Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością REGV131-LNP1265 u dorosłych pacjentów z hemofilią B

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z hemofilią B, chorobą, która powoduje problemy z krzepnięciem krwi. Celem badania jest sprawdzenie, czy nowa terapia genowa oparta na technologii CRISPR/Cas9 może pomóc organizmowi wytwarzać czynnik krzepnięcia IX, który jest niezbędny do prawidłowego krzepnięcia krwi. W badaniu używane są dwa leki: REGV131 i LNP1265, które są podawane w formie roztworu do infuzji dożylnej.

Badanie składa się z dwóch części. W pierwszej części oceniana jest bezpieczeństwo i tolerancja jednorazowego podania dożylnego REGV131-LNP1265 u uczestników z hemofilią B. W drugiej części badania sprawdzana jest skuteczność terapii w zwiększaniu aktywności czynnika IX oraz zmniejszaniu liczby krwawień. Uczestnicy otrzymują zalecaną dawkę leku, a ich stan zdrowia jest monitorowany przez dłuższy czas, aby ocenić długoterminowe efekty leczenia.

W trakcie badania uczestnicy będą poddawani różnym testom, aby sprawdzić, jak dobrze działa terapia i czy nie występują żadne niepożądane skutki uboczne. Badanie ma na celu ustalenie, czy terapia genowa może być skutecznym i bezpiecznym sposobem leczenia hemofilii B, co mogłoby znacząco poprawić jakość życia pacjentów z tą chorobą.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach.

    Badanie składa się z dwóch części, a jego celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej opartej na technologii CRISPR/Cas9 dla pacjentów z hemofilią B.

  2. Krok 2

    Część 1: podanie leku

    Uczestnik otrzymuje pojedynczą dożylną infuzję leku REGV131-LNP1265.

    Celem tej części jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku oraz aktywności czynnika krzepnięcia IX (FIX) po podaniu.

  3. Krok 3

    Monitorowanie po podaniu leku

    Po podaniu leku, uczestnik jest monitorowany pod kątem wystąpienia działań niepożądanych przez okres do 104 tygodni.

    Regularnie oceniana jest aktywność czynnika FIX w osoczu oraz częstość krwawień.

  4. Krok 4

    Część 2A: ocena skuteczności

    Uczestnik, który otrzymał zalecaną dawkę do rozszerzenia (RDE), jest monitorowany pod kątem zmian w aktywności czynnika FIX w osoczu przez 26 tygodni.

    Celem jest ocena skuteczności terapii w zmniejszeniu częstości krwawień przez 52 tygodnie po osiągnięciu stabilnej aktywności FIX.

  5. Krok 5

    Długoterminowe monitorowanie

    Uczestnik jest monitorowany przez okres do 104 tygodni w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa terapii.

    Badane są również odpowiedzi immunologiczne, takie jak obecność przeciwciał przeciwko białku FIX i innym składnikom terapii.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Musisz być mężczyzną urodzonym jako mężczyzna i mieć co najmniej 18 lat.
  • Musisz mieć potwierdzoną diagnozę ciężkiej lub umiarkowanie ciężkiej hemofilii B. Hemofilia B to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo. Wymagane jest, aby aktywność czynnika krzepnięcia FIX była bardzo niska (2% lub mniej).
  • Musisz obecnie przyjmować profilaktykę FIX, co oznacza regularne leczenie, aby zapobiegać krwawieniom, oraz mieć wcześniejsze doświadczenie z terapią FIX.
  • Musisz uczestniczyć w początkowym okresie tego badania lub w osobnym badaniu wstępnym przez co najmniej 6 miesięcy, aby dostarczyć dane dotyczące częstości krwawień podczas przyjmowania profilaktyki FIX.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Osoby, które nie mają hemofilii B, nie mogą brać udziału w badaniu. Hemofilia B to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo.
  • Kobiety nie mogą uczestniczyć w badaniu. Tylko mężczyźni mogą brać udział.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć. Badanie jest przeznaczone dla osób dorosłych.
  • Osoby należące do grupy wrażliwej, czyli takie, które mogą być bardziej narażone na ryzyko, nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

REGV131-LNP1265 to terapia genowa oparta na technologii CRISPR/CAS9, która ma na celu wprowadzenie genu czynnika krzepnięcia IX u pacjentów z hemofilią B. Terapia ta jest podawana dożylnie i ma na celu poprawę funkcji krzepnięcia poprzez zwiększenie aktywności czynnika IX. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji tej terapii oraz jej skuteczności w zmniejszaniu częstości krwawień u pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

REGV131-LNP1265 – Jest to terapia genowa oparta na technologii CRISPR/Cas9, podawana dożylnie, mająca na celu leczenie hemofilii B. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, gdzie oceniana jest jej skuteczność i bezpieczeństwo. Główne wskazania terapeutyczne to poprawa aktywności krzepnięcia czynnika IX u pacjentów z hemofilią B. Mechanizm działania polega na wprowadzeniu genu kodującego czynnik IX do komórek pacjenta, co ma na celu zwiększenie produkcji tego białka i poprawę procesu krzepnięcia. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje terapie genowe.

Badane choroby

Hemofilia B – Jest to dziedziczna choroba krwi, która charakteryzuje się niedoborem czynnika IX, niezbędnego do prawidłowego krzepnięcia krwi. Osoby z hemofilią B doświadczają częstych krwawień, które mogą występować samoistnie lub po urazach. Krwawienia mogą pojawiać się w stawach, mięśniach i narządach wewnętrznych, co prowadzi do bólu i uszkodzeń tkanek. Choroba jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Objawy mogą się różnić w zależności od stopnia niedoboru czynnika IX, od łagodnych do ciężkich. Hemofilia B wymaga stałej kontroli i monitorowania, aby zapobiegać powikłaniom związanym z krwawieniami.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2023-507260-40-00Kod protokołuR131L1265-HEMB-2318Planowana liczba uczestników118 osóbSponsorRegeneron Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).