w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Satralizumab to lek stosowany w badaniu klinicznym mającym na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z FSHD1. FSHD1 to rodzaj dystrofii mięśniowej, a satralizumab ma na celu zmniejszenie objawów tej choroby poprzez działanie na układ odpornościowy. Lek ten jest badany, aby sprawdzić, czy może pomóc w łagodzeniu objawów i poprawie jakości życia pacjentów z FSHD1.

Co już wiadomo o tej terapii

Satralizumab – Satralizumab jest lekiem podawanym w formie zastrzyków podskórnych. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu dystrofii mięśniowej twarzowo-łopatkowo-ramiennej typu 1 (FSHD1). Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie tej rzadkiej choroby mięśniowej. Mechanizm działania satralizumabu polega na blokowaniu receptora interleukiny-6, co zmniejsza stan zapalny i może łagodzić objawy choroby. Klasyfikowany jest jako lek immunosupresyjny.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna typu 1 – Jest to rzadka choroba genetyczna, która prowadzi do postępującego osłabienia i zaniku mięśni. Dotyczy głównie mięśni twarzy, łopatek i ramion, co może wpływać na wyraz twarzy, unoszenie ramion i inne ruchy. Choroba zazwyczaj zaczyna się w dzieciństwie lub w młodym wieku dorosłym, a jej objawy mogą się różnić w zależności od osoby. Z czasem może dojść do osłabienia mięśni brzucha i nóg, co wpływa na postawę i chód. Choroba postępuje powoli, ale może prowadzić do znacznych ograniczeń w codziennym funkcjonowaniu. W niektórych przypadkach mogą wystąpić problemy z oddychaniem lub słuchem.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-504507-81-00Kod protokołu22-PP-24Planowana liczba uczestników46 osóbSponsorCentre Hospitalier Universitaire De Nice

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).