Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności leku ADX-324 w zapobieganiu napadom obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego, który jest rzadką chorobą genetyczną powodującą nawracające epizody obrzęków różnych części ciała, takich jak twarz, ręce, nogi, drogi oddechowe lub przewód pokarmowy. Te obrzęki mogą być bolesne i w niektórych przypadkach, gdy dotyczą dróg oddechowych, mogą stanowić zagrożenie dla życia. W badaniu będzie stosowany lek o nazwie ADX-324 w postaci roztworu do wstrzykiwań podawany pod skórę oraz placebo, którym jest jałowy roztwór soli fizjologicznej zawierający chlorek sodu w stężeniu 0,9 procent.

Celem badania jest sprawdzenie, czy lek ADX-324 jest skuteczny w zapobieganiu atakom choroby u osób z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym. Lek ten działa poprzez celowanie w substancję zwaną prekalikreiną, która odgrywa rolę w powstawaniu obrzęków. Badanie jest prowadzone w sposób, w którym ani uczestnicy, ani lekarze nie wiedzą, kto otrzymuje prawdziwy lek, a kto placebo, co pozwala na obiektywną ocenę skuteczności leczenia.

Badanie składa się z kilku etapów. Na początku trwa okres wstępny, podczas którego sprawdzane jest, czy dana osoba może wziąć udział w badaniu, oraz liczba i nasilenie ataków choroby. Następnie uczestnicy otrzymują albo badany lek, albo placebo przez okres dwudziestu pięciu tygodni. Podczas tego czasu monitorowana jest liczba ataków choroby, ich nasilenie oraz potrzeba stosowania innych leków na ostre ataki. Uczestnicy muszą mieć dostęp do leków ratunkowych, które są skuteczne w leczeniu nagłych ataków obrzęku, aby móc je stosować w razie potrzeby podczas trwania badania.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Okres wstępny i kwalifikacja

    W okresie kwalifikacyjnym, który trwa od 4 do 8 tygodni, zostaniesz obserwowany pod kątem występowania ataków obrzęku naczynioruchowego (HAE). Obrzęk naczynioruchowy to choroba, która powoduje nagłe obrzęki różnych części ciała.

    Aby kontynuować udział w badaniu, musisz doświadczyć co najmniej 1 potwierdzonego ataku w ciągu pierwszych 4 tygodni obserwacji lub co najmniej 2 potwierdzonych ataków w ciągu 8 tygodni obserwacji.

    W tym okresie zostanie również potwierdzone, że masz dostęp do leków stosowanych w nagłych przypadkach do leczenia ataków obrzęku, które wcześniej okazały się dla ciebie skuteczne.

  2. Krok 2

    Losowe przydzielenie do grupy

    Zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup. Ani ty, ani lekarz prowadzący badanie nie będziecie wiedzieć, do której grupy zostałeś zakwalifikowany.

    Jedna grupa będzie otrzymywać lek badany o nazwie ADX-324, a druga grupa będzie otrzymywać placebo (roztwór soli fizjologicznej, który nie zawiera substancji czynnej).

  3. Krok 3

    Okres leczenia

    Okres leczenia trwa 25 tygodni (około 6 miesięcy).

    Będziesz otrzymywać iniekcje podskórne (zastrzyki pod skórę) preparatu ADX-324 lub placebo. Iniekcja podskórna oznacza, że lek jest podawany w tkankę tłuszczową tuż pod skórą.

    Preparat jest podawany w postaci roztworu do wstrzykiwań. Jeśli otrzymujesz placebo, będzie to jałowy roztwór soli fizjologicznej (0,9% roztwór chlorku sodu).

    Główna ocena skuteczności leczenia będzie przeprowadzona od dnia 22 badania do wizyty w 25. tygodniu.

    W trakcie całego okresu leczenia będziesz mógł stosować leki ratunkowe w przypadku wystąpienia ataku obrzęku naczynioruchowego.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i wizyty kontrolne

    Przez cały okres badania będziesz regularnie uczestniczył w wizytach kontrolnych.

    Podczas wizyt będzie oceniana liczba ataków obrzęku naczynioruchowego, ich nasilenie oraz konieczność zastosowania leczenia ratunkowego.

    Będziesz proszony o zgłaszanie wszystkich ataków obrzęku, które wystąpią w trakcie badania.

    Lekarz będzie oceniał, czy ataki są łagodne, umiarkowane czy ciężkie oraz czy wymagają zastosowania leczenia ratunkowego.

  5. Krok 5

    Ocena wyników

    Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy lek ADX-324 zmniejsza liczbę ataków obrzęku naczynioruchowego w porównaniu z placebo.

    Będzie oceniana liczba potwierdzonych ataków obrzęku przypadających na miesiąc w okresie od dnia 22 do wizyty w 25. tygodniu.

