Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością sebetralstatu u dzieci z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym typu I lub II

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci w wieku od 2 do 11 lat, które cierpią na dziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu I lub II. Jest to choroba, która powoduje nagłe i bolesne obrzęki różnych części ciała, takich jak twarz, ręce, nogi, drogi oddechowe, brzuch i inne. Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i tolerancji leku sebetralstat (znanego również jako KVD900) u dzieci z tą chorobą.

Sebetralstat jest podawany w formie tabletki, która szybko rozpuszcza się w ustach, co ułatwia jej przyjmowanie. W trakcie badania dzieci będą przyjmować lek doustnie, a jego działanie będzie monitorowane przez lekarzy. Badanie ma na celu ocenę, jak dzieci reagują na lek, czy występują jakieś działania niepożądane oraz jak szybko lek zaczyna działać, łagodząc objawy choroby.

Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno lekarze, jak i pacjenci wiedzą, jaki lek jest podawany. Przez cały czas trwania badania, które potrwa do 2027 roku, dzieci będą pod stałą opieką medyczną, aby zapewnić ich bezpieczeństwo i skuteczność leczenia. W badaniu niektóre dzieci mogą otrzymywać placebo, co jest częścią standardowej procedury w takich badaniach, aby dokładnie ocenić działanie leku.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Pacjent w wieku od 2 do 11 lat z potwierdzoną diagnozą dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) typu I lub II przystępuje do badania klinicznego.

    Opiekun pacjenta musi być w stanie prawidłowo przechowywać i podawać lek oraz prowadzić dziennik obserwacji.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent otrzymuje lek sebetralstat w formie tabletki ulegającej rozpadowi w jamie ustnej o nazwie KVD900.

    Lek podawany jest doustnie, co oznacza, że pacjent przyjmuje go przez usta.

  3. Krok 3

    Obserwacja i ocena

    Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku sebetralstat u dzieci z HAE.

    Monitorowane są wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić podczas badania.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Badanie ocenia czas do rozpoczęcia ulgi w objawach oraz czas do całkowitego ustąpienia ataku HAE po podaniu leku.

    Analizowany jest również czas do zastosowania konwencjonalnego leczenia doraźnego w ciągu 12 godzin od pierwszego podania leku.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w sierpniu 2027 roku.

    Wyniki badania pomogą w ocenie skuteczności i bezpieczeństwa leku sebetralstat u dzieci z HAE.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi być chłopcem lub dziewczynką w wieku od 2 do 11 lat.
  • Musi mieć potwierdzoną diagnozę dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) typu I lub II w dowolnym momencie w historii medycznej.
  • Pacjent musiał mieć co najmniej jeden udokumentowany atak HAE w ciągu ostatniego roku przed badaniem przesiewowym.
  • Opiekun, oceniony przez badacza, musi być w stanie odpowiednio przechowywać i podawać badany lek oraz być w stanie czytać, rozumieć i wypełniać dziennik.
  • Badacz uważa, że pacjent i opiekun są chętni i zdolni do przestrzegania wszystkich wymagań protokołu.
  • Rodzic lub prawny opiekun musi podpisać świadomą zgodę, a pacjent musi wyrazić zgodę (jeśli dotyczy).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innej choroby niż Dziedziczny Obrzęk Naczynioruchowy typu I lub II. To jest rzadka choroba, która powoduje obrzęki w różnych częściach ciała.
  • Pacjent nie może być w wieku poniżej 2 lat lub powyżej 12 lat.
  • Pacjent nie może mieć innych poważnych problemów zdrowotnych, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo udziału w badaniu.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani karmić piersią.
  • Pacjent nie może brać udziału w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć alergii na składniki leku, który jest testowany w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Sebetralstat to lek badany w celu oceny jego bezpieczeństwa i tolerancji u dzieci w wieku od 2 do 11 lat z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym typu I lub II. Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy to rzadka choroba genetyczna, która powoduje nagłe i bolesne obrzęki różnych części ciała. Sebetralstat ma na celu zmniejszenie częstości i nasilenia tych obrzęków, poprawiając tym samym jakość życia pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Sebetralstat – Sebetralstat jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w ramach otwartego badania klinicznego dotyczącego jego bezpieczeństwa, farmakokinetyki i skuteczności u dzieci w wieku od 2 do 11 lat z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym typu I lub II. Lek ten jest w fazie badań klinicznych, co oznacza, że jego pełne zastosowanie w medycynie nie zostało jeszcze zatwierdzone. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego, rzadkiej choroby genetycznej. Sebetralstat działa poprzez hamowanie enzymu, który odgrywa kluczową rolę w procesach zapalnych, co pomaga w kontrolowaniu objawów choroby. Klasyfikowany jest jako inhibitor kalikreiny osoczowej.

Badane choroby

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu I lub II – Jest to rzadka choroba genetyczna, która charakteryzuje się nawracającymi epizodami obrzęków w różnych częściach ciała, takich jak skóra, przewód pokarmowy czy drogi oddechowe. Obrzęki te są wynikiem niedoboru lub dysfunkcji inhibitora C1 esterazy, co prowadzi do niekontrolowanej aktywacji układu dopełniacza i kininowego. Objawy mogą obejmować bolesne obrzęki, ból brzucha, nudności, wymioty oraz w ciężkich przypadkach trudności w oddychaniu. Choroba zazwyczaj ujawnia się w dzieciństwie lub w okresie dojrzewania i może mieć różny przebieg u różnych osób. Epizody obrzęków mogą być wywoływane przez stres, urazy, infekcje lub zmiany hormonalne.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-507591-44-00Kod protokołuKVD900-303Planowana liczba uczestników48 osóbSponsorKalvista Pharmaceuticals Limited

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).