Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem stosowania donidalorsenu u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym, czyli chorobą, która powoduje nagłe obrzęki różnych części ciała, takich jak twarz, ręce, nogi, drogi oddechowe, brzuch i inne. W badaniu używany jest lek o nazwie ISIS 721744, którego substancją czynną jest donidalorsen. Lek ten jest podawany w formie zastrzyku i należy do grupy leków zwanych oligonukleotydami antysensownymi, które działają na poziomie genetycznym, aby zmniejszyć objawy choroby.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa długotrwałego stosowania leku ISIS 721744 oraz sprawdzenie różnych dawek i częstotliwości podawania u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym. Uczestnicy, którzy wcześniej brali udział w innym badaniu tego leku, będą kontynuować jego przyjmowanie przez dodatkowy okres, aby sprawdzić, jak dobrze jest tolerowany i czy jest bezpieczny przy dłuższym stosowaniu. Badanie potrwa około 64 tygodni.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak pomyślne ukończenie wcześniejszego badania ISIS 721744-CS2 do 17. tygodnia z akceptowalnym profilem bezpieczeństwa i tolerancji.

    Uczestnik musi być gotowy do udziału w badaniu trwającym 64 tygodnie.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek o nazwie ISIS 721744 jest podawany w formie iniekcji.

    Celem badania jest ocena bezpieczeństwa długotrwałego stosowania oraz alternatywnych dawek i częstotliwości podawania leku.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania monitorowane są wszelkie zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, oceniane według ich nasilenia.

    Analizowane są również ataki obrzęku naczynioruchowego (HAE) w przeliczeniu na miesiąc, poziomy PKK w osoczu, aktywacja proenzymu i poziomy cHK w osoczu.

    Oceniane jest zużycie leków stosowanych na żądanie oraz wynik w kwestionariuszu jakości życia związanej z obrzękiem naczynioruchowym (AE-QoL).

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Badanie ma planowane zakończenie na dzień 3 marca 2025 roku.

    Po zakończeniu badania, wyniki zostaną przeanalizowane w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności leku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent musi pomyślnie ukończyć wcześniejsze badanie o nazwie ISIS 721744-CS2 do 17. tygodnia, z akceptowalnym profilem bezpieczeństwa i tolerancji, według oceny sponsora i badacza.
  • Pacjent musi być w stanie i chcieć uczestniczyć w badaniu trwającym 64 tygodnie.
  • Kobiety muszą być nieciężarne, niekarmiące piersią i albo chirurgicznie bezpłodne, albo po menopauzie.
  • Mężczyźni muszą być chirurgicznie bezpłodni, wstrzemięźliwi lub, jeśli są w związku z kobietą mogącą mieć dzieci, muszą stosować akceptowalną metodę antykoncepcji.
  • Uczestnicy muszą mieć dostęp do co najmniej jednego leku na ostre ataki, takiego jak koncentrat inhibitora C1 (pochodzenia osocza lub rekombinowany) lub antagonista bradykininy-2, i umieć go używać do leczenia ataków obrzęku naczynioruchowego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli karmi piersią.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli bierze inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z lekiem badanym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni uczestniczył w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na działanie leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być zagrożeniem podczas badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ISIS 721744 to lek badany w ramach otwartego badania klinicznego, które ma na celu ocenę jego bezpieczeństwa u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE). Lek ten jest testowany pod kątem różnych schematów dawkowania, aby sprawdzić, jak pacjenci reagują na dłuższe stosowanie oraz różne częstotliwości podawania. Celem jest znalezienie najbezpieczniejszego i najskuteczniejszego sposobu leczenia pacjentów z HAE.

Co już wiadomo o tej terapii

ISIS 721744 – Lek podawany jest w formie zastrzyków. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są oceniane w kontekście leczenia dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE). Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie pacjentów z HAE, co jest rzadkim schorzeniem charakteryzującym się nagłymi obrzękami różnych części ciała. Mechanizm działania leku polega na modulacji określonych procesów molekularnych, które są związane z występowaniem obrzęków. Klasyfikowany jest jako lek stosowany w terapii chorób genetycznych i rzadkich.

Badane choroby

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy – Jest to rzadka choroba genetyczna, która charakteryzuje się nawracającymi epizodami obrzęków w różnych częściach ciała, takich jak skóra, przewód pokarmowy czy drogi oddechowe. Obrzęki te mogą być bolesne i prowadzić do dyskomfortu, a w przypadku obrzęku dróg oddechowych mogą powodować trudności w oddychaniu. Choroba jest spowodowana niedoborem lub nieprawidłowym działaniem białka zwanego inhibitorem C1 esterazy, co prowadzi do niekontrolowanego uwalniania substancji powodujących obrzęk. Epizody obrzęków mogą być wywołane przez stres, urazy, infekcje lub zmiany hormonalne. Choroba często ujawnia się w dzieciństwie lub w okresie dojrzewania i może mieć różny przebieg u różnych osób.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-517249-15-00Kod protokołuISIS721744-CS3Planowana liczba uczestników20 osóbSponsorIonis Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).