Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności terapii skojarzonej pozelimabem i cemdisiranem u dorosłych pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z nocną napadową hemoglobinurią (PNH) - rzadką chorobą krwi, w której dochodzi do przedwczesnego rozpadu czerwonych krwinek. W ramach badania oceniana będzie długoterminowa terapia skojarzona dwoma lekami: pozelimabem i cemidisiranem, podawanymi w formie zastrzyków podskórnych.

Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i skuteczności długotrwałego stosowania połączenia tych dwóch leków u pacjentów z PNH. Pozelimab (znany też jako REGN3918) oraz cemdisiran (znany również jako ALN-CC5) to nowe leki, które działają poprzez hamowanie określonych białek biorących udział w procesie niszczenia czerwonych krwinek.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać zastrzyki podskórne obu leków przez okres do 108 tygodni. Podczas wizyt kontrolnych będzie monitorowany poziom rozpadu czerwonych krwinek poprzez badanie poziomu enzymu dehydrogenazy mleczanowej (LDH) we krwi. Dodatkowo oceniane będzie ogólne samopoczucie pacjentów i potrzeba wykonywania transfuzji krwi.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz szczepienie przeciwko meningokokom zgodnie z wymogami protokołu.

    Lekarz sprawdzi poziom dehydrogenazy mleczanowej (LDH) we krwi, który jest wskaźnikiem kontroli choroby.

  2. Krok 2

    Terapia kombinowana

    Otrzymasz dwa leki w formie zastrzyków podskórnych: pozelimab i cemdisiran.

    Leki będą podawane w regularnych odstępach czasu przez cały okres trwania badania.

    Badanie będzie kontynuowane do maja 2029 roku.

  3. Krok 3

    Regularne wizyty kontrolne

    Podczas każdej wizyty lekarz będzie sprawdzał:

    - poziom LDH we krwi

    - poziom hemoglobiny

    - czy występują objawy związane z chorobą

    - czy potrzebujesz transfuzji krwi

    Będziesz również proszony o wypełnienie kwestionariusza dotyczącego jakości życia i zmęczenia.

  4. Krok 4

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Lekarz będzie regularnie sprawdzał czy nie występują działania niepożądane związane z leczeniem.

    Zostanie przeprowadzona ocena poziomu przeciwciał przeciwko stosowanym lekom.

    W razie wystąpienia poważnych działań niepożądanych, leczenie może zostać przerwane.

  5. Krok 5

    Ocena skuteczności leczenia

    Skuteczność terapii będzie oceniana na podstawie:

    - utrzymania prawidłowego poziomu LDH

    - braku konieczności wykonywania transfuzji krwi

    - stabilnego poziomu hemoglobiny

    - poprawy jakości życia

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjenci muszą mieć ukończone wcześniejsze leczenie w badaniu podstawowym (R3918-PNH-2021) bez konieczności jego trwałego przerwania
  • Pacjenci muszą być chętni i zdolni do przestrzegania wizyt klinicznych oraz procedur związanych z badaniem, w tym wymaganych szczepień przeciwko meningokokom
  • Pacjenci z polimorfizmem C5 (zmiana genetyczna) powodującym oporność na leki ekulizumab lub rawulizumab
  • Potwierdzona diagnoza PNH (napadowa nocna hemoglobinuria) poprzez badanie cytometrii przepływowej granulocytów lub monocytów
  • Obecność co najmniej jednego objawu związanego z PNH
  • Poziom LDH (dehydrogenazy mleczanowej) musi być co najmniej 2 razy wyższy niż górna granica normy podczas wizyty przesiewowej
  • W badaniu mogą uczestniczyć zarówno kobiety jak i mężczyźni

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Wiek poniżej 18 lat lub powyżej 75 lat
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Aktywne poważne zakażenie w ciągu ostatnich 30 dni przed rozpoczęciem badania
  • Historia choroby nowotworowej w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego skóry)
  • Poważne choroby układu sercowo-naczyniowego (dotyczące serca i naczyń krwionośnych)
  • Poważne choroby wątroby lub nerek
  • Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
  • Stosowanie innych eksperymentalnych leków w ciągu ostatnich 30 dni
  • Uzależnienie od alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Zaburzenia psychiczne, które mogłyby wpłynąć na zdolność do wyrażenia świadomej zgody
  • Znana nadwrażliwość na składniki badanego leku
  • Aktywna choroba autoimmunologiczna (stan, w którym układ odpornościowy atakuje własne tkanki)
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Pozelimab to lek eksperymentalny, który działa na układ odpornościowy organizmu. Jest stosowany w leczeniu nocnej napadowej hemoglobinurii (PNH), rzadkiej choroby krwi. Lek ten pomaga chronić czerwone krwinki przed zniszczeniem przez układ odpornościowy pacjenta. Cemdisiran to również lek eksperymentalny, który współpracuje z pozelimabem w leczeniu nocnej napadowej hemoglobinurii. Działa poprzez zmniejszanie aktywności układu dopełniacza, który jest częścią naturalnego systemu obronnego organizmu. W przypadku PNH układ ten działa nieprawidłowo i niszczy czerwone krwinki pacjenta. Terapia łączona pozelimab + Cemdisiran jest badana jako długoterminowe rozwiązanie dla pacjentów z PNH. Połączenie tych dwóch leków ma na celu zapewnienie lepszej kontroli choroby poprzez działanie na różne mechanizmy odpowiedzialne za jej rozwój.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Pozelimab

    Eksperymentalny lek biologiczny podawany w formie wstrzyknięć, który jest obecnie badany w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH). Substancja ta działa jako przeciwciało monoklonalne, które hamuje aktywację układu dopełniacza poprzez blokowanie składnika C5, co pomaga zapobiegać rozpadowi czerwonych krwinek charakterystycznemu dla PNH. Lek należy do grupy inhibitorów układu dopełniacza i jest testowany w połączeniu z cemdisiranem w celu osiągnięcia lepszej skuteczności terapeutycznej.

  • Cemdisiran

    Eksperymentalny lek typu małego interferującego RNA (siRNA), badany w terapii skojarzonej z pozelimabem w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii. Substancja ta jest podawana w formie wstrzyknięć i działa poprzez hamowanie produkcji składników układu dopełniacza na poziomie genetycznym, co może prowadzić do zmniejszenia aktywności choroby. Lek należy do nowej klasy terapeutyków opartych na RNA i jest obecnie w fazie badań klinicznych oceniających jego długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność.

Badane choroby

Nocna napadowa hemoglobinuria (PNH) - Rzadka choroba krwi charakteryzująca się nieprawidłowym rozpadem czerwonych krwinek (hemolizą). Jest to schorzenie nabyte, spowodowane mutacją genetyczną w komórkach macierzystych szpiku kostnego. W przebiegu choroby dochodzi do niszczenia czerwonych krwinek przez układ dopełniacza, co prowadzi do anemii i innych powikłań. Choroba ma charakter przewlekły, a jej objawy mogą się nasilać w nocy. U pacjentów występuje zmęczenie, osłabienie i ciemne zabarwienie moczu, szczególnie rano. Choroba może przebiegać z okresami zaostrzeń i remisji.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-510336-36-00Kod protokołuR3918-PNH-2050Planowana liczba uczestników202 osobySponsorRegeneron Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).