    Dodatkowo będzie oceniane, ile ataków wymagało zastosowania leczenia ratunkowego oraz ile z nich było umiarkowanych lub ciężkich.

    Zostanie również sprawdzone, jaki odsetek osób nie doświadczył żadnego ataku w badanym okresie oraz jaki odsetek osób odnotował zmniejszenie liczby ataków w porównaniu z okresem kwalifikacyjnym.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi mieć ukończone 18 lat lub więcej.
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę HAE-1 lub HAE-2 (dziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu 1 lub 2), co oznacza rzadką chorobę genetyczną powodującą nawracające obrzęki. Potwierdzenie wymaga spełnienia wszystkich poniższych warunków:
  • Udokumentowana historia choroby zgodna z HAE.
  • Wyniki badań diagnostycznych (z przeszłości lub podczas badań wstępnych) potwierdzające co najmniej 2 z następujących elementów: poziom białka C1-INH (specjalnego białka we krwi) poniżej 50% dolnej granicy normy, aktywność C1-INH poniżej 50% dolnej granicy normy, aktywność C1-INH między 50% a 60% wraz z mutacją w genie SERPING1, poziom składowej dopełniacza C4 (białka układu odpornościowego) poniżej dolnej granicy normy.
  • Pacjent musi spełniać co najmniej jeden z poniższych warunków: pierwsze objawy HAE wystąpiły przed ukończeniem 30 lat, historia rodzinna wskazująca na HAE-1 lub HAE-2, poziom składowej dopełniacza C1q (innego białka układu odpornościowego) w granicach normy.
  • Pacjent musi doświadczyć co najmniej 1 potwierdzonego przez lekarza ataku HAE (epizodu obrzęku) w ciągu pierwszych 4 tygodni badań wstępnych lub co najmniej 2 potwierdzone ataki HAE w ciągu 8 tygodni badań wstępnych.
  • Pacjent musi mieć dostęp do leczenia nagłych ataków HAE i umieć je stosować (na przykład koncentrat C1-INH pochodzenia osoczowego lub rekombinowanego, lub antagonista receptora BK2), które wcześniej okazało się skuteczne dla pacjenta.
  • Pacjent musi być odpowiedni medycznie do stosowania wyłącznie leczenia na żądanie (leczenia stosowanego tylko podczas ataków) jako jedynej formy leczenia farmakologicznego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak szczegółowych kryteriów wykluczenia (powodów, dla których pacjent nie może wziąć udziału w badaniu) w dostępnych informacjach o tym badaniu klinicznym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ADX-324 to eksperymentalne leczenie, które wykorzystuje specjalną technologię zwaną siRNA. Działa ono poprzez blokowanie produkcji białka zwanego prekalikreiną w organizmie. Prekalikreina jest związana z powstawaniem obrzęków u osób z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE). Celem tego leku jest zapobieganie atakom obrzęków u pacjentów z HAE. W tym badaniu lek jest porównywany z placebo (nieaktywną substancją), aby sprawdzić, czy skutecznie zmniejsza częstość występowania ataków choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

ADX-324 – Lek podawany w formie iniekcji, który jest obecnie badany w zaawansowanych badaniach klinicznych (faza 3) jako środek zapobiegający napadom obrzęku naczynioruchowego dziedzicznego. Substancja działa na poziomie molekularnym poprzez technologię siRNA, która wyciszagen odpowiedzialny za produkcję prekallikreiny – białka biorącego udział w powstawaniu obrzęków. Należy do grupy nowoczesnych leków biologicznych wykorzystujących interferujące RNA do blokowania produkcji niepożądanych białek w organizmie. Głównym celem stosowania tego leku jest długoterminowa profilaktyka i zmniejszenie częstości występowania nagłych, bolesnych obrzęków skóry i błon śluzowych u osób z wrodzonym zaburzeniem układu odpornościowego.

Badane choroby

Wrodzony obrzęk naczynioruchowy – Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy to rzadka choroba genetyczna, która powoduje nawracające epizody obrzęków różnych części ciała. Obrzęki mogą pojawiać się na skórze, w jamie brzusznej oraz w drogach oddechowych. Choroba jest spowodowana niedoborem lub nieprawidłowym działaniem białka zwanego inhibitorem C1-esterazy. Ataki obrzęku mogą być wyzwalane przez stres, infekcje, urazy lub występować bez wyraźnej przyczyny. Objawy mogą obejmować bolesne obrzęki kończyn, twarzy, narządów płciowych, a także silne bóle brzucha i wymioty podczas ataków brzusznych. Częstość i nasilenie ataków jest różne u poszczególnych pacjentów i może zmieniać się w czasie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-521352-38-00Kod protokołuADX-324-301Planowana liczba uczestników89 osóbSponsorAdarx Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